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Eine Beobachtungsstudie von Patienten mit primärer Mitochondrienerkrankung (SPIMM-300) (RePOWER)

9. April 2019 aktualisiert von: Stealth BioTherapeutics Inc.

Eine prospektive Beobachtungsstudie von Patienten mit primärer Mitochondrienerkrankung (SPIMM-300)

Dies ist eine Beobachtungsstudie an Patienten mit primärer mitochondrialer Erkrankung mit Anzeichen oder Symptomen, die auf eine Myopathie hindeuten. Der Prüfarzt identifiziert potenzielle Patienten anhand vorhandener Krankenakten und eines Besuchs vor Ort.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Eine Beobachtungsstudie an Patienten mit vermuteter primärer Mitochondrienerkrankung zur besseren Charakterisierung und Korrelation von Symptomen und Anzeichen einer Myopathie und genetischen Testergebnissen und der Anwendung häufig verschriebener Behandlungen. Die Studie wird dazu beitragen, eine Probandenpopulation für eine zukünftige Studie mit einem Prüfprodukt zur Behandlung einer primären mitochondrialen Erkrankung im Zusammenhang mit Anzeichen und Symptomen einer Myopathie zu definieren und zu identifizieren.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

215

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • St Leonards, Australien
        • Royal North Shore Hospital
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australien
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53105
        • University Hospital of Bonn
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Deutschland, 80336
        • Klinikim der Universitat Muchen, Friedrich-Baur Institute
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • University of Copenhagen
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bolgna, Bellaria Hospital
      • Brescia, Italien
        • ASST Spedali Civili di Brescia
      • Messina, Italien, 98125
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italien
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Roma, Italien, 00168
        • Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
      • Roma, Italien, 56126
        • Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
  • Kanada
      • Vancouver, Kanada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • University of Calgary Metabolic Disease Clinica
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • McMaster University Medical Center
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Neurology Department Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • University Of California San Diego
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford Universtity
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104'
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • The University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich
        • Royal Victoria Infirmary

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 80 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten mit klinischer Präsentation von PMD mit Anzeichen oder Symptomen, die auf eine Myopathie hindeuten

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage, vor der Teilnahme an studienbezogenen Verfahren eine unterzeichnete Einverständniserklärung (ICF) abzugeben
  • Der Patient hat eine klinische Präsentation von PMD mit entweder Anzeichen oder Symptomen, die auf eine Myopathie hindeuten
  • Der Patient ist gehfähig und in der Lage, 6MWT zu versuchen

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient hat PMD-Symptome aufgrund einer sekundären mitochondrialen Dysfunktion
  • Der Patient war zuvor Elamipretid ausgesetzt
  • Der Patient hat nicht die kognitive Fähigkeit, alle Studienbewertungen zu verstehen und abzuschließen
  • Der Patient hat eine Krankengeschichte mit schwerer Nierenfunktionsstörung
  • Vorgeschichte von aktivem Alkoholismus oder Drogenabhängigkeit im Jahr vor der Einschreibung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewerten Sie die Beziehung zwischen Genotyp und Phänotyp bei Patienten mit primärer Mitochondrienerkrankung
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Vergleichen Sie lokale und regionale Unterschiede im Versorgungsstandard und im Management von Patienten mit primärer Mitochondrienerkrankung
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Vergleichen Sie lokale und regionale Unterschiede in den genetischen Testmethoden für primäre mitochondriale Erkrankungen
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Februar 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. August 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. März 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Februar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Februar 2017

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. Februar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. April 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. April 2019

Zuletzt verifiziert

1. April 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SPIMM-300

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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