Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NEURO-TTRansform: Tutkimus eplontersenin (aiemmin ION-682884, IONIS-TTR-LRx ja AKCEA-TTR-LRx) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on perinnöllinen transtyretiinivälitteinen amyloidipolyneuropatia

keskiviikko 11. joulukuuta 2024 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Kolmannen vaiheen globaali, avoin, satunnaistettu tutkimus ION-682884:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on perinnöllinen transtyretiinivälitteinen amyloidipolyneuropatia

Eplontersenin tehon ja turvallisuuden arvioiminen sen jälkeen, kun sitä on annettu 65 viikon ajan potilaille, joilla on perinnöllinen transtyretiinivälitteinen amyloidipolyneuropatia (hATTR-PN), verrattuna NEURO-TTR-tutkimukseen (NCT01737398). Lisätietoja on osoitteessa http://www.neuro-ttransform.com/.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskustutkimus, johon osallistuu jopa 140 osallistujaa, jotka satunnaistetaan saamaan ihonalaisia ​​(SC) eplotersen-injektioita neljän viikon välein tai inotersenia kerran viikossa. Osallistujat saavat myös päivittäisiä lisäannoksia suositellusta A-vitamiinin päiväannostuksesta. Inotersenin vertailuryhmään kuuluvat osallistujat siirretään eploterseniin viikolla 37 viikon 35 arvioinnin jälkeen.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
168

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, C1023AAB
        • STAT Research
      • Buenos Aires, Argentiina, C1428 AQK
        • Instituto Fleni
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma De Buenos Aires, Buenos Aires, Argentiina, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Florencio Varela, Buenos Aires, Argentiina, 1888
        • Hospital El Cruce
  • Australia
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Brasilia
      • Campinas, Brasilia, 13083-970
        • Universidade Estadual de Campinas
      • Ribeirão Preto, Brasilia, 14049-900
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
      • Rio De Janeiro, Brasilia, 21941-617
        • Hospital Universitario Clementino Fraga Filho
      • São Paulo, Brasilia, 04032-060
        • Associação de Assistência à Criança Deficiente - Unidade Lar Escola
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brasilia, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilia, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
    • Illes Balears
      • Palma De Mallorca, Illes Balears, Espanja, 07198
        • Hospital Son Llatzer
  • Italia
      • Messina, Italia, 98124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Gaetano Martino
      • Milano, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Pavia, Italia, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4C 3E7
        • Toronto General Hospital
  • Kreikka
    • Crete
      • Heraklion, Crete, Kreikka, 711 10
        • University General Hospital of Heraklion (PAGNI)
  • Kypros
      • Egkomi, Kypros, 2371
        • The Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Portugali
      • Lisbon, Portugali, 1649-028
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte - Hospital De Santa Maria
      • Porto, Portugali, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitário do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
  • Ranska
      • Marseille, Ranska, 13005
        • Hôpital de la Timone
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Ranska, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse
    • Ile-De-France
      • Le Kremlin-Bicêtre, Ile-De-France, Ranska, 94270
        • Hôpital Bicêtre
  • Ruotsi
      • Umeå, Ruotsi, 907 37
        • Norrlands universitetssjukhus
  • Saksa
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Universitatsklinikum Heidelberg
    • Bayern
      • Würzburg, Bayern, Saksa, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
    • Guishan District
      • Taoyuan City, Guishan District, Taiwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital - Linkou Branch
    • Taichung
      • Taichung City, Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
    • Taipei
      • Taipei City, Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Turkki
      • İstanbul, Turkki, 34093
        • İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
  • Uusi Seelanti
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Uusi Seelanti, 1023
        • Auckland City Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Mayo Clinic - Arizona
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University School of Medicine - Indianapolis
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21224
        • Johns Hopkins University Neurology Research Office
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston University School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina Hospitals - Neurology Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 82 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikäraja 18–82 vuotta tietoisen suostumuksen ajankohtana
  2. Naaraat eivät saa olla raskaana ja imettämättömiä ja joko kirurgisesti steriilejä tai postmenopausaalisia tai raittiita
  3. Miesten on oltava kirurgisesti steriilejä tai raittiita, tai jos he ovat seksuaalisessa suhteessa hedelmällisessä iässä olevan naisen kanssa, tutkittavan tai tutkittavan ei-raskaana olevan naiskumppanin on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää

  4. Perinnöllisen transtyretiinivälitteisen polyneuropatian diagnoosi, joka on määritelty täyttämällä kaikki kolme seuraavaa:

    • Vaihe 1 tai vaihe 2 familiaalinen amyloidipolyneuropatia (FAP) tai Coutinho-vaihe
    • Dokumentoitu geneettinen mutaatio TTR-geenissä
    • Oireet ja merkit, jotka vastaavat transtyretiiniamyloidoosiin liittyvää neuropatiaa, mukaan lukien NIS ≥ 10 ja ≤ 130

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kliinisesti merkittävät (CS) poikkeavuudet sairaushistoriassa, seulontalaboratoriotulokset, fyysinen tai fyysinen tutkimus, jotka tekisivät koehenkilön sopimattomaksi sisällytettäväksi, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, epänormaalit turvallisuuslaboratoriot
  2. Karnofskyn suorituskykytila ​​≤ 50
  3. Muita sensorimotorisen tai autonomisen neuropatian syitä (esim. autoimmuunisairaus), mukaan lukien hallitsematon diabetes
  4. Aikaisempi maksansiirto tai odotettu maksansiirto 1 vuoden sisällä seulonnasta
  5. New York Heart Associationin (NYHA) toiminnallinen luokitus ≥ 3
  6. Akuutti sepelvaltimotauti 6 kuukauden sisällä seulonnasta tai suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä seulonnasta
  7. Muut amyloidoosityypit
  8. sinulla on muita ehtoja, jotka tutkijan tai sponsorin mielestä tekisivät tutkittavan soveltumattoman sisällytettäväksi tai voisivat häiritä tutkimukseen osallistuvaa tai sen suorittamista
  9. Nykyinen hoito millä tahansa hyväksytyllä lääkkeellä perinnölliseen TTR-amyloidoosiin, kuten Vyndaqel® / Vyndamax™ (tafamidis), Tegsedi™ (inotersen), Onpattro™ (patisiran), diflunisaalin tai doksisykliinin käyttö poikkeavalla lääkkeellä ja tauroursodeoksikoolihapolla (TUDCA). Jos sitä on aiemmin hoidettu Vyndaqel®/Vyndamax™-valmisteella, diflunisaalilla tai doksisykliinillä ja TUDCA:lla, hoito on keskeytettävä vähintään 2 viikoksi ennen tutkimuspäivää 1
  10. Aikaisempi hoito Tegsedi™ (Inotersen) tai Onpattro™ (patisiran) tai muun oligonukleotidin tai RNA:n terapeuttisella lääkkeellä (mukaan lukien siRNA)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Active Comparator: Inotersen
Osallistujat saivat inoterseeniä, 300 milligrammaa (mg), ihonalaisesti (SC) kerran viikossa viikkoon 34 asti. Viikon 35 arvioinnin jälkeen osallistujat saivat eplonterseniä, 45 mg, SC, kerran neljässä viikossa viikosta 37 viikoksi 81 asti.
Lääke: Eplontersen
Eplontersen ihonalaisena injektiona
Muut nimet:
  • ION-682884
  • AKCEA-TTR-LRx
  • IONIS-TTR-LRx
Lääke: Inotersen
Inotersen ihonalaisena injektiona
Muut nimet:
  • TEGSEDI
  • ISIS 420915
Kokeellinen: Eplontersen
Osallistujat saivat eplonterseniä, 45 mg, SC, kerran 4 viikossa viikkoon 81 asti.
Lääke: Eplontersen
Eplontersen ihonalaisena injektiona
Muut nimet:
  • ION-682884
  • AKCEA-TTR-LRx
  • IONIS-TTR-LRx

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta modifioidussa neuropatian heikkenemispisteessä plus 7 (mNIS+7) viikolla 66
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 66
mNIS+7-yhdistelmäpistemäärä on neurologisen vajaatoiminnan mitta, joka arvioi lihasheikkoutta, tuntemusta, refleksejä, hermojen johtumista ja autonomista toimintaa. mNIS+7 koostuu kahdesta yhdistelmäpisteestä: NIS-yhdistelmäpisteestä (enintään 244 pistettä) ja muokatusta +7 yhdistelmäpisteestä (enintään 102,32 pistettä). mNIS+7 yhdistetyn kokonaispistemäärän vaihteluväli = -22,32 - 346,32. Korkeampi pistemäärä osoitti alhaisempaa toimintoa. Pienimmän neliösumman (LS) keskiarvo ja standardivirhe (SE) analysoitiin käyttämällä Mixed Effects Model with Repeated Measures (MMRM) -mallia. Kuten pöytäkirjassa ennalta määrättiin, eplotersenin tehoa oli arvioitava vertaamalla vain eplotersen-haaraan ilmoittautuneita osallistujia ulkoiseen plaseboryhmään. Tilastollista vertailua ei ollut suunniteltu inotersen-haarojen ja eplontersenilla hoidettujen/ulkoisten lumelääkeryhmien välillä.
Perustaso, viikko 66
Muutos lähtötasosta Norfolkin elämänlaatua koskevassa diabeettisen neuropatian (QoL-DN) -kyselyssä viikolla 66
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 66
Norfolkin QoL-DN-pistemäärä on fyysisen toiminnan/suurkuituisen neuropatian, oireiden, päivittäisen elämän toiminnan, pienkuituneuropatian ja autonomisen neuropatian mitta. Norfolkin QoL-DN:n kokonaispistemäärä on -4 - 138, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa elämänlaatua. LS-keskiarvo ja SE analysoitiin käyttämällä MMRM:ää. Kuten pöytäkirjassa ennalta määrättiin, eplotersenin tehoa oli arvioitava vertaamalla vain eplotersen-haaraan ilmoittautuneita osallistujia ulkoiseen plaseboryhmään. Tilastollista vertailua ei ollut suunniteltu inotersen-haarojen ja eplontersenilla hoidettujen/ulkoisten lumelääkeryhmien välillä.
Perustaso, viikko 66
Seerumin TTR-pitoisuuden prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikolla 65
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 65
Kuten pöytäkirjassa ennalta määrättiin, eplotersenin tehoa oli arvioitava vertaamalla vain eplotersen-haaraan ilmoittautuneita osallistujia ulkoiseen plaseboryhmään. Tilastollista vertailua ei ollut suunniteltu inotersen-haarojen ja eplontersenilla hoidettujen/ulkoisten lumelääkeryhmien välillä. Analysoitujen kokonaislukumäärä on niiden osallistujien määrä, joilla on analysoitavaa tietoa.
Perustaso, viikko 65
Seerumin TTR-pitoisuuden prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikolla 35
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 35
Kuten pöytäkirjassa ennalta määrättiin, eplotersenin tehoa oli arvioitava vertaamalla vain eplotersen-haaraan ilmoittautuneita osallistujia ulkoiseen plaseboryhmään. Tilastollista vertailua ei ollut suunniteltu inotersen-haarojen ja eplontersenilla hoidettujen/ulkoisten lumelääkeryhmien välillä. Analysoitujen kokonaislukumäärä on niiden osallistujien määrä, joilla on analysoitavaa tietoa.
Perustaso, viikko 35
Muutos lähtötasosta modifioidussa neuropatian heikkenemispisteessä plus 7 (mNIS+7) viikolla 35
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 35
mNIS+7-yhdistelmäpistemäärä on neurologisen vajaatoiminnan mitta, joka arvioi lihasheikkoutta, tuntemusta, refleksejä, hermojen johtumista ja autonomista toimintaa. mNIS+7 koostuu kahdesta yhdistelmäpisteestä: NIS-yhdistelmäpistemäärä (enintään 244 pistettä) ja muokattu +7 yhdistelmäpistemäärä (enintään 102,32 pistettä). mNIS+7 yhdistetyn kokonaispistemäärän vaihteluväli = -22,32 - 346,32. Korkeampi pistemäärä osoitti alhaisempaa toimintoa. LS-keskiarvo ja SE analysoitiin käyttämällä MMRM:ää. Kuten pöytäkirjassa ennalta määrättiin, eplotersenin tehoa oli arvioitava vertaamalla vain eplotersen-haaraan ilmoittautuneita osallistujia ulkoiseen plaseboryhmään. Tilastollista vertailua ei ollut suunniteltu inotersen-haarojen ja eplontersenilla hoidettujen/ulkoisten lumelääkeryhmien välillä.
Perustaso, viikko 35

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta Norfolkissa QOL-DN viikolla 35
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 35
Norfolkin QoL-DN-pistemäärä on fyysisen toiminnan/suurkuituisen neuropatian, oireiden, päivittäisen elämän toiminnan, pienkuituneuropatian ja autonomisen neuropatian mitta. Norfolkin QoL-DN:n kokonaispistemäärä on -4 - 138, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa elämänlaatua. LS-keskiarvo ja SE analysoitiin käyttämällä MMRM:ää. Kuten pöytäkirjassa ennalta määrättiin, eplotersenin tehoa oli arvioitava vertaamalla vain eplotersen-haaraan ilmoittautuneita osallistujia ulkoiseen plaseboryhmään. Tilastollista vertailua ei ollut suunniteltu inotersen-haarojen ja eplontersenilla hoidettujen/ulkoisten lumelääkeryhmien välillä.
Perustaso, viikko 35
Muutos lähtötasosta neuropatian oireissa ja muutospisteissä (NSC) viikoilla 35 ja 66
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 35, viikko 66
NSC-pistemäärä on kyselylomake, joka koostuu 38 kysymyksestä, jotka on jaettu viiteen osa-alueeseen: lihasheikkous, sensorinen (hypo/sensaatiohäviö), sensorinen (parestesia, hypersensaatio), autonominen (ruoansulatuskanavan ja virtsanpidätyskyvyttömyys) ja autonominen (ei-GI/ei-Gi) -virtsanpidätyskyvyttömyys)]. Vastaukset kyselyyn ovat kyllä/ei ja jos kyllä, niin vakavuusasteeksi luokitellaan 1 (lievä +), 2 (kohtalainen ++) ja 3 (vakava +++). 0 = ei oireita. NSC-kokonaispistemäärä on kaikkien viiden toimialueen pisteiden summa. Kokonaispisteet = 0-114. Korkeammat pisteet = enemmän neuropatian oireita. LS-keskiarvo ja SE analysoitiin käyttämällä MMRM:ää. Kuten pöytäkirjassa ennalta määrättiin, eplotersenin tehoa oli arvioitava vertaamalla vain eplotersen-haaraan ilmoittautuneita osallistujia ulkoiseen plaseboryhmään. Tilastollista vertailua ei ollut suunniteltu inotersen-haarojen ja eplontersenilla hoidettujen/ulkoisten lumelääkeryhmien välillä.
Perustaso, viikko 35, viikko 66
Muutos lähtötasosta 36 kohteen lyhyen lomakkeen tutkimuksen (SF-36) fyysisten komponenttien yhteenvedon (PCS) tuloksessa viikolla 65
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 65
SF-36 sisältää 36 kohtaa, jotka tuottavat 8 alaskaalaa ja 2 yhteenvetomittausta (PCS ja henkisten komponenttien yhteenveto [MCS]). Moniosaiset alaasteikot (35 kohdetta) sisältävät: fyysinen toiminta = 10 kohdetta, fyysinen rooli = 4 kohdetta, kehon kipu = 2 kohdetta, yleinen terveys = 5 kohdetta, elinvoima = 4 asiaa, sosiaalinen toiminta = 2 asiaa, emotionaalinen rooli = 3 asiaa ja mielenterveys = 5 kohdetta. 8 alaasteikkoa pisteytetään 0-100. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyttä. 8 alaasteikkoa kootaan PCS-pisteiksi, jotka vaihtelevat 0-100. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyttä. LS-keskiarvo ja SE analysoitiin käyttämällä MMRM:ää. Kuten pöytäkirjassa ennalta määrättiin, eplotersenin tehoa oli arvioitava vertaamalla vain eplotersen-haaraan ilmoittautuneita osallistujia ulkoiseen plaseboryhmään. Tilastollista vertailua ei ollut suunniteltu inotersen-haarojen ja eplontersenilla hoidettujen/ulkoisten lumelääkeryhmien välillä.
Perustaso, viikko 65
Polyneuropatian vammaisuuden (PND) pistemäärän muutos lähtötasosta viikolla 65
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 65
PND on 5-vaiheinen pisteytysjärjestelmä. PND-pisteet määritellään I = aistihäiriöt raajoissa ilman motorista vajaatoimintaa; II = vaikeus kävelyä ilman kävelyapua; IIIa = yksi sauva tai yksi kainalosauva tarvitaan kävelyyn; IIIb = tarvitaan kaksi sauvaa tai kaksi kainalosauvaa; IV = pyörätuoli vaaditaan tai potilas on vuodesohvalla. Analyysissä mitään vajaatoimintaa ei pisteytetä 0:lla, I pisteytys on 1, II 2, IIIa 3, IIIb 4 ja IV 5. Pienemmät pisteet osoittavat suurempaa ambulatorista toimintaa. LS-keskiarvo ja SE analysoitiin käyttämällä MMRM:ää. Kuten pöytäkirjassa ennalta määrättiin, eplotersenin tehoa oli arvioitava vertaamalla vain eplotersen-haaraan ilmoittautuneita osallistujia ulkoiseen plaseboryhmään. Tilastollista vertailua ei ollut suunniteltu inotersen-haarojen ja eplontersenilla hoidettujen/ulkoisten lumelääkeryhmien välillä.
Perustaso, viikko 65
Muutos lähtötasosta modifioidussa painoindeksissä (mBMI) viikolla 65
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 65
mBMI määritellään kehon massaindeksinä kilogrammoina neliömetriä kohden (kg/m^2) kerrottuna seerumin albumiinilla grammoina litrassa (g/l). Kuten pöytäkirjassa ennalta määrättiin, eplotersenin tehoa oli arvioitava vertaamalla vain eplotersen-haaraan ilmoittautuneita osallistujia ulkoiseen plaseboryhmään. Tilastollista vertailua ei ollut suunniteltu inotersen-haarojen ja eplontersenilla hoidettujen/ulkoisten lumelääkeryhmien välillä.
Perustaso, viikko 65

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 11. joulukuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 11. huhtikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 12. heinäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 21. lokakuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 21. lokakuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 23. lokakuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 13. joulukuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 11. joulukuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • ION-682884-CS3
  • 2019-001698-10 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia