Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung, ob Macitentan das Fortschreiten der Krankheit bei Kindern mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) verzögert (TOMORROW)

12. März 2026 aktualisiert von: Actelion

Eine multizentrische, offene, randomisierte Studie mit einarmiger Verlängerungsphase zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Wirksamkeit von Macitentan im Vergleich zum Behandlungsstandard bei Kindern mit pulmonaler arterieller Hypertonie

Dies ist eine prospektive, multizentrische, unverblindete, randomisierte, kontrollierte, parallele Phase-3-Studie mit einer unverblindeten einarmigen Verlängerungsphase zur Bewertung der Pharmakokinetik (PK), Sicherheit und Wirksamkeit von Macitentan bei Kindern mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH). .

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
165

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
      • South Brisbane, Australien, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australien, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 01221-020
        • Irmandade Da Santa Casa De Misericordia De Sao Paulo
  • China
      • Beijing, China, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital of the Capital University of Medical Sciences
      • Qingdao, China, 26600
        • Qingdao Women and Children's Hospital
      • Shanghai, China, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center
      • Shanghai, China, 200062
        • Childrens Hospital of Shanghai
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland, 00290
        • HUS Uusi lastensairaala
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Hôpital de la Timone Enfants
      • Paris, Frankreich, 75743
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
      • Pessac, Frankreich, 33604
        • Hôpital Haut-Lévêque - Hôpital cardiologique
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Hopital des Enfants
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center - PPDS
      • Petah Tikva, Israel, 49100
        • Schneider Children's Medical Center of Israel - PIN
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3T 1C5
        • Sainte Justine Hospital
  • Kolumbien
      • Bogotá, Kolumbien, 220246
        • Fundación Santa Fe de Bogotá
      • Cali, Kolumbien, 760042
        • Centro Medico Imbanaco de Cali SA
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Institut Jantung Negara
  • Mexiko
      • Guadalajara, Mexiko, 44160
        • CICUM San Miguel
      • Mexico City, Mexiko, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Mexico City, Mexiko, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
      • Monterrey, Mexiko, 64716
        • Unidad de Investigación Clínica En Medicina SC
      • México, Mexiko, 52763
        • Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
  • Philippinen
      • Makati City, Philippinen, 1229
        • Makati Medical Center
      • Quezon City, Philippinen, 0850
        • Philippine Heart Center
  • Polen
      • Poznan, Polen, 60-572
        • Szpital Kliniczny im. Karola Jonschera Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Polen, 51-124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu Osrodek Badawczo-Rozwojowy
  • Portugal
      • Carnaxide, Portugal, 2790-134
        • Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital de Santa Cruz
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE
      • Lisbon, Portugal, 1169-024
        • Hospital Santa Marta
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao Epe
  • Russland
      • Kemerovo, Russland, 650002
        • Research Institute of Complex Cardiovascular Pathology
      • Moscow, Russland, 125408
        • GBUZ Children's Hospital named after Bashlyaeva Z.A. Moscow
      • Moscow, Russland, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov
      • Novosibirsk, Russland, 630055
        • Novosibirsk Research Institue of Blood Circulation Pathology n.a. E.N. Meshalkin
      • Saint Petersburg, Russland, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical Academy
      • Tyumen, Russland, 625023
        • Clinical Hospital №1
      • Ufa, Russland, 450000
        • Bashkiria State Medical University
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • C.H. Regional Reina Sofia
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Südafrika
      • Bloemfontein, Südafrika, 9300
        • University of the Free State
      • Durban, Südafrika, 4001
        • Inkosi Albert Luthuli Central Hospital
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Südkorea, 03722
        • Severance Hospital Yonsei University Health System - PPDS
  • Thailand
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
  • Ukraine
      • Dnipro, Ukraine, 49000
        • MI Dnipropetrovsk Specialized Clin. Med. Center of Mother and Child n.a. prof. M.F. Rudnev of DRC
      • Kharkiv, Ukraine, 61093
        • Municipal Institution of Health Care Regional Children's Clinical Hospital
      • Kyiv, Ukraine, 04050
        • MI Scientific Practical Medical Center for Children Cardiology and Cardiosurgery of MOH of Ukraine
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143-2202
        • UCSF Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Detroit Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89109
        • Children's Heart Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 19803
        • University of Virginia Health System
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Hanoi Heart Hospital
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Hanoi Medical University Hospital
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • Children's Hospital 1
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
        • Tam Duc Hospital
  • Österreich
      • Graz, Österreich, 8036
        • Medizinische Universität Graz
      • Linz, Österreich, 4020
        • Landes Frauen Und Kinderklinik Linz
      • Linz, Österreich, 4020
        • Medizinische Universität Wien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Unterschriebene Einverständniserklärung der Eltern oder gesetzlich benannten Vertreter und Zustimmung von entwicklungsfähigen Kindern vor Beginn eines studienpflichtigen Verfahrens
  • Männer oder Frauen im Alter von mindestens (>=) 1 Monat und weniger als (<) 18 Jahren
  • Teilnehmer mit einem Körpergewicht >= 3,5 Kilogramm (kg) bei Randomisierung
  • Diagnose einer pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH), bestätigt durch historisches RHC (mPAP größer oder gleich [>=] 25 Millimeter Quecksilbersäule [mmHg] und Pulmonalarterienkeildruck [PAWP] kleiner oder gleich [<=] 15 mmHg, und pulmonaler Gefäßwiderstandsindex [PVRi] größer als [>] 3 WU × m2), wobei in Ermangelung einer Lungenvenenobstruktion und/oder einer signifikanten Lungenerkrankung der PAWP durch den linken Vorhofdruck [LAP] oder den linksventrikulären enddiastolischen Druck ersetzt werden kann [LVEDP] (ohne Mitralstenose) durch Herzkatheterisierung beurteilt
  • PAH, die zur aktualisierten Klassifikationsgruppe 1 von Nizza 2013 gehört (einschließlich Teilnehmer mit Down-Syndrom) und folgende Ätiologien aufweist: idiopathische PAH; erbliche PAH; PAH im Zusammenhang mit angeborenen Herzfehlern (CHD); Arzneimittel- oder Toxin-induzierte PAH; PAH im Zusammenhang mit HIV; PAH im Zusammenhang mit Bindegewebserkrankungen (PAH-aCTD); und Weltgesundheitsorganisation (WHO) Funktionsklasse I bis III
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening und bei Baseline einen negativen Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, monatliche Schwangerschaftstests durchzuführen und eine zuverlässige Verhütungsmethode (falls sexuell aktiv) bis zum Ende der Studie (EOS) anzuwenden.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit PAH aufgrund von portaler Hypertonie, Schistosomiasis oder mit pulmonaler Venenverschlusskrankheit und/oder pulmonaler kapillärer Hämangiomatose und anhaltender pulmonaler Hypertonie des Neugeborenen
  • Teilnehmer mit PAH im Zusammenhang mit dem Eisenmenger-Syndrom oder mit mittelschweren bis großen Links-Rechts-Shunts
  • Teilnehmer, die bei der Randomisierung eine Kombination aus > 2 PAH-spezifischen Behandlungen erhalten.
  • Behandlung mit intravenösen (i.v.) oder subkutanen (sc) Prostanoiden innerhalb von 4 Wochen vor der Randomisierung, sofern nicht für Vasoreaktivitätstests gegeben
  • Hämoglobin oder Hämatokrit <75 Prozent (%) der unteren Grenze des Normalbereichs
  • Aspartat-Aminotransferase (AST) und/oder Alanin-Aminotransferase (ALT) im Serum größer als (>) das Dreifache der Obergrenze des Normalbereichs
  • Schwangerschaft (einschließlich Familienplanung) oder Stillzeit.
  • Jegliche Umstände oder Bedingungen, die nach Ansicht des Prüfarztes die vollständige Teilnahme an der Studie oder die Einhaltung des Protokolls beeinträchtigen können
  • Schwere Leberfunktionsstörung, zum Beispiel Child-Pugh-Klasse C
  • Klinische Anzeichen einer Hypotonie, die nach Einschätzung des Prüfarztes die Einleitung einer PAH-spezifischen Therapie ausschließen würden
  • Schwere Niereninsuffizienz (geschätzte Kreatinin-Clearance < 30 ml/min oder Serumkreatinin > 221 Mikromol pro Liter [Mikromol/L])
  • Teilnehmer mit bekannter Diagnose einer bronchopulmonalen Dysplasie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Macitentan
Macitentan wird einmal täglich oral verabreicht. Kinder unter (<) 2 Jahren (Jahre) werden ohne Randomisierung als Kohorte der Macitentan-Gruppe zugeordnet. Die Dosis wird an das Alter des Teilnehmers (für Personen unter 2 Jahren) oder an das Körpergewicht des Teilnehmers (für Personen über oder gleich (>=) 2 Jahren) angepasst. Die einarmige Verlängerungsphase (SAEP) beginnt am Ende des Besuchs der Kernperiode (EOCP) und endet am Ende des Studienbesuchs (EOS).
Arzneimittel: Macitentan
Dispergierbare Tablette; Orale Verwendung
Andere Namen:
  • ACT-064992
Sonstiges: Pflegestandard
Behandlungsstandard gemäß der klinischen Praxis des Standorts, der eine unspezifische Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) und/oder bis zu zwei PAH-spezifische Medikamente umfassen kann, ausgenommen Macitentan und intravenöse/subkutane (IV/SC) Prostanoide.
Sonstiges: Pflegestandard
Behandlungsstandard gemäß der klinischen Praxis des Zentrums, der eine Behandlung mit einer unspezifischen PAH-Behandlung und/oder bis zu zwei PAH-spezifischen Medikamenten umfassen kann, ausgenommen Macitentan und IV/SC-Prostanoide.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teilnehmer> = 2 Jahre alt: Beobachtete Plasmakonzentration von Macitentan und Actentan (Active Metabolit) in Woche 12, die auf dem Körpergewicht basieren
Zeitfenster: Vordosis in Woche 12
Die beobachtete Plasmakonzentration des stationären Zustands (Vordosis) von Macitentan und Aphitentan (Active Metabolit) in Woche 12 wurde berichtet, dass sie auf dem Körpergewicht basierten. Diese Ergebnismaßnahme sollte nur für bestimmte Waffen analysiert werden.
Vordosis in Woche 12
Teilnehmer> = 2 Jahre alt: Beobachtete Plasmakonzentration von Macitentan und Actentan (Active Metabolit) in Woche 12, die auf der Altersgruppe sind
Zeitfenster: Vordosis in Woche 12
Die beobachtete Plasmakonzentration des stationären Zustands (Vordosis) von Macitentan und Aphitentan (Active Metabolit) in Woche 12 wurde berichtet. Diese Ergebnismaßnahme sollte nur für bestimmte Waffen analysiert werden.
Vordosis in Woche 12
Teilnehmer <2 Jahre alt: beobachtete Stationsstadiumstrog (Vordosis) Plasmakonzentration von Macitentaner und Aphitentaner (aktiver Metaboliten) in Woche 4
Zeitfenster: Vordosis in Woche 4
Die beobachtete Plasmakonzentration des stationären Zustands (Vordosis) von Macitentaner und Aphitentaner (aktiver Metaboliten) in Woche 4 wurde berichtet. Diese Ergebnismaßnahme sollte nur für bestimmte Waffen analysiert werden.
Vordosis in Woche 4
Teilnehmer aus China mit> = 12 bis <18 Jahren: Beobachtete Plasmakonzentration des stationären Zustands (Vordosi
Zeitfenster: Vordosis in Woche 12
Die beobachtete Plasmakonzentration des stationären Zustands (Vordosis) von Macitentaner und Aphitentaner (aktiver Metaboliten) in Woche 12 wurde berichtet.
Vordosis in Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zeit für das erste klinische Event-Komitee (CEC)-Ereignis zur Fortschreitung des Krankheitsverlaufs
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) bis zum Ende des Kernstudienzeitraums (EOCP; bis zu 7,08 Jahre)
Grundlinie (Tag 1) bis zum Ende des Kernstudienzeitraums (EOCP; bis zu 7,08 Jahre)
Zeit für den ersten CEC-bestätigten Krankenhausaufenthalt für PAH
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) bis zu EOCP (bis zu 7,08 Jahre)
Grundlinie (Tag 1) bis zu EOCP (bis zu 7,08 Jahre)
Zeit für den CEC-bestätigten Tod aufgrund von PAH
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) bis zu EOCP (bis zu 7,08 Jahre)
Grundlinie (Tag 1) bis zu EOCP (bis zu 7,08 Jahre)
Zeit bis zum Tod (alle Ursachen)
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) bis zu 7,26 Jahre
Grundlinie (Tag 1) bis zu 7,26 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer der World Health Organization (WHO) Funktionsklasse (FC) I oder II gegenüber III oder IV
Zeitfenster: In den Wochen 12 und 24
In den Wochen 12 und 24
Veränderung vom Ausgangswert im N-terminalen pro-Gehirn-Natriuretikpeptid (NT-ProBNP) in den Wochen 12 und 24
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1), Wochen 12 und 24
Grundlinie (Tag 1), Wochen 12 und 24
Wechseln Sie von der Ausgangswert in der mittleren täglichen Zeit, die in mäßiger bis intensiver körperlicher Aktivität aufgewendet wird, gemessen an der Beschleunigung in Woche 48
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1), Woche 48
Grundlinie (Tag 1), Woche 48
Veränderung von der Grundlinie in der Körperoberfläche (BSA) Normalisierte Trikuspidalringebene Systolische Ausflug (TAPSE) gemessen durch Echokardiographie in Woche 24
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1), Woche 24
Grundlinie (Tag 1), Woche 24
Änderung vom Ausgangswert im linken ventrikulären Exzentrizitätsindex (LVEI) gemessen durch Echokardiographie in Woche 24
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1), Woche 24
Grundlinie (Tag 1), Woche 24
Veränderung von der Grundlinie in der Lebensqualität gemessen durch die pädiatrische Qualität des Lebensinventars Version 4.0 (PEDSQL 4.0) Generische Kernskalen Kurzform (SF-15)
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1), Woche 24
Grundlinie (Tag 1), Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungsveranstaltungsveranstaltungen (Teees)
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) bis zu 7,26 Jahre
Grundlinie (Tag 1) bis zu 7,26 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (Tesaes)
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) bis zu 7,26 Jahre
Grundlinie (Tag 1) bis zu 7,26 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit AEs, die zum vorzeitigen Absetzen von Makitenten oder SOC (SOC) führen
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) bis zu 7,26 Jahre
Grundlinie (Tag 1) bis zu 7,26 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit AES von besonderem Interesse
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) bis zu 7,26 Jahre
Grundlinie (Tag 1) bis zu 7,26 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit ausgeprägten Laboranomalien
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) bis zu 7,26 Jahre
Grundlinie (Tag 1) bis zu 7,26 Jahre
Wechseln Sie in ausgewählten Laborparametern vom Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) bis zu 7,26 Jahre
Grundlinie (Tag 1) bis zu 7,26 Jahre
Veränderung von Grundlinien in Vitalzeichen (Blutdruck, Herzfrequenz)
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) bis zu 7,26 Jahre
Grundlinie (Tag 1) bis zu 7,26 Jahre
Veränderung von Ausgangswert in Wachstumsvariablen
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) bis zu 7,26 Jahre
Grundlinie (Tag 1) bis zu 7,26 Jahre
Veränderung von der Ausgangswert in der sexuellen Reifung gemessen durch die Tanner -Stage
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) bis zu 7,26 Jahre
Grundlinie (Tag 1) bis zu 7,26 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Actelion

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
24. Oktober 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
28. August 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
27. November 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. Oktober 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. Oktober 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. Oktober 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
13. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. März 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AC-055-312

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten