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Hämatopoetische Stammzelltransplantation für Patienten mit Thalassämie Major: Eine multizentrische, prospektive klinische Studie

7. August 2024 aktualisiert von: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Die einzige kurative Therapie der Thalassämie major bleibt der Ersatz der defekten Erythropoese durch allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-HSZT). Wir führen eine prospektive multizentrische Studie durch, um die Wirksamkeit der allo-HSCT bei der Behandlung von Thalassaemia major zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-HSCT) ist eine der etablierten kurativen Optionen für Thalassaemia major (TM). Frühere Studien haben vorausgesagt, dass mehr als 90 % der TM-Patienten nach einer allo-HSZT überleben können, mit einem thalassämiefreien Überleben (TFS) bei etwa 80 % von ihnen Behandlung von Thalassaemia major.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

823

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China, 510515
        • First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 20 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose Thalassämie Major.
  2. Indikation zur hämatopoetischen Stammzelltransplantation.
  3. Eine kardiale Ejektionsfraktion von > 50 %; normale Lungenfunktionstests und Lungenuntersuchungsergebnisse; und normale Nierenfunktion.

Ausschlusskriterien:

  1. Aspartat-Aminotransferase-Spiegel > 4-fach die Obergrenze des Normalbereichs für die Laborkriterien unserer Institution;
  2. Unkontrollierte bakterielle, virale oder Pilzinfektionen;
  3. Jede andere Einschränkung für die Transplantation.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: MSD-HSCT
Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen mit passenden Geschwisterspendern
Arzneimittel: Methotrexat
Methotrexat
Andere Namen:
  • MTX
Arzneimittel: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/Tag, 4 Tage)
Andere Namen:
  • Bu
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Cyclophosphamid (50 mg/kg/Tag, 4 Tage)
Andere Namen:
  • Cy
Arzneimittel: Fludarabin
Fludarabin (50 mg/m2/Tag, 3 Tage)
Andere Namen:
  • Grippe
Arzneimittel: Thymoglobulin
Thymoglobulin (2,5 mg/kg/Tag, 4 Tage)
Andere Namen:
  • ATG
Arzneimittel: Cyclosporin A
Cyclosporin A
Andere Namen:
  • CsA
Arzneimittel: Mycophenolatmofetil
Mycophenolatmofetil (0,25 g/Tag)
Andere Namen:
  • MMF
Experimental: URD-HSCT
Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen eines nicht verwandten Spenders
Arzneimittel: Methotrexat
Methotrexat
Andere Namen:
  • MTX
Arzneimittel: Tacrolimus
Tacrolimus
Andere Namen:
  • FK506
Arzneimittel: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/Tag, 4 Tage)
Andere Namen:
  • Bu
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Cyclophosphamid (50 mg/kg/Tag, 4 Tage)
Andere Namen:
  • Cy
Arzneimittel: Fludarabin
Fludarabin (50 mg/m2/Tag, 3 Tage)
Andere Namen:
  • Grippe
Arzneimittel: Thymoglobulin
Thymoglobulin (2,5 mg/kg/Tag, 4 Tage)
Andere Namen:
  • ATG
Arzneimittel: Mycophenolatmofetil
Mycophenolatmofetil (0,25 g/Tag)
Andere Namen:
  • MMF
Experimental: haplo-HSCT
haploidentische hämatopoetische Stammzelltransplantation
Arzneimittel: Methotrexat
Methotrexat
Andere Namen:
  • MTX
Arzneimittel: Tacrolimus
Tacrolimus
Andere Namen:
  • FK506
Arzneimittel: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/Tag, 4 Tage)
Andere Namen:
  • Bu
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Cyclophosphamid (50 mg/kg/Tag, 4 Tage)
Andere Namen:
  • Cy
Arzneimittel: Fludarabin
Fludarabin (50 mg/m2/Tag, 3 Tage)
Andere Namen:
  • Grippe
Arzneimittel: Thymoglobulin
Thymoglobulin (2,5 mg/kg/Tag, 4 Tage)
Andere Namen:
  • ATG
Arzneimittel: Mycophenolatmofetil
Mycophenolatmofetil (0,25 g/Tag)
Andere Namen:
  • MMF

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre Gesamtüberleben
2 Jahre
Thalassämie-freies Überleben
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre Thalassämie-freies Überleben
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einpflanzung
Zeitfenster: 30 Tage
Myeloische Transplantation am Tag +30
30 Tage
Kumulative Inzidenz der chronischen Graft-versus-Host-Krankheit
Zeitfenster: 2 Jahre
Chronische Graft-versus-Host-Reaktion um 2 Jahre
2 Jahre
Kumulative Inzidenz infektiöser Komplikationen
Zeitfenster: 2 Jahre
Kumulative Inzidenz von Bakterien-, Pilz- und Virusinfektionen nach 2 Jahren
2 Jahre
Transplantationsbedingte Mortalität
Zeitfenster: 2 Jahre
Transplantationsbedingte Mortalität nach 2 Jahren
2 Jahre
Kumulative Inzidenz einer akuten Graft-versus-Host-Krankheit
Zeitfenster: 100 Tage
Akute Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit am Tag +100
100 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Mitarbeiter

Liuzhou Workers Hospital
Peking University People's Hospital
Ruijin Hospital
Xinqiao Hospital of Chongqing
Guilin Medical College
Hainan People's Hospital
The First People's Hospital of Yunnan
LiuZhou People's Hospital
Maoming People's Hospital
Red Cross Hospital of Yulin City
The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
Affiliated Hospital of Youjiang University of Ethnic Medicine
Wuzhou People's Hospital
Guangxi Autonomous Region People's Hospital
The 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Ermittler

  • Hauptermittler: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Juli 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Juli 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Juli 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. August 2024

Zuletzt verifiziert

1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GX-HSCT-MT 2019

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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