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Eine Beobachtungsstudie von Patienten mit primärer Mitochondrienerkrankung (SPIMM-300) (RePOWER)

9. April 2019 aktualisiert von: Stealth BioTherapeutics Inc.

Eine prospektive Beobachtungsstudie von Patienten mit primärer Mitochondrienerkrankung (SPIMM-300)

Dies ist eine Beobachtungsstudie an Patienten mit primärer mitochondrialer Erkrankung mit Anzeichen oder Symptomen, die auf eine Myopathie hindeuten. Der Prüfarzt identifiziert potenzielle Patienten anhand vorhandener Krankenakten und eines Besuchs vor Ort.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Detaillierte Beschreibung

Eine Beobachtungsstudie an Patienten mit vermuteter primärer Mitochondrienerkrankung zur besseren Charakterisierung und Korrelation von Symptomen und Anzeichen einer Myopathie und genetischen Testergebnissen und der Anwendung häufig verschriebener Behandlungen. Die Studie wird dazu beitragen, eine Probandenpopulation für eine zukünftige Studie mit einem Prüfprodukt zur Behandlung einer primären mitochondrialen Erkrankung im Zusammenhang mit Anzeichen und Symptomen einer Myopathie zu definieren und zu identifizieren.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
215

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • St Leonards, Australien
        • Royal North Shore Hospital
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australien
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53105
        • University Hospital of Bonn
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Deutschland, 80336
        • Klinikim der Universitat Muchen, Friedrich-Baur Institute
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • University of Copenhagen
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bolgna, Bellaria Hospital
      • Brescia, Italien
        • ASST Spedali Civili di Brescia
      • Messina, Italien, 98125
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italien
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Roma, Italien, 00168
        • Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
      • Roma, Italien, 56126
        • Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
  • Kanada
      • Vancouver, Kanada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • University of Calgary Metabolic Disease Clinica
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • McMaster University Medical Center
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Neurology Department Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford Universtity
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104'
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • The University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich
        • Royal Victoria Infirmary

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 80 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten mit klinischer Präsentation von PMD mit Anzeichen oder Symptomen, die auf eine Myopathie hindeuten

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage, vor der Teilnahme an studienbezogenen Verfahren eine unterzeichnete Einverständniserklärung (ICF) abzugeben
  • Der Patient hat eine klinische Präsentation von PMD mit entweder Anzeichen oder Symptomen, die auf eine Myopathie hindeuten
  • Der Patient ist gehfähig und in der Lage, 6MWT zu versuchen

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient hat PMD-Symptome aufgrund einer sekundären mitochondrialen Dysfunktion
  • Der Patient war zuvor Elamipretid ausgesetzt
  • Der Patient hat nicht die kognitive Fähigkeit, alle Studienbewertungen zu verstehen und abzuschließen
  • Der Patient hat eine Krankengeschichte mit schwerer Nierenfunktionsstörung
  • Vorgeschichte von aktivem Alkoholismus oder Drogenabhängigkeit im Jahr vor der Einschreibung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewerten Sie die Beziehung zwischen Genotyp und Phänotyp bei Patienten mit primärer Mitochondrienerkrankung
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Vergleichen Sie lokale und regionale Unterschiede im Versorgungsstandard und im Management von Patienten mit primärer Mitochondrienerkrankung
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Vergleichen Sie lokale und regionale Unterschiede in den genetischen Testmethoden für primäre mitochondriale Erkrankungen
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Stealth BioTherapeutics Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
13. Februar 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
2. August 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
7. März 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. Februar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. Februar 2017

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. Februar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. April 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. April 2019

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • SPIMM-300

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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