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NEURO-TTRansform: Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Eplontersen (früher bekannt als ION-682884, IONIS-TTR-LRx und AKCEA-TTR-LRx) bei Teilnehmern mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloid-Polyneuropathie

11. Dezember 2024 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Eine globale, offene, randomisierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ION-682884 bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloid-Polyneuropathie

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Eplontersen nach 65-wöchiger Verabreichung an Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloid-Polyneuropathie (hATTR-PN) im Vergleich zur NEURO-TTR-Studie (NCT01737398). Weitere Informationen finden Sie unter http://www.neuro-ttransform.com/.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, offene Studie mit bis zu 140 Teilnehmern, die randomisiert werden, um subkutane (sc) Injektionen von entweder einmal alle 4 Wochen Eplotersen oder einmal wöchentlich Inotersen zu erhalten. Die Teilnehmer erhalten außerdem tägliche Ergänzungsdosen der empfohlenen Tagesdosis an Vitamin A. Teilnehmer, die in den Inotersen-Referenzarm aufgenommen wurden, werden in Woche 37 nach Abschluss der Beurteilungen in Woche 35 auf Eplontersen umgestellt.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
168

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, C1023AAB
        • STAT Research
      • Buenos Aires, Argentinien, C1428 AQK
        • Instituto Fleni
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma De Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinien, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Florencio Varela, Buenos Aires, Argentinien, 1888
        • Hospital El Cruce
  • Australien
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Brasilien
      • Campinas, Brasilien, 13083-970
        • Universidade Estadual de Campinas
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14049-900
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
      • Rio De Janeiro, Brasilien, 21941-617
        • Hospital Universitario Clementino Fraga Filho
      • São Paulo, Brasilien, 04032-060
        • Associação de Assistência à Criança Deficiente - Unidade Lar Escola
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brasilien, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
  • Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Universitatsklinikum Heidelberg
    • Bayern
      • Würzburg, Bayern, Deutschland, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Hôpital de la Timone
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Frankreich, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse
    • Ile-De-France
      • Le Kremlin-Bicêtre, Ile-De-France, Frankreich, 94270
        • Hôpital Bicêtre
  • Griechenland
    • Crete
      • Heraklion, Crete, Griechenland, 711 10
        • University General Hospital of Heraklion (PAGNI)
  • Italien
      • Messina, Italien, 98124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Gaetano Martino
      • Milano, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Pavia, Italien, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4C 3E7
        • Toronto General Hospital
  • Neuseeland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Neuseeland, 1023
        • Auckland City Hospital
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-028
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte - Hospital De Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitário do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
  • Schweden
      • Umeå, Schweden, 907 37
        • Norrlands universitetssjukhus
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
    • Illes Balears
      • Palma De Mallorca, Illes Balears, Spanien, 07198
        • Hospital Son Llatzer
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
    • Guishan District
      • Taoyuan City, Guishan District, Taiwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital - Linkou Branch
    • Taichung
      • Taichung City, Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
    • Taipei
      • Taipei City, Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Truthahn
      • İstanbul, Truthahn, 34093
        • İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
        • Mayo Clinic - Arizona
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University School of Medicine - Indianapolis
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21224
        • Johns Hopkins University Neurology Research Office
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston University School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina Hospitals - Neurology Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Zypern
      • Egkomi, Zypern, 2371
        • The Cyprus Institute of Neurology and Genetics

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 82 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter von 18 bis 82 Jahren zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  2. Frauen müssen nicht schwanger und nicht stillend und entweder chirurgisch steril oder postmenopausal oder abstinent sein
  3. Männer müssen chirurgisch steril oder abstinent sein oder, wenn sie sexuelle Beziehungen mit einer Frau im gebärfähigen Alter haben, muss die Testperson oder die nicht schwangere Partnerin der Testperson eine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden

  4. Diagnose einer hereditären Transthyretin-vermittelten Polyneuropathie, definiert durch das Erfüllen aller 3 der folgenden Kriterien:

    • Stadium 1 oder Stadium 2 Familiäre Amyloidpolyneuropathie (FAP) oder Coutinho-Stadium
    • Dokumentierte genetische Mutation im TTR-Gen
    • Symptome und Anzeichen einer Neuropathie im Zusammenhang mit Transthyretin-Amyloidose, einschließlich NIS ≥ 10 und ≤ 130

Ausschlusskriterien:

  1. Klinisch signifikante (CS) Anomalien in der Krankengeschichte, Screening-Laborergebnissen, körperliche oder körperliche Untersuchung, die ein Subjekt für die Aufnahme ungeeignet machen würden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf abnormale Sicherheitslabore
  2. Karnofsky-Leistungsstatus ≤ 50
  3. Andere Ursachen für sensomotorische oder autonome Neuropathie (z. B. Autoimmunerkrankung), einschließlich unkontrollierter Diabetes
  4. Vorherige Lebertransplantation oder erwartete Lebertransplantation innerhalb von 1 Jahr nach dem Screening
  5. Funktionale Klassifikation der New York Heart Association (NYHA) von ≥ 3
  6. Akutes Koronarsyndrom innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening oder größere Operation innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening
  7. Andere Arten von Amyloidose
  8. Haben Sie andere Bedingungen, die nach Meinung des Prüfers oder Sponsors den Probanden für die Aufnahme ungeeignet machen würden oder die Teilnahme des Probanden an der Studie oder deren Abschluss beeinträchtigen könnten
  9. Aktuelle Behandlung mit einem zugelassenen Medikament für hereditäre TTR-Amyloidose wie Vyndaqel® / Vyndamax™ (Tafamidis), Tegsedi™ (Inotersen), Onpattro™ (Patisiran), Off-Label-Use von Diflunisal oder Doxycyclin und Tauroursodeoxycholsäure (TUDCA). Wenn Sie zuvor mit Vyndaqel® / Vyndamax™, Diflunisal oder Doxycyclin und TUDCA behandelt wurden, müssen Sie die Behandlung mindestens 2 Wochen vor Studientag 1 unterbrochen haben
  10. Vorherige Behandlung mit Tegsedi™ (Inotersen) oder Onpattro™ (Patisiran) oder anderen Oligonukleotiden oder RNA-Therapeutika (einschließlich siRNA)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Aktiver Komparator: Inotersen
Die Teilnehmer erhielten bis Woche 34 einmal wöchentlich 300 Milligramm (mg) Inotersen subkutan (SC). Nach der Beurteilung in Woche 35 erhielten die Teilnehmer von Woche 37 bis Woche 81 einmal alle 4 Wochen Eplontersen, 45 mg, subkutan.
Arzneimittel: Eplontersen
Eplontersen durch subkutane Injektion
Andere Namen:
  • ION-682884
  • AKCEA-TTR-LRx
  • IONIS-TTR-LRx
Arzneimittel: Inotersen
Inotersen durch subkutane Injektion
Andere Namen:
  • TEGSEDI
  • ISIS 420915
Experimental: Eplontersen
Die Teilnehmer erhielten Eplontersen, 45 mg, s.c. einmal alle 4 Wochen bis Woche 81.
Arzneimittel: Eplontersen
Eplontersen durch subkutane Injektion
Andere Namen:
  • ION-682884
  • AKCEA-TTR-LRx
  • IONIS-TTR-LRx

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des modifizierten Neuropathie-Beeinträchtigungs-Scores Plus 7 (mNIS+7) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 66
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 66
Der zusammengesetzte mNIS+7-Score ist ein Maß für die neurologische Beeinträchtigung und bewertet Muskelschwäche, Empfindung, Reflexe, Nervenleitung und autonome Funktion. mNIS+7 besteht aus 2 zusammengesetzten Werten: dem NIS-zusammengesetzten Wert (maximal 244 Punkte) und dem modifizierten +7 zusammengesetzten Wert (maximal 102,32 Punkte). Bereich der zusammengesetzten mNIS+7-Gesamtpunktzahl = -22,32 bis 346,32. Eine höhere Punktzahl deutete auf eine niedrigere Funktion hin. Der Mittelwert der kleinsten Quadrate (LS) und der Standardfehler (SE) wurden mithilfe des Mixed-Effects-Modells mit wiederholten Messungen (MMRM) analysiert. Wie im Protokoll vorab festgelegt, sollte die Wirksamkeit von Eplontersen durch den Vergleich von Teilnehmern, die nur in den Eplontersen-Arm aufgenommen wurden, mit der externen Placebogruppe beurteilt werden. Es war kein statistischer Vergleich zwischen dem Inotersen-Arm und den mit Eplontersen behandelten/externen Placebo-Gruppenarmen geplant.
Ausgangswert, Woche 66
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Norfolk-Fragebogen zur Lebensqualität bei diabetischer Neuropathie (QoL-DN) in Woche 66
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 66
Der Norfolk QoL-DN-Score ist ein Maß für die körperliche Funktion/Großfaserneuropathie, Symptome, Aktivitäten des täglichen Lebens, Kleinfaserneuropathie und autonome Neuropathie. Der Norfolk QoL-DN-Gesamtscore liegt im Bereich von -4 bis 138, wobei ein höherer Score auf eine schlechtere Lebensqualität hinweist. LS-Mittelwert und SE wurden mit MMRM analysiert. Wie im Protokoll vorab festgelegt, sollte die Wirksamkeit von Eplontersen durch den Vergleich von Teilnehmern, die nur in den Eplontersen-Arm aufgenommen wurden, mit der externen Placebogruppe beurteilt werden. Es war kein statistischer Vergleich zwischen dem Inotersen-Arm und den mit Eplontersen behandelten/externen Placebo-Gruppenarmen geplant.
Ausgangswert, Woche 66
Prozentuale Änderung der Serum-TTR-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert in Woche 65
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 65
Wie im Protokoll vorab festgelegt, sollte die Wirksamkeit von Eplontersen durch den Vergleich von Teilnehmern, die nur in den Eplontersen-Arm aufgenommen wurden, mit der externen Placebogruppe beurteilt werden. Es war kein statistischer Vergleich zwischen dem Inotersen-Arm und den mit Eplontersen behandelten/externen Placebo-Gruppenarmen geplant. Die analysierte Gesamtzahl ist die Anzahl der Teilnehmer, für die Daten zur Analyse verfügbar sind.
Ausgangswert, Woche 65
Prozentuale Änderung der Serum-TTR-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert in Woche 35
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 35
Wie im Protokoll vorab festgelegt, sollte die Wirksamkeit von Eplontersen durch den Vergleich von Teilnehmern, die nur in den Eplontersen-Arm aufgenommen wurden, mit der externen Placebogruppe beurteilt werden. Es war kein statistischer Vergleich zwischen dem Inotersen-Arm und den mit Eplontersen behandelten/externen Placebo-Gruppenarmen geplant. Die analysierte Gesamtzahl ist die Anzahl der Teilnehmer, für die Daten zur Analyse verfügbar sind.
Ausgangswert, Woche 35
Änderung des modifizierten Neuropathie-Beeinträchtigungs-Scores Plus 7 (mNIS+7) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 35
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 35
Der zusammengesetzte mNIS+7-Score ist ein Maß für die neurologische Beeinträchtigung und bewertet Muskelschwäche, Empfindung, Reflexe, Nervenleitung und autonome Funktion. mNIS+7 besteht aus 2 zusammengesetzten Werten: dem NIS-Kombinationswert (maximal 244 Punkte) und dem modifizierten +7-Kombinationswert (maximal 102,32 Punkte). Bereich der zusammengesetzten mNIS+7-Gesamtpunktzahl = -22,32 bis 346,32. Eine höhere Punktzahl deutete auf eine niedrigere Funktion hin. LS-Mittelwert und SE wurden mit MMRM analysiert. Wie im Protokoll vorab festgelegt, sollte die Wirksamkeit von Eplontersen durch den Vergleich von Teilnehmern, die nur in den Eplontersen-Arm aufgenommen wurden, mit der externen Placebogruppe beurteilt werden. Es war kein statistischer Vergleich zwischen dem Inotersen-Arm und den mit Eplontersen behandelten/externen Placebo-Gruppenarmen geplant.
Ausgangswert, Woche 35

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Norfolk QOL-DN gegenüber dem Ausgangswert in Woche 35
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 35
Der Norfolk QoL-DN-Score ist ein Maß für die körperliche Funktion/Großfaserneuropathie, Symptome, Aktivitäten des täglichen Lebens, Kleinfaserneuropathie und autonome Neuropathie. Der Norfolk QoL-DN-Gesamtscore liegt im Bereich von -4 bis 138, wobei ein höherer Score auf eine schlechtere Lebensqualität hinweist. LS-Mittelwert und SE wurden mit MMRM analysiert. Wie im Protokoll vorab festgelegt, sollte die Wirksamkeit von Eplontersen durch den Vergleich von Teilnehmern, die nur in den Eplontersen-Arm aufgenommen wurden, mit der externen Placebogruppe beurteilt werden. Es war kein statistischer Vergleich zwischen dem Inotersen-Arm und den mit Eplontersen behandelten/externen Placebo-Gruppenarmen geplant.
Ausgangswert, Woche 35
Veränderung des Neuropathie-Symptom- und Veränderungs-Scores (NSC) gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 35 und 66
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 35, Woche 66
Der NSC-Score ist ein Fragebogen, der aus 38 Fragen besteht, die in fünf Bereiche unterteilt sind: Muskelschwäche, sensorisch (Hypo/Empfindungsverlust), sensorisch (Parästhesie, Hyperempfindung), autonome (Magen-Darm- und Harninkontinenz) und autonome (nicht gastrointestinale/nicht gastrointestinale Inkontinenz). -Harninkontinenz)]. Die Antworten auf den Fragebogen lauten Ja/Nein. Wenn ja, wird der Schweregrad mit 1 (leicht +), 2 (mäßig ++) und 3 (schwer +++) bewertet. 0=kein Symptom. Der NSC-Gesamtscore ist die Summe der Scores in allen fünf Bereichen. Gesamtpunktzahl = 0-114. Höhere Werte = mehr Neuropathiesymptome. LS-Mittelwert und SE wurden mit MMRM analysiert. Wie im Protokoll vorab festgelegt, sollte die Wirksamkeit von Eplontersen durch den Vergleich von Teilnehmern, die nur in den Eplontersen-Arm aufgenommen wurden, mit der externen Placebogruppe beurteilt werden. Es war kein statistischer Vergleich zwischen dem Inotersen-Arm und den mit Eplontersen behandelten/externen Placebo-Gruppenarmen geplant.
Ausgangswert, Woche 35, Woche 66
Änderung des PCS-Scores (Physical Component Summary) der 36-Punkte-Kurzformumfrage (SF-36) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 65
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 65
SF-36 umfasst 36 Items, die 8 Subskalen und 2 zusammenfassende Maße ergeben (PCS und Zusammenfassung der mentalen Komponenten [MCS]). Subskalen mit mehreren Items (35 Items) umfassen: körperliche Funktion = 10 Items, körperliche Rolle = 4 Items, körperlicher Schmerz = 2 Items, allgemeine Gesundheit = 5 Items, Vitalität = 4 Items, soziale Funktion = 2 Items, emotionale Rolle = 3 Items und psychische Gesundheit=5 Items. 8 Subskalen werden von 0-100 bewertet. Höhere Werte weisen auf eine bessere Gesundheit hin. 8 Subskalen werden zu einem PCS-Score im Bereich von 0–100 zusammengefasst. Höhere Werte weisen auf eine bessere Gesundheit hin. LS-Mittelwert und SE wurden mit MMRM analysiert. Wie im Protokoll vorab festgelegt, sollte die Wirksamkeit von Eplontersen durch den Vergleich von Teilnehmern, die nur in den Eplontersen-Arm aufgenommen wurden, mit der externen Placebogruppe beurteilt werden. Es war kein statistischer Vergleich zwischen dem Inotersen-Arm und den mit Eplontersen behandelten/externen Placebo-Gruppenarmen geplant.
Ausgangswert, Woche 65
Änderung des PND-Scores (Polyneuropathie-Behinderung) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 65
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 65
PND ist ein 5-stufiges Bewertungssystem. Der PND-Score ist definiert als I = sensorische Störungen in Gliedmaßen ohne motorische Beeinträchtigung; II=Schwierigkeiten beim Gehen ohne die Notwendigkeit einer Gehhilfe; IIIa=ein Stock oder eine Krücke zum Gehen erforderlich; IIIb=zwei Stöcke oder zwei Krücken erforderlich; IV = Rollstuhl erforderlich oder Patient ans Bett gefesselt. Für die Analyse wird keine Beeinträchtigung mit 0 bewertet, I mit 1, II mit 2, IIIa mit 3, IIIb mit 4 und IV mit 5. Niedrigere Werte weisen auf eine bessere Gehfähigkeit hin. LS-Mittelwert und SE wurden mit MMRM analysiert. Wie im Protokoll vorab festgelegt, sollte die Wirksamkeit von Eplontersen durch den Vergleich von Teilnehmern, die nur in den Eplontersen-Arm aufgenommen wurden, mit der externen Placebogruppe beurteilt werden. Es war kein statistischer Vergleich zwischen dem Inotersen-Arm und den mit Eplontersen behandelten/externen Placebo-Gruppenarmen geplant.
Ausgangswert, Woche 65
Änderung des modifizierten Body-Mass-Index (mBMI) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 65
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 65
mBMI ist definiert als Body-Mass-Index in Kilogramm pro Quadratmeter (kg/m^2), multipliziert mit Serumalbumin in Gramm pro Liter (g/L). Wie im Protokoll vorab festgelegt, sollte die Wirksamkeit von Eplontersen durch den Vergleich von Teilnehmern, die nur in den Eplontersen-Arm aufgenommen wurden, mit der externen Placebogruppe beurteilt werden. Es war kein statistischer Vergleich zwischen dem Inotersen-Arm und den mit Eplontersen behandelten/externen Placebo-Gruppenarmen geplant.
Ausgangswert, Woche 65

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
11. Dezember 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
11. April 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
12. Juli 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. Oktober 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. Oktober 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Oktober 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
13. Dezember 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. Dezember 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2024

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Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ION-682884-CS3
  • 2019-001698-10 (EudraCT-Nummer)

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Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

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