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Eine Studie zu Risdiplam bei Säuglingen mit genetisch diagnostizierter und präsymptomatischer spinaler Muskelatrophie (Rainbowfish)

8. Juli 2026 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine Open-Label-Studie zu Risdiplam bei Säuglingen mit genetisch diagnostizierter und präsymptomatischer spinaler Muskelatrophie

Eine globale Studie zu oralem Risdiplam bei präsymptomatischen Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Studie ist eine offene, einarmige, multizentrische klinische Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Risdiplam bei Säuglingen im Alter von der Geburt bis zu 6 Wochen, bei denen SMA genetisch diagnostiziert wurde, die aber noch keine Symptome zeigen . Es wird ein Screening, eine Behandlung, eine offene Verlängerung (OLE) und ein Follow-up geben. Alle Teilnehmer erhalten Risdiplam oral einmal täglich für 2 Jahre, gefolgt von einer OLE-Phase von mindestens 3 Jahren und einer Nachbeobachtung für eine Gesamtbehandlungsdauer von mindestens 5 Jahren für jeden eingeschriebenen Teilnehmer.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
26

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Belgien
      • Liège, Belgien, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Brasilien
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Hospital das Clinicas - FMUSP_X
  • Polen
      • Gda?sk, Polen, 80-952
        • Szpital Gdanskiego Uniwersytetu Medycznego
  • Russland
    • Moscow Oblast
      • Moscow, Moscow Oblast, Russland, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32837
        • Nemours Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Tag bis 1 Monat (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen im Alter von der Geburt (1 Tag) bis zum Alter von 6 Wochen (42 Tage) zum Zeitpunkt der ersten Dosis (Tag 1); Für die Aufnahme des ersten Säuglings ist ein Mindestalter von 7 Tagen bei der ersten Dosis erforderlich
  • Gestationsalter von 37-42 Wochen bei Einlingsgeburten; Schwangerschaftsalter von 34-42 Wochen für Zwillinge
  • Körpergewicht >= 3. Perzentil für das Alter, unter Verwendung geeigneter länderspezifischer Richtlinien
  • Genetische Diagnose von 5q-autosomal-rezessiver SMA, einschließlich Bestätigung einer homozygoten Deletion oder zusammengesetzten Heterozygotie, die einen Funktionsverlust des SMN1-Gens vorhersagt
  • Fehlen klinischer Anzeichen oder Symptome beim Screening (Tag -42 bis Tag -2) oder bei Studienbeginn (Tag -1), die nach Meinung des Prüfarztes stark auf SMA hindeuten
  • Ausreichende Ernährung und Flüssigkeitszufuhr zum Zeitpunkt des Screenings nach Meinung des Prüfarztes
  • Ausreichend erholt von jeder akuten Krankheit zu Studienbeginn und nach Ansicht des Prüfarztes als gut genug erachtet, um an der Studie teilzunehmen
  • Nach Ansicht des Prüfarztes in der Lage und voraussichtlich in der Lage zu sein, während der gesamten Dauer der Studie und in Übereinstimmung mit der Häufigkeit der erforderlichen Studienbesuche sicher zum Studienzentrum zu reisen
  • In der Lage, alle Studienverfahren, Messungen und Besuche durchzuführen, und der Elternteil (oder die Betreuungsperson) hat nach Ansicht des Prüfarztes angemessen unterstützende psychosoziale Umstände
  • Ein Elternteil (oder eine Betreuungsperson) ist bereit, während der Studie die Platzierung einer nasogastrischen, naso-jejunalen oder Gastrostomiesonde in Betracht zu ziehen, um eine sichere Hydratation, Ernährung und Behandlungsabgabe aufrechtzuerhalten, wenn dies vom Prüfarzt empfohlen wird
  • Die Eltern (oder Betreuer) sind bereit, die Verwendung einer nicht-invasiven Beatmung während der Studie in Betracht zu ziehen, wenn dies vom Prüfarzt empfohlen wird

Ausschlusskriterien:

  • Gleichzeitige oder frühere Teilnahme an einer Studie zu Prüfpräparaten oder -geräten zu einem beliebigen Zeitpunkt
  • Gleichzeitige oder vorherige Verabreichung eines auf SMN2 gerichteten Antisense-Oligonukleotids, eines SMN2-Splicing-Modifikators oder einer Gentherapie entweder in einer klinischen Studie oder als Teil der medizinischen Versorgung
  • Vorhandensein signifikanter gleichzeitiger Syndrome oder Krankheiten
  • Nach Ansicht des Prüfarztes unzureichender venöser oder kapillarer Blutzugang für die Studienverfahren
  • Invasive Beatmung, Tracheotomie oder nicht-invasive Beatmung im Wachzustand erforderlich
  • Wachhypoxämie (SaO2 < 95 %) mit oder ohne Beatmungsunterstützung
  • Multiple oder fixierte Kontrakturen und/oder Subluxation oder Luxation der Hüfte bei der Geburt
  • Systolischer Blutdruck oder diastolischer Blutdruck oder Herzfrequenz, die vom Prüfarzt als klinisch signifikant angesehen werden
  • Vorhandensein klinisch relevanter EKG-Anomalien vor der Verabreichung des Studienmedikaments; korrigiertes QT-Intervall nach Bazett > 460 ms; persönliche oder familiäre Vorgeschichte (Verwandte ersten Grades) mit angeborenem Long-QT-Syndrom, die ein vom Prüfarzt festgestelltes Sicherheitsrisiko für Patienten anzeigt. AV-Block I. Grades oder isolierter Rechtsschenkelblock sind erlaubt
  • Der Säugling (und die Mutter, wenn der Säugling gestillt wird), die einen CYP3A4-Inhibitor innerhalb von 2 Wochen einnehmen, einen CYP3A4-Induktor innerhalb von 4 Wochen einnehmen, alle OCT 2- und MATE-Substrate innerhalb von 2 Wochen und bekannte FMO1- oder FMO3-Inhibitoren oder -Substrate einnehmen
  • Klinisch signifikante Anomalien in den Labortestergebnissen
  • Festgestellte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen Risdiplam oder die Bestandteile seiner Formulierung
  • Die Behandlung mit oralem Salbutamol oder einem anderen oral eingenommenen Beta-2-adrenergen Agonisten bei SMA ist nicht erlaubt. Die Verwendung von inhalativen Beta-2-adrenergen Agonisten ist erlaubt
  • Säuglinge, die Arzneimitteln mit bekannter Netzhauttoxizität ausgesetzt waren, die Müttern während der Schwangerschaft (und Stillzeit) verabreicht wurden, sollten nicht aufgenommen werden. Voraussichtlicher Bedarf an Arzneimitteln, von denen bekannt ist, dass sie während der Studie Netzhauttoxizität verursachen.
  • Diagnose von Augenerkrankungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Offenes Risdiplam
Die Teilnehmer erhalten einmal täglich oral Risdiplam in einer Dosis, die so gewählt wird, dass der angestrebte Expositionsbereich erreicht wird.
Arzneimittel: Risdiplam
Risdiplam wird oral verabreicht.
Andere Namen:
  • Evrysdi

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit zwei Kopien des Survival Motor Neuron (SMN) 2-Gens (mit Ausnahme der bekannten SMN2-Genmodifikatormutation c.859G>C) und einem Baseline Compound Muscle Action Potential (CMAP) >= 1,5 Millivolt (mV), die ohne sitzen Unterstützung
Zeitfenster: Im 12. Monat
Die grobmotorische Skala der Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III) ist ein häufig verwendetes Maß für die Entwicklung von Säuglingen und Kleinkindern (0 bis 42 Monate). Die aus dem BSID-III abgeleiteten normierten Scores werden in der klinischen Praxis verwendet, um Säuglinge mit Entwicklungsverzögerungen zu erkennen sowie den Entwicklungsfortschritt und die Auswirkungen therapeutischer Interventionen zu bewerten. Die Grobmotorikskala besteht aus 72 Items, die mit 0 (die Aktivität konnte nicht ausgeführt werden) oder 1 (Kriterien für das erreichte Item) bewertet werden. Punkt 22 „sitzt 5 Sekunden ohne Unterstützung“ gilt als nicht erfüllt, wenn das Kleinkind weniger als 5 Sekunden alleine sitzt, bevor es das Gleichgewicht verliert und umfällt, oder wenn das Kleinkind seine Arme zum Abstützen nutzt. Das 90 %-KI für ein Stichprobenbinomial wurde mithilfe der Clopper-Pearson-Methode (exakt) berechnet. Es wurde ein exakter Binomialtest durchgeführt. Liegt die untere Grenze des zweiseitigen 90 %-KI über der 5 %-Schwelle, galt das primäre Ziel der Studie als erreicht.
Im 12. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine klinisch manifestierte SMA entwickeln
Zeitfenster: Im 12. und 24. Monat
Im 12. und 24. Monat
Zeit bis zur dauerhaften Beatmung und/oder zum Tod
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
Bis zu 7 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer, die ohne dauerhafte Beatmung leben
Zeitfenster: Im 12. und 24. Monat
Im 12. und 24. Monat
Prozentsatz der lebenden Teilnehmer
Zeitfenster: Im 12. und 24. Monat
Im 12. und 24. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer, die das Leistungsniveau der motorischen Meilensteine ​​gemäß Hammersmith Infant Neurological Examination-2 (HINE-2) erreichen
Zeitfenster: Im 12. und 24. Monat
Die HINE-2-Bewertung umfasst Kopfkontrolle, Sitzen, freiwilliges Greifen, Treten, Rollen, Krabbeln, Stehen und Gehen
Im 12. und 24. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer mit zwei Kopien des SMN2-Gens, die 5 Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen (unabhängig vom CMAP-Wert zu Studienbeginn).
Zeitfenster: Im 12. Monat
Bewertet nach Punkt 22 der BSID-III-Grobmotorikskala. Der BSID-III ist ein häufig verwendetes Maß für die Entwicklung von Säuglingen und Kleinkindern (0 bis 42 Monate). Die aus dem BSID-III abgeleiteten normierten Scores werden in der klinischen Praxis verwendet, um Säuglinge mit Entwicklungsverzögerungen zu erkennen sowie den Entwicklungsfortschritt und die Auswirkungen therapeutischer Interventionen zu bewerten. Die Grobmotorikskala besteht aus 72 Items, die mit 0 (die Aktivität konnte nicht ausgeführt werden) oder 1 (Kriterien für das erreichte Item) bewertet werden. Punkt 22 „sitzt 5 Sekunden ohne Unterstützung“ gilt als nicht erfüllt, wenn das Kleinkind weniger als 5 Sekunden alleine sitzt, bevor es das Gleichgewicht verliert und umfällt, oder wenn das Kleinkind seine Arme zum Abstützen nutzt. Das 90 %-KI für ein Stichprobenbinomial wurde mithilfe der Clopper-Pearson-Methode (exakt) berechnet.
Im 12. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer, die 5 Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen
Zeitfenster: Im 24. Monat
Bewertet mit der BSID-III-Grobmotorikskala
Im 24. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer, die 30 Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen
Zeitfenster: Im 12. und 24. Monat
Bewertet mit der BSID-III-Grobmotorikskala
Im 12. und 24. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer, die mindestens 3 Sekunden stehen
Zeitfenster: Im 24. Monat
Bewertet mit der BSID-III-Grobmotorikskala
Im 24. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer, die gehen (mindestens 3 Schritte)
Zeitfenster: Im 24. Monat
Bewertet mit der BSID-III-Grobmotorikskala
Im 24. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer, die die Fähigkeit nachweisen, bei BSID-III-Untertests zur Grobmotorik innerhalb von 1,5 Standardabweichungen vom chronologischen Referenzstandard eine skalierte Punktzahl zu erreichen
Zeitfenster: Im 24. und 42. Monat
Bewertet anhand der BSID-III-Grobmotorikskala
Im 24. und 42. Monat
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND) Motorikfunktionsskala im 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Der CHOP-INTEND ist ein Maß für die motorische Funktion, das aus dem Test of Infant Motor Performance speziell für schwache Säuglinge mit neuromuskulären Erkrankungen entwickelt wurde. Es besteht aus 16 Items, wobei jedes Item eine spezifische motorische Aufgabe bewertet (z. B. spontane Bewegung der oberen und unteren Extremität, Greifen mit der Hand, Rollen, Kopfkontrolle und andere), bewertet auf einer Skala von 0 bis 4, wobei Null keine Reaktion bedeutet und 4 ist eine vollständige Antwort. Ein Gesamtscore wird durch Summieren der Itemscores (Bereich 0 bis 64) berechnet, wobei niedrigere Scores auf einen höheren Schweregrad hinweisen. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Ausgangswert, Monat 12
Prozentsatz der Teilnehmer, die im 12. Monat eine Punktzahl von 40 oder höher, 50 oder höher und 60 oder höher auf der CHOP INTEND-Motorfunktionsskala erreichen
Zeitfenster: Im 12. Monat
Der CHOP-INTEND ist ein Maß für die motorische Funktion, das aus dem Test of Infant Motor Performance speziell für schwache Säuglinge mit neuromuskulären Erkrankungen entwickelt wurde. Es besteht aus 16 Items, wobei jedes Item eine spezifische motorische Aufgabe bewertet (z. B. spontane Bewegung der oberen und unteren Extremität, Greifen mit der Hand, Rollen, Kopfkontrolle und andere), bewertet auf einer Skala von 0 bis 4, wobei Null keine Reaktion bedeutet und 4 ist eine vollständige Antwort. Ein Gesamtscore wird durch Summieren der Itemscores (Bereich 0 bis 64) berechnet, wobei niedrigere Scores auf einen höheren Schweregrad hinweisen. Die Daten werden mit einem zweiseitigen 90 %-Clopper-Pearson-KI (exakt) für den Anteil dargestellt.
Im 12. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer, die die CHOP INTEND-Abbruchkriterien zu irgendeinem Zeitpunkt erfüllen
Zeitfenster: Bis zum 24. Monat
Bis zum 24. Monat
Änderung des HFMSE-Scores (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Im Monat 60
Im Monat 60
Anzahl und Prozentsatz der Teilnehmer innerhalb des 3. Perzentils des Normalbereichs für Gewicht-für-Alter, Länge/Größe-für-Alter und Gewicht-für-Länge/Größe
Zeitfenster: Im 12., 24., 36., 48. und 60. Monat
Basierend auf den WHO-Kinderwachstumsstandards (WHO 2019)
Im 12., 24., 36., 48. und 60. Monat
Anzahl und Prozentsatz der Teilnehmer innerhalb des 3. Perzentils des normalen Bereichs für den Kopfumfang je nach Alter
Zeitfenster: Im 12. und 24. Monat
Basierend auf den WHO-Kinderwachstumsstandards (WHO 2019)
Im 12. und 24. Monat
Änderung gegenüber den Basisperzentilen für Gewicht-für-Alter, Länge/Größe-für-Alter und Gewicht-für-Länge/Größe
Zeitfenster: Im 12., 24., 36., 48. und 60. Monat
Im 12., 24., 36., 48. und 60. Monat
Änderung gegenüber den Basisperzentilen für den Kopfumfang – Alter
Zeitfenster: Im 12. und 24. Monat
Im 12. und 24. Monat
Änderung des Brustumfangs gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Im 12. und 24. Monat
Im 12. und 24. Monat
Verhältnis zwischen Brust- und Kopfumfang
Zeitfenster: Im 12. und 24. Monat
Im 12. und 24. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer mit der Fähigkeit zum Schlucken und zur oralen Nahrungsaufnahme
Zeitfenster: Im 12., 24., 36., 48. und 60. Monat
Im 12., 24., 36., 48. und 60. Monat
Änderung der Amplitude des zusammengesetzten Muskelaktionspotentials (CMAP) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Im 12. und 24. Monat
Gemessen mit CMAP
Im 12. und 24. Monat
Messung der pharmakodynamischen Markerspiegel im Blut
Zeitfenster: Tag 1, 56, 196, 364, 728 und bei vorzeitiger Entnahme
Tag 1, 56, 196, 364, 728 und bei vorzeitiger Entnahme
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
Der Schweregrad unerwünschter Ereignisse wird gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events des National Cancer Institute, Version 5 (NCI CTCAE) v5, bestimmt
Bis zu 7 Jahre
Altersgerechte augenärztliche Untersuchung
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
Bis zu 7 Jahre
Plasmakonzentration von Risdiplam und seinen Metaboliten zur Charakterisierung des PK-Profils
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
Bis zu 7 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Hoffmann-La Roche

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
7. August 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
20. Februar 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
28. Februar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Dezember 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
9. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • BN40703
  • 2018-002087-12 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-506009-20-00 (Ctis: EU CT number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über die Datenanforderungsplattform für klinische Studien (www.vivli.org) Zugang zu individuellen Patientendaten beantragen. Weitere Einzelheiten zu den Roche-Kriterien für förderfähige Studien finden Sie hier (https://vivli.org/ourmember/roche/). Weitere Einzelheiten zu Roches Global Policy on the Sharing of Clinical Information und zur Beantragung des Zugriffs auf zugehörige klinische Studiendokumente finden Sie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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