- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03090971
Verwendung von topischem flüssigem Diclofenac nach Lasermikroporation von kutanen Neurofibromen bei Patienten mit NF1
24. Oktober 2017 aktualisiert von: Mauro Geller, Fundação Educacional Serra dos Órgãos
Klinische Bewertung der Anwendung von topischem flüssigem Diclofenac nach Lasermikroporation von kutanen Neurofibromen bei Patienten mit Neurofibromatose Typ 1
Dies ist eine offene, kontrollierte, prospektive Proof-of-Concept-Studie mit 7 Patienten mit NF1 und kutanen Neurofibromen.
Diese Studie umfasst drei Behandlungsbesuche im Studienzentrum und drei Folgebesuche.
Die Behandlung besteht aus zwei Phasen: Mikroporation des Neurofibroms mit dem Lasergerät, gefolgt von der topischen Anwendung von einem Tropfen Diclofenac 25 mg/ml auf der Oberfläche des Neurofibroms; gefolgt von einer erneuten Anwendung von einem Tropfen Diclofenac, zweimal täglich, für drei Tage.
Die Anwendungen nach der ersten Anwendung werden von den Patienten durchgeführt.
Die Probanden kehren in dreitägigen Intervallen (Bewertung 2 und 3) für eine neue Mikroporation und topische Diclofenac-Anwendung in das Studienzentrum zurück, gefolgt von einer topischen Diclofenac-Anwendung zu Hause für drei weitere Tage.
Bewertung 4 findet 3 Tage nach Bewertung 3 statt. Bewertung 5 findet 7 Tage nach dem Ende des Behandlungszeitraums und Bewertung 6 30 Tage nach der letzten Anwendung des Studienmedikaments statt.
Die primäre Wirksamkeitsvariable in dieser Studie ist der Entzündungsprozess mit dem Vorhandensein von Gewebenekrose.
Die primäre Sicherheitsvariable ist das Auftreten von unerwünschten Ereignissen, die im Zusammenhang mit dem Studienmedikament stehen und während des Behandlungszeitraums auftreten.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Neurofibromatose Typ 1 (NF1) ist ein autosomal dominantes neurokutanes Syndrom mit sehr unterschiedlichen klinischen Manifestationen und einer weltweiten Inzidenz von etwa 1/2500.
Die häufigste Läsion ist das kutane Neurofibrom, das auf der Haut von 90 % der Erwachsenen mit NF1 auftritt.
Die Anzahl kutaner Neurofibrome bei einer betroffenen Person kann von wenigen bis zu mehreren Tausend variieren.
Diese Läsionen können chirurgisch entfernt werden, treten jedoch typischerweise wieder auf, und die chirurgische Entfernung führt häufig zu Narbenbildung.
Die intraläsionale Verabreichung von Diclofenac wurde zuvor mit günstigen Ergebnissen berichtet, und signifikante Entzündungsprozesse wurden innerhalb der behandelten Neurofibrome beobachtet, mit Gewebenekrose und Ablösung einiger behandelter Neurofibrome, Effekte, die bei den Kontroll-Neurofibromen nicht beobachtet wurden.
Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Anwendung von topischem Diclofenac bei der Behandlung von kutanen Neurofibromen bei Patienten mit NF1.
Das sekundäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit der Anwendung von topischem Diclofenac bei der Behandlung von kutanen Neurofibromen bei Patienten mit NF1.
Dies ist eine offene, kontrollierte, prospektive Proof-of-Concept-Studie mit 7 Patienten mit NF1 und kutanen Neurofibromen.
Diese Studie umfasst drei Behandlungsbesuche im Studienzentrum und drei Folgebesuche.
Die Behandlung besteht aus zwei Phasen: Mikroporation des Neurofibroms mit dem Lasergerät, gefolgt von der topischen Anwendung von einem Tropfen Diclofenac 25 mg/ml auf der Oberfläche des Neurofibroms; gefolgt von einer erneuten Anwendung von einem Tropfen Diclofenac, zweimal täglich, für drei Tage.
Die Anwendungen nach der ersten Anwendung werden von den Patienten durchgeführt.
Die Probanden kehren in dreitägigen Intervallen (Bewertung 2 und 3) für eine neue Mikroporation und topische Diclofenac-Anwendung in das Studienzentrum zurück, gefolgt von einer topischen Diclofenac-Anwendung zu Hause für drei weitere Tage.
Bewertung 4 findet 3 Tage nach Bewertung 3 statt. Bewertung 5 findet 7 Tage nach Ende des Behandlungszeitraums und Bewertung 6 30 Tage nach der letzten Anwendung des Studienmedikaments statt.
Die primäre Wirksamkeitsvariable in dieser Studie ist der Entzündungsprozess mit dem Vorhandensein von Gewebenekrose.
Die primäre Sicherheitsvariable ist das Auftreten von unerwünschten Ereignissen, die im Zusammenhang mit dem Studienmedikament stehen und während des Behandlungszeitraums auftreten.
Vor jedem studienbezogenen Verfahren wird eine schriftliche Einverständniserklärung des Teilnehmers eingeholt.
Das Clinical Research From wird ausgefüllt, gespeichert, kodiert und die Daten werden mit GraphPad Prism, v. 5.0, analysiert.
Es werden Häufigkeitstabellen erstellt und zentrale Tendenzen berechnet (Mittelwert, Median, Modus).
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
7
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
RJ
-
Teresópolis, RJ, Brasilien, 25964-000
- Fundação Educacional Serra dos Órgãos - UNIFESO
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Erwachsene beiderlei Geschlechts zwischen 18 und 65 Jahren;
- NF1, klinisch diagnostiziert von einem Neurologen, Dermatologen oder anderen Spezialisten, der sich mit der Krankheit auskennt, und definiert als:
Eine bekannte Mutation im für Neurofibromin kodierenden Gen
oder das Vorhandensein von 2 der folgenden 7 klinischen Manifestationen von NF1:
- ≥ 6 Café-au-lait-Flecken am Körper mit Durchmessern von mehr als 15 mm im größten Durchmesser;
- zwei oder mehr Neurofibrome jeglicher Art oder ein plexiformes Neurofibrom
- Leisten- oder Achselflecken
- zwei oder mehr Lisch-Knötchen (Iris-Hamartome)
- optisches Gliom
- eine ausgeprägte Knochenläsion, wie z. B. Keilbeinflügeldysplasie, Pseudoarthrose der Tibia, Makrozephalie oder Skoliose
- ein Verwandter ersten Grades mit NF1
- Vorhandensein von 4 oder mehr kutanen Neurofibromen mit einem größten Durchmesser von 0,5-1,2 cm, vorhanden auf Thorax/Abdomen oder oberen oder unteren Gliedmaßen;
- Wenn eine Frau im gebärfähigen Alter bereit ist, für die Dauer der Studie eine medizinisch akzeptable Form der Empfängnisverhütung (nach Einschätzung des Prüfarztes) anzuwenden;
- in der Lage ist, die Einwilligungserklärung zu verstehen, in der die Risiken dieser Studie beschrieben werden, und freiwillig die Einwilligungserklärung unterzeichnet;
- Ist in der Lage, die Anforderungen des Protokolls zu verstehen und einzuhalten.
Ausschlusskriterien:
- Chirurgische, medizinische oder Untersuchungsbehandlung für eines der 6 kutanen Ziel-Neurofibrome, die in der Studie innerhalb von drei Monaten vor dem Baseline-Besuch bewertet werden sollen;
- Aktive Infektion (Bakterien, Viren oder Pilze), die systemische Antibiotika innerhalb von zwei Wochen nach dem Basisbesuch erfordert;
- Schwangerschaft oder Stillzeit;
- Aufgrund einer Erkrankung immungeschwächt;
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen Diclofenac oder andere NSAIDs;
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen Aspirin;
- hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Mannit, Natriummetabisulfit, Benzylalkohol oder Propylenglykol;
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen Lidocain;
- Derzeit oder innerhalb von 2 Wochen des Screenings ein NSAID (einschließlich Diclofenac), einen COX-2-Hemmer, Cyclosporin, Methotrexat, ein orales Antidiabetikum, Lithium, Digoxin, Diuretika, Antikoagulanzien (wie Warfarin) oder ein Chinolon-Antibiotikum erhalten oder erhalten hat ; mit Ausnahme von intraläsionalem Diclofenac sind diese Medikamente während der Studie nicht erlaubt; niedrig dosiertes Aspirin zur kardioprotektiven Wirkung ist erlaubt;
- Jegliche Leber- (einschließlich hepatischer Porphyrie) oder Nierenerkrankung in der Vorgeschichte, die zu einer anhaltenden Beeinträchtigung der Leber- oder Nierenfunktion führt;
- Vorgeschichte einer Blutungs-/Gerinnungsstörung;
- Vorgeschichte von Magen-Darm-Geschwüren, Morbus Crohn oder Colitis ulcerosa;
- Laboruntersuchung beim Screening, die nach Ansicht des Prüfarztes eine signifikante, instabile und/oder unbehandelte Nieren-, Leber- oder Stoffwechselerkrankung/-funktionsstörung aufzeigt;
- Leukozytenzahl beim Screening von weniger als 3000 oder Thrombozytenzahl beim Screening von weniger als 150.000;
- Laborbewertung beim Screening, die zeigt, dass das Hämoglobin niedriger als die untere Grenze des Normalwerts für das verwendete Labor ist;
- In Behandlung wegen einer Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit der experimentellen Behandlung oder die Bewertung der Wirksamkeit beeinträchtigen kann, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Herz-Kreislauf- und/oder Atemwegserkrankungen;
- Der Proband ist nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage, eine informierte Einwilligung zur Teilnahme an der Studie zu erteilen;
- Das Subjekt hat aus irgendeinem Grund innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening eine Prüftherapie oder ein Verfahren erhalten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Kutane Neurofibrome
Jedes Subjekt wird zwei Behandlungs-Neurofibrome und zwei Kontroll-Neurofibrome haben.
Nach der Mikroporation werden die beiden behandelten Neurofibrome mit topischem Diclofenac behandelt, während die beiden Kontroll-Neurofibrome mit topischer Kochsalzlösung behandelt werden.
|
Nach der Mikroporation werden behandelte Neurofibrome mit topischem Diclofenac behandelt
Nach der Mikroporation werden die Kontroll-Neurofibrome mit topischer Kochsalzlösung behandelt
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Wirksamkeit - Vorhandensein eines Entzündungsprozesses in den behandelten Neurofibromen
Zeitfenster: Während der 7-tägigen Behandlungsdauer und der anschließenden 30-tägigen Nachbeobachtungszeit
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Entzündungsprozess (Rötung, Exulzeration)
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Während der 7-tägigen Behandlungsdauer und der anschließenden 30-tägigen Nachbeobachtungszeit
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Wirksamkeit - Vorhandensein von Gewebenekrose bei behandelten Neurofibromen
Zeitfenster: Während der 7-tägigen Behandlungsdauer und der anschließenden 30-tägigen Nachbeobachtungszeit
|
Vorhandensein von Gewebenekrose bei behandelten Neurofibromen
|
Während der 7-tägigen Behandlungsdauer und der anschließenden 30-tägigen Nachbeobachtungszeit
|
Wirksamkeit - Größe des Neurofibroms
Zeitfenster: Während der 7-tägigen Behandlungsdauer und der anschließenden 30-tägigen Nachbeobachtungszeit
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Reduktion der Neurofibromgröße
|
Während der 7-tägigen Behandlungsdauer und der anschließenden 30-tägigen Nachbeobachtungszeit
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Wirksamkeit - Neurofibrom-Ablösung
Zeitfenster: Während der 7-tägigen Behandlungsdauer und der anschließenden 30-tägigen Nachbeobachtungszeit
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Ablösung des behandelten Neurofibroms
|
Während der 7-tägigen Behandlungsdauer und der anschließenden 30-tägigen Nachbeobachtungszeit
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Sicherheit – Nebenwirkungen
Zeitfenster: Während der 7-tägigen Behandlungsdauer und der anschließenden 30-tägigen Nachbeobachtungszeit
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Auftreten von unerwünschten Ereignissen, die mit dem Studienmedikament in Verbindung gebracht werden
|
Während der 7-tägigen Behandlungsdauer und der anschließenden 30-tägigen Nachbeobachtungszeit
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
15. Februar 2017
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
23. März 2017
Studienabschluss (Tatsächlich)
30. Juni 2017
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
8. März 2017
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. März 2017
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
27. März 2017
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
26. Oktober 2017
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
24. Oktober 2017
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2017
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
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- Neubildungen nach histologischem Typ
- Neubildungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Neurodegenerative Krankheiten
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- Erkrankungen des peripheren Nervensystems
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Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
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Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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