Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Havaintotutkimus potilaista, joilla on primaarinen mitokondriaalinen sairaus (SPIMM-300) (RePOWER)

tiistai 9. huhtikuuta 2019 päivittänyt: Stealth BioTherapeutics Inc.

Prospektiivinen havainnointitutkimus potilaista, joilla on primaarinen mitokondriaalinen sairaus (SPIMM-300)

Tämä on havainnointitutkimus potilaista, joilla on primaarinen mitokondriaalinen sairaus, jolla on joko myopatiaan viittaavia merkkejä tai oireita. Tutkija tunnistaa mahdolliset potilaat olemassa olevien lääketieteellisten tietojen ja yhden paikan päällä käynnin perusteella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Yksityiskohtainen kuvaus

Havaintotutkimus potilaista, joilla oletetaan primaarista mitokondriotautia, suunniteltu luonnehtimaan ja korreloimaan paremmin myopatian oireita ja merkkejä sekä geneettisten testien tuloksia ja yleisesti määrättyjen hoitojen käyttöä. Tutkimus auttaa määrittelemään ja tunnistamaan kohdepopulaation myopatian merkkeihin ja oireisiin liittyvän primaarisen mitokondriaalisairauden hoitoon tulevaa tutkimusvalmistetta varten.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
215

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • St Leonards, Australia
        • Royal North Shore Hospital
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australia
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Espanja
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Neurology Department Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bolgna, Bellaria Hospital
      • Brescia, Italia
        • ASST Spedali Civili di Brescia
      • Messina, Italia, 98125
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italia
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Roma, Italia, 00168
        • Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
      • Roma, Italia, 56126
        • Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
      • Roma, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
  • Kanada
      • Vancouver, Kanada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • University of Calgary Metabolic Disease Clinica
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • McMaster University Medical Center
  • Saksa
      • Bonn, Saksa, 53105
        • University Hospital of Bonn
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Saksa, 80336
        • Klinikim der Universitat Muchen, Friedrich-Baur Institute
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska
        • University of Copenhagen
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Victoria Infirmary
  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford Universtity
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104'
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • The University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 80 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on PMD:n kliininen ilme ja joko myopatiaan viittaavia merkkejä tai oireita

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Halukas ja kykenevä toimittamaan allekirjoitetun tietoisen suostumuksen lomakkeen (ICF) ennen osallistumista mihin tahansa tutkimukseen liittyviin toimenpiteisiin
  • Potilaalla on PMD:n kliininen esitys, johon liittyy joko myopatiaan viittaavia merkkejä tai oireita
  • Potilas on avohoidossa ja pystyy yrittämään 6MWT:tä

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalla on PMD:n oireita sekundaarisen mitokondrioiden toimintahäiriön vuoksi
  • Potilas on aiemmin altistunut elamipretidille
  • Potilaalla ei ole kognitiivista kykyä ymmärtää ja suorittaa kaikkia tutkimusarvioita
  • Potilaalla on ollut vakava munuaisten vajaatoiminta
  • Aktiivinen alkoholismi tai huumeriippuvuus vuoden aikana ennen ilmoittautumista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Vain tapaus
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Arvioi genotyypin suhde fenotyyppiin potilailla, joilla on primaarinen mitokondriaalinen sairaus
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Vertaa paikallisia ja alueellisia eroja primaarista mitokondriotautia sairastavien potilaiden hoidon tasossa
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vertaa paikallisia ja alueellisia eroja primaarisen mitokondriotaudin geneettisissä testausmenetelmissä
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Stealth BioTherapeutics Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 13. helmikuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 2. elokuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 7. maaliskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 3. helmikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 6. helmikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 9. helmikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 11. huhtikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 9. huhtikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • SPIMM-300

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia