Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En observasjonsstudie av pasienter med primær mitokondriell sykdom (SPIMM-300) (RePOWER)

9. april 2019 oppdatert av: Stealth BioTherapeutics Inc.

En prospektiv observasjonsstudie av pasienter med primær mitokondriell sykdom (SPIMM-300)

Dette er en observasjonsstudie av pasienter med primær mitokondriell sykdom med enten tegn eller symptomer som tyder på myopati. Etterforskeren vil identifisere potensielle pasienter gjennom eksisterende medisinske journaler og ett besøk på stedet.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Detaljert beskrivelse

En observasjonsstudie av pasienter med antatt primær mitokondriell sykdom designet for å bedre karakterisere og korrelere symptomer og tegn på myopati og genetiske testresultater og bruk av vanlig foreskrevne behandlinger. Studien vil bidra til å definere og identifisere en fagpopulasjon for en fremtidig utprøving av et undersøkelsesprodukt for å behandle primær mitokondriell sykdom assosiert med tegn og symptomer på myopati.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
215

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • St Leonards, Australia
        • Royal North Shore Hospital
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australia
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Canada
      • Vancouver, Canada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • University of Calgary Metabolic Disease Clinica
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • McMaster University Medical Center
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • University of Copenhagen
  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford Universtity
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104'
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • The University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bolgna, Bellaria Hospital
      • Brescia, Italia
        • ASST Spedali Civili di Brescia
      • Messina, Italia, 98125
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italia
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Roma, Italia, 00168
        • Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
      • Roma, Italia, 56126
        • Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
      • Roma, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
  • Spania
      • Madrid, Spania
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Spania, 46026
        • Neurology Department Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia
        • Royal Victoria Infirmary
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53105
        • University Hospital of Bonn
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
        • Klinikim der Universitat Muchen, Friedrich-Baur Institute
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 80 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med klinisk presentasjon av PMD med enten tegn eller symptomer som tyder på myopati

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Villig og i stand til å gi et signert skjema for informert samtykke (ICF) før deltakelse i eventuelle prøverelaterte prosedyrer
  • Pasienten har klinisk presentasjon av PMD med enten tegn eller symptomer som tyder på myopati
  • Pasienten er ambulant og i stand til å prøve 6MWT

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten har symptomer på PMD på grunn av sekundær mitokondriell dysfunksjon
  • Pasienten har tidligere vært utsatt for elamipretid
  • Pasienten har ikke kognitiv kapasitet til å forstå og fullføre alle studievurderinger
  • Pasienten har en medisinsk historie med alvorlig nedsatt nyrefunksjon
  • Historie om aktiv alkoholisme eller narkotikaavhengighet i løpet av året før påmelding

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Vurder forholdet mellom genotype og fenotype hos pasienter med primær mitokondriell sykdom
Tidsramme: 1 år
1 år
Sammenlign lokale og regionale forskjeller i standard på pleie og behandling av pasienter med primær mitokondriell sykdom
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Sammenlign lokale og regionale forskjeller i genetiske testmetoder for primær mitokondriell sykdom
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Stealth BioTherapeutics Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
13. februar 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
2. august 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
7. mars 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
3. februar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. februar 2017

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
9. februar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
11. april 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
9. april 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • SPIMM-300

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger