Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace hematopoetických kmenových buněk u pacientů s thalasémií major: multicentrická prospektivní klinická studie

7. srpna 2024 aktualizováno: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Jedinou kurativní terapií thalassemia major zůstává nahrazení defektní erytropoézy alogenní transplantací hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT). Provádíme prospektivní multicentrickou studii k vyhodnocení účinnosti allo-HSCT při léčbě thalassemia major.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT) je jednou ze zavedených léčebných možností pro thalassemia major (TM). Předchozí studie předpověděla, že více než 90 % pacientů s TM může přežít po allo-HSCT s přežitím bez thalassemie (TFS) u přibližně 80 % z nich. Účelem této studie je vyhodnotit účinnost allo-HSCT v léčba thalassemia major.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
823

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Qiaochuan Li, MD
  • Telefonní číslo: +86（0771）5356510
  • E-mail: 2402576451@qq.com

Studijní místa

  • Čína
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Čína, 510515
        • First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostikována talasémie major.
  2. Indikace transplantace hematopoetických kmenových buněk.
  3. Srdeční ejekční frakce > 50 %; normální plicní funkční testy a výsledky plicních vyšetření; a normální funkci ledvin.

Kritéria vyloučení:

  1. Hladiny aspartátaminotransferázy > 4násobek horní hranice normálního rozmezí pro laboratorní kritéria naší instituce;
  2. Nekontrolované bakteriální, virové nebo plísňové infekce;
  3. Jakékoli další omezení pro transplantaci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: MSD-HSCT
odpovídající sourozenecké dárce transplantace hematopoetických kmenových buněk
Lék: Methotrexát
Methotrexát
Ostatní jména:
  • MTX
Lék: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/den, 4 dny)
Ostatní jména:
  • Bu
Lék: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid (50 mg/kg/den, 4 dny)
Ostatní jména:
  • Cy
Lék: Fludarabin
Fludarabin (50 mg/m2/den, 3 dny)
Ostatní jména:
  • Chřipka
Lék: Thymoglobulin
Thymoglobulin (2,5 mg/kg/den, 4 dny)
Ostatní jména:
  • ATG
Lék: cyklosporin A
cyklosporin A
Ostatní jména:
  • ČsA
Lék: Mykofenolát mofetil
Mykofenolát mofetil (0,25 g/den)
Ostatní jména:
  • MMF
Experimentální: URD-HSCT
transplantace krvetvorných buněk od nepříbuzného dárce
Lék: Methotrexát
Methotrexát
Ostatní jména:
  • MTX
Lék: Takrolimus
Takrolimus
Ostatní jména:
  • FK506
Lék: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/den, 4 dny)
Ostatní jména:
  • Bu
Lék: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid (50 mg/kg/den, 4 dny)
Ostatní jména:
  • Cy
Lék: Fludarabin
Fludarabin (50 mg/m2/den, 3 dny)
Ostatní jména:
  • Chřipka
Lék: Thymoglobulin
Thymoglobulin (2,5 mg/kg/den, 4 dny)
Ostatní jména:
  • ATG
Lék: Mykofenolát mofetil
Mykofenolát mofetil (0,25 g/den)
Ostatní jména:
  • MMF
Experimentální: haplo-HSCT
haplo-identická transplantace hematopoetických kmenových buněk
Lék: Methotrexát
Methotrexát
Ostatní jména:
  • MTX
Lék: Takrolimus
Takrolimus
Ostatní jména:
  • FK506
Lék: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/den, 4 dny)
Ostatní jména:
  • Bu
Lék: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid (50 mg/kg/den, 4 dny)
Ostatní jména:
  • Cy
Lék: Fludarabin
Fludarabin (50 mg/m2/den, 3 dny)
Ostatní jména:
  • Chřipka
Lék: Thymoglobulin
Thymoglobulin (2,5 mg/kg/den, 4 dny)
Ostatní jména:
  • ATG
Lék: Mykofenolát mofetil
Mykofenolát mofetil (0,25 g/den)
Ostatní jména:
  • MMF

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: 2 roky
2leté celkové přežití
2 roky
Přežití bez thalasémie
Časové okno: 2 roky
2leté přežití bez thalasémie
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přihojení
Časové okno: 30 dní
Myeloidní přihojení v den +30
30 dní
Kumulativní výskyt chronického onemocnění štěpu proti hostiteli
Časové okno: 2 roky
Chronická reakce štěpu proti hostiteli o 2 roky
2 roky
Kumulativní výskyt infekčních komplikací
Časové okno: 2 roky
Kumulativní výskyt bakteriálních, mykotických a virových infekcí za 2 roky
2 roky
Úmrtnost související s transplantací
Časové okno: 2 roky
Úmrtnost související s transplantací do 2 let
2 roky
Kumulativní výskyt akutního onemocnění štěp versus hostitel
Časové okno: 100 dní
Akutní reakce štěpu proti hostiteli v den +100
100 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Liuzhou Workers Hospital
Peking University People's Hospital
Ruijin Hospital
Xinqiao Hospital of Chongqing
Guilin Medical College
Hainan People's Hospital
The First People's Hospital of Yunnan
LiuZhou People's Hospital
Maoming People's Hospital
Red Cross Hospital of Yulin City
The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
Affiliated Hospital of Youjiang University of Ethnic Medicine
Wuzhou People's Hospital
Guangxi Autonomous Region People's Hospital
The 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. července 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. července 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. srpna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GX-HSCT-MT 2019

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení