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Hämatopoetische Stammzelltransplantation für Patienten mit Thalassämie Major: Eine multizentrische, prospektive klinische Studie

7. August 2024 aktualisiert von: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Die einzige kurative Therapie der Thalassämie major bleibt der Ersatz der defekten Erythropoese durch allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-HSZT). Wir führen eine prospektive multizentrische Studie durch, um die Wirksamkeit der allo-HSCT bei der Behandlung von Thalassaemia major zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-HSCT) ist eine der etablierten kurativen Optionen für Thalassaemia major (TM). Frühere Studien haben vorausgesagt, dass mehr als 90 % der TM-Patienten nach einer allo-HSZT überleben können, mit einem thalassämiefreien Überleben (TFS) bei etwa 80 % von ihnen Behandlung von Thalassaemia major.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
823

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Qiaochuan Li, MD
  • Telefonnummer: +86（0771）5356510
  • E-Mail: 2402576451@qq.com

Studienorte

  • China
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China, 510515
        • First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 20 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose Thalassämie Major.
  2. Indikation zur hämatopoetischen Stammzelltransplantation.
  3. Eine kardiale Ejektionsfraktion von > 50 %; normale Lungenfunktionstests und Lungenuntersuchungsergebnisse; und normale Nierenfunktion.

Ausschlusskriterien:

  1. Aspartat-Aminotransferase-Spiegel > 4-fach die Obergrenze des Normalbereichs für die Laborkriterien unserer Institution;
  2. Unkontrollierte bakterielle, virale oder Pilzinfektionen;
  3. Jede andere Einschränkung für die Transplantation.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: MSD-HSCT
Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen mit passenden Geschwisterspendern
Arzneimittel: Methotrexat
Methotrexat
Andere Namen:
  • MTX
Arzneimittel: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/Tag, 4 Tage)
Andere Namen:
  • Bu
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Cyclophosphamid (50 mg/kg/Tag, 4 Tage)
Andere Namen:
  • Cy
Arzneimittel: Fludarabin
Fludarabin (50 mg/m2/Tag, 3 Tage)
Andere Namen:
  • Grippe
Arzneimittel: Thymoglobulin
Thymoglobulin (2,5 mg/kg/Tag, 4 Tage)
Andere Namen:
  • ATG
Arzneimittel: Cyclosporin A
Cyclosporin A
Andere Namen:
  • CsA
Arzneimittel: Mycophenolatmofetil
Mycophenolatmofetil (0,25 g/Tag)
Andere Namen:
  • MMF
Experimental: URD-HSCT
Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen eines nicht verwandten Spenders
Arzneimittel: Methotrexat
Methotrexat
Andere Namen:
  • MTX
Arzneimittel: Tacrolimus
Tacrolimus
Andere Namen:
  • FK506
Arzneimittel: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/Tag, 4 Tage)
Andere Namen:
  • Bu
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Cyclophosphamid (50 mg/kg/Tag, 4 Tage)
Andere Namen:
  • Cy
Arzneimittel: Fludarabin
Fludarabin (50 mg/m2/Tag, 3 Tage)
Andere Namen:
  • Grippe
Arzneimittel: Thymoglobulin
Thymoglobulin (2,5 mg/kg/Tag, 4 Tage)
Andere Namen:
  • ATG
Arzneimittel: Mycophenolatmofetil
Mycophenolatmofetil (0,25 g/Tag)
Andere Namen:
  • MMF
Experimental: haplo-HSCT
haploidentische hämatopoetische Stammzelltransplantation
Arzneimittel: Methotrexat
Methotrexat
Andere Namen:
  • MTX
Arzneimittel: Tacrolimus
Tacrolimus
Andere Namen:
  • FK506
Arzneimittel: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/Tag, 4 Tage)
Andere Namen:
  • Bu
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Cyclophosphamid (50 mg/kg/Tag, 4 Tage)
Andere Namen:
  • Cy
Arzneimittel: Fludarabin
Fludarabin (50 mg/m2/Tag, 3 Tage)
Andere Namen:
  • Grippe
Arzneimittel: Thymoglobulin
Thymoglobulin (2,5 mg/kg/Tag, 4 Tage)
Andere Namen:
  • ATG
Arzneimittel: Mycophenolatmofetil
Mycophenolatmofetil (0,25 g/Tag)
Andere Namen:
  • MMF

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre Gesamtüberleben
2 Jahre
Thalassämie-freies Überleben
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre Thalassämie-freies Überleben
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einpflanzung
Zeitfenster: 30 Tage
Myeloische Transplantation am Tag +30
30 Tage
Kumulative Inzidenz der chronischen Graft-versus-Host-Krankheit
Zeitfenster: 2 Jahre
Chronische Graft-versus-Host-Reaktion um 2 Jahre
2 Jahre
Kumulative Inzidenz infektiöser Komplikationen
Zeitfenster: 2 Jahre
Kumulative Inzidenz von Bakterien-, Pilz- und Virusinfektionen nach 2 Jahren
2 Jahre
Transplantationsbedingte Mortalität
Zeitfenster: 2 Jahre
Transplantationsbedingte Mortalität nach 2 Jahren
2 Jahre
Kumulative Inzidenz einer akuten Graft-versus-Host-Krankheit
Zeitfenster: 100 Tage
Akute Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit am Tag +100
100 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Liuzhou Workers Hospital
Peking University People's Hospital
Ruijin Hospital
Xinqiao Hospital of Chongqing
Guilin Medical College
Hainan People's Hospital
The First People's Hospital of Yunnan
LiuZhou People's Hospital
Maoming People's Hospital
Red Cross Hospital of Yulin City
The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
Affiliated Hospital of Youjiang University of Ethnic Medicine
Wuzhou People's Hospital
Guangxi Autonomous Region People's Hospital
The 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
5. Juli 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Juli 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. Juli 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
9. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. August 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • GX-HSCT-MT 2019

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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