Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z talasemią typu major: wieloośrodkowe, prospektywne badanie kliniczne

7 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Jedyną leczniczą terapią dla talasemii major pozostaje zastąpienie wadliwej erytropoezy allogenicznym przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych (allo-HSCT). Przeprowadzamy prospektywne wieloośrodkowe badanie w celu oceny skuteczności allo-HSCT w leczeniu talasemii major.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (allo-HSCT) jest jedną z uznanych opcji leczenia talasemii major (TM). Poprzednie badanie przewidywało, że ponad 90% pacjentów z TM może przeżyć po allo-HSCT z przeżyciem wolnym od talasemii (TFS) u około 80% z nich. Celem tego badania jest ocena skuteczności allo-HSCT w leczenie talasemii major.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
823

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Qiaochuan Li, MD
  • Numer telefonu: +86（0771）5356510
  • E-mail: 2402576451@qq.com

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Chiny, 510515
        • First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 20 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdiagnozowano talasemię major.
  2. Wskazania do przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych.
  3. Frakcja wyrzutowa serca >50%; prawidłowe testy czynnościowe płuc i wyniki badania płuc; i prawidłową czynność nerek.

Kryteria wyłączenia:

  1. Poziomy aminotransferazy asparaginianowej > 4-krotnie przekraczają górną granicę normy dla kryteriów laboratoryjnych naszej instytucji;
  2. Niekontrolowane infekcje bakteryjne, wirusowe lub grzybicze;
  3. Wszelkie inne ograniczenia dotyczące przeszczepu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: MSD-HSCT
dopasowane rodzeństwo dawców krwiotwórczych komórek macierzystych
Lek: Metotreksat
Metotreksat
Inne nazwy:
  • MTX
Lek: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/dzień, 4 dni)
Inne nazwy:
  • Bu
Lek: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid (50 mg/kg/dzień, 4 dni)
Inne nazwy:
  • Cy
Lek: Fludarabina
Fludarabina (50 mg/m2/dzień, 3 dni)
Inne nazwy:
  • Grypa
Lek: Tymoglobulina
Tymoglobulina（2,5 mg/kg/dzień, 4 dni）
Inne nazwy:
  • ATG
Lek: cyklosporyna A
cyklosporyna A
Inne nazwy:
  • CsA
Lek: Mykofenolan mofetylu
Mykofenolan mofetylu (0,25 g/dzień)
Inne nazwy:
  • FRP
Eksperymentalny: URD-HSCT
przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych od niespokrewnionego dawcy
Lek: Metotreksat
Metotreksat
Inne nazwy:
  • MTX
Lek: Takrolimus
Takrolimus
Inne nazwy:
  • FK506
Lek: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/dzień, 4 dni)
Inne nazwy:
  • Bu
Lek: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid (50 mg/kg/dzień, 4 dni)
Inne nazwy:
  • Cy
Lek: Fludarabina
Fludarabina (50 mg/m2/dzień, 3 dni)
Inne nazwy:
  • Grypa
Lek: Tymoglobulina
Tymoglobulina（2,5 mg/kg/dzień, 4 dni）
Inne nazwy:
  • ATG
Lek: Mykofenolan mofetylu
Mykofenolan mofetylu (0,25 g/dzień)
Inne nazwy:
  • FRP
Eksperymentalny: haplo-HSCT
przeszczepianie haploidentycznych hematopoetycznych komórek macierzystych
Lek: Metotreksat
Metotreksat
Inne nazwy:
  • MTX
Lek: Takrolimus
Takrolimus
Inne nazwy:
  • FK506
Lek: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/dzień, 4 dni)
Inne nazwy:
  • Bu
Lek: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid (50 mg/kg/dzień, 4 dni)
Inne nazwy:
  • Cy
Lek: Fludarabina
Fludarabina (50 mg/m2/dzień, 3 dni)
Inne nazwy:
  • Grypa
Lek: Tymoglobulina
Tymoglobulina（2,5 mg/kg/dzień, 4 dni）
Inne nazwy:
  • ATG
Lek: Mykofenolan mofetylu
Mykofenolan mofetylu (0,25 g/dzień)
Inne nazwy:
  • FRP

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 2 lata
2-letnie całkowite przeżycie
2 lata
Przeżycie wolne od talasemii
Ramy czasowe: 2 lata
2-letnie przeżycie wolne od talasemii
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wszczepienie
Ramy czasowe: 30 dni
Wszczep szpikowy w dniu +30
30 dni
Skumulowana częstość występowania przewlekłej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: 2 lata
Przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi o 2 lata
2 lata
Skumulowana częstość występowania powikłań zakaźnych
Ramy czasowe: 2 lata
Skumulowana częstość występowania zakażeń bakteryjnych, grzybiczych i wirusowych o 2 lata
2 lata
Śmiertelność związana z przeszczepem
Ramy czasowe: 2 lata
Śmiertelność związana z przeszczepem o 2 lata
2 lata
Skumulowana częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
Ramy czasowe: 100 dni
Ostra choroba przeszczep przeciw gospodarzowi w dniu +100
100 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Liuzhou Workers Hospital
Peking University People's Hospital
Ruijin Hospital
Xinqiao Hospital of Chongqing
Guilin Medical College
Hainan People's Hospital
The First People's Hospital of Yunnan
LiuZhou People's Hospital
Maoming People's Hospital
Red Cross Hospital of Yulin City
The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
Affiliated Hospital of Youjiang University of Ethnic Medicine
Wuzhou People's Hospital
Guangxi Autonomous Region People's Hospital
The 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
5 lipca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 lipca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
5 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
9 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • GX-HSCT-MT 2019

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami