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Eine Verlängerungsstudie eines Prüfpräparats, Lumasiran (ALN-GO1), bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1

29. März 2024 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

Eine multizentrische, offene Erweiterungsstudie der Phase 2 zur Bewertung der Langzeitverabreichung von ALN-GO1 bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von Lumasiran bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland
        • Clinical Trial Site
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankreich
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Immatrikulation innerhalb von 12 Monaten nach Abschluss der Studie ALN-GO1-001
  • Nach Meinung des Prüfarztes wurde das Studienmedikament vertragen
  • Bei Einnahme von Vitamin B6 (Pyridoxin) bereit, während der Studiendauer ein stabiles Regime beizubehalten
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben, dürfen nicht stillen und müssen bereit sein, eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden
  • Bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und die Studienanforderungen einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante gesundheitliche Bedenken (mit Ausnahme von PH1)
  • Klinisch signifikante kardiovaskuläre Anomalie
  • Abnormal für AST/ALT und andere klinische Sicherheitslaborergebnisse, die als klinisch signifikant erachtet werden
  • Voraussetzung für chronische Dialyse

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Lumasiran (ALN-GO1): 1,0 mg/kg QM oder 3,0 mg/kg Q3M

Teilnehmer der Studie 001B (NCT02706886) erhielten Lumasiran als subkutane Injektion (SC) mit einer Anfangsdosis von 1,0 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) einmal monatlich (QM) oder 3,0 mg/kg einmal alle 3 Monate [Q3M]. vom 1. Tag bis maximal zum 6. Monat. Bis zum 6. Monat wurde allen Teilnehmern gestattet, die Dosis und/oder das Dosierungsschema zu ändern und bis zum 51. Monat des Behandlungszeitraums Lumasiran, SC-Injektion in einer Dosis von 3,0 mg/kg, Q3M, zu erhalten.

Alle drei Teilnehmer, die die Behandlung mit 1 mg/kg QM begonnen hatten, wechselten im 6. Monat zum 3 mg/kg Q3M-Regime. Da die kumulative Dosis, die über 6 Monate verabreicht wurde, sowohl für 1 mg/kg QM als auch für 3 mg/kg Q3M gleich war, wurden diese Teilnehmer gemäß der Empfehlung des Safety Review Committee (SRC) in einem Arm zusammengefasst.
Arzneimittel: Lumasiran
Mehrere Dosen Lumasiran durch SC-Injektion
Andere Namen:
  • ALN-GO1
Experimental: Lumasiran (ALN-GO1): 3,0 mg/kg QM
Teilnehmer, die sich für Studie 001B einschrieben, erhielten Lumasiran, SC-Injektion, mit einer Anfangsdosis von 3,0 mg/kg, QM, vom ersten Tag bis maximal zum 21. Monat. Bis zum 21. Monat wurde allen Teilnehmern die Genehmigung erteilt, das Dosierungsschema zu ändern und bis zum 51. Monat des Behandlungszeitraums Lumasiran, SC-Injektion, in einer Dosis von 3,0 mg/kg, Q3M, zu erhalten.
Arzneimittel: Lumasiran
Mehrere Dosen Lumasiran durch SC-Injektion
Andere Namen:
  • ALN-GO1

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem unerwünschten Ereignis (UE)
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag -1) bis zu 54 Monate
Unter AE versteht man jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer oder einer klinischen Versuchsperson, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Das Sicherheitsanalyseset umfasste alle Teilnehmer, die eine beliebige Menge des Studienmedikaments erhalten hatten.
Ausgangswert (Tag -1) bis zu 54 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des 24-Stunden-Oxalats im Urin, korrigiert um die Körperoberfläche (BSA), gegenüber dem Ausgangswert nach 54 Monaten
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag -1) bis zu 54 Monate
Von der Leber produziertes Oxalat ist der wichtigste toxische Metabolit, der die Krankheitspathologie bei Teilnehmern mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) vorantreibt. Das Risiko von Krankheitskomplikationen steigt kontinuierlich mit steigendem Oxalatspiegel. 24-Stunden-Oxalat im Urin (Millimol [mmol]/24 Stunden [h]/1,73 Quadratmeter [m^2]), korrigiert um BSA bei jedem Besuch pro Teilnehmer, wurde wie folgt berechnet: [Oxalatkonzentration im Urin (Mikromol pro Liter [umol/L])/1000 (umol/mmol)]*[24-Stunden-Urinvolumen (ml )/1000 (ml/l)]* [24 Stunden/tatsächliche Sammelstunden]*1,73/(BSA). Der Ausgangswert war der abgeleitete Ausgangswert aus dem mit Lumasiran behandelten Zeitraum der Studie ALN-GO1-001. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert deutete auf ein günstiges Ergebnis hin. Das PD-Analyseset umfasste alle Teilnehmer, die eine beliebige Menge des Studienmedikaments erhalten hatten und bei denen nach der Verabreichung mindestens eine Urinprobe für PD vorhanden war. Die Gesamtzahl der analysierten Teilnehmer ist die Anzahl der Teilnehmer, für die Daten zur Analyse verfügbar sind.
Ausgangswert (Tag -1) bis zu 54 Monate
Änderung des 24-Stunden-Oxalat:Kreatinin-Verhältnisses im Urin nach 54 Monaten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag -1) bis zu 54 Monate
Der Ausgangswert ist der abgeleitete Ausgangswert aus dem mit Lumasiran behandelten Zeitraum der Studie ALN-GO1-001. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf ein günstiges Ergebnis hin. Das PD-Analyseset umfasste alle Teilnehmer, die eine beliebige Menge des Studienmedikaments erhalten hatten und bei denen nach der Verabreichung mindestens eine Urinprobe für PD vorhanden war.
Ausgangswert (Tag -1) bis zu 54 Monate
Änderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) gegenüber dem Ausgangswert nach 54 Monaten
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag -1) bis zu 54 Monate
Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung vor der ersten Lumasiran-Dosis in der ALN-GO1-001-Studie definiert. Die eGFR wurde auf der Grundlage der MDRD-Formel (Modification of Diet in Renal Disease) für Teilnehmer >= 18 Jahre bei der Einschreibung und der Schwartz-Bedside-Formel für Teilnehmer <18 Jahre bei der Einschreibung berechnet. Die auf der MDRD-Formel basierende eGFR wurde wie folgt berechnet: eGFR (ml/min/1,73 m^2) = 175 × (Serumkreatinin {SCr} [μmol/Deziliter(dL)]/88,4)-1,154 × (Alter)-0,203 × (0,742, wenn weiblich) oder × (1,212, wenn Afroamerikaner) und basierend auf der Schwartz-Formel: eGFR (ml/min/1,73 m2) = (36.2 × Höhe [cm])/ SCr (μmol /dL). Das Sicherheitsanalyseset umfasste alle Teilnehmer, die eine beliebige Menge des Studienmedikaments erhalten hatten.
Ausgangswert (Tag -1) bis zu 54 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. April 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. November 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. November 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-GO1-002
  • 2016-003134-24 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Der Zugang zu anonymisierten individuellen Teilnehmerdaten, die diese Ergebnisse unterstützen, wird 12 Monate nach Abschluss der Studie und mindestens 12 Monate nach der Zulassung des Produkts und der Indikation in den USA und/oder der EU verfügbar gemacht.

Die Bereitstellung der Daten erfolgt unter der Voraussetzung der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und der Unterzeichnung einer Datenfreigabevereinbarung. Anträge auf Zugang zu Daten können über die Website www.vivli.org gestellt werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Primäre Hyperoxalurie

Klinische Studien zur Lumasiran

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