Efgartigimod Erweiterter Zugang für generalisierte Myasthenia gravis

Einschlusskriterien:

• Der Patient ist zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung ≥ 18 Jahre alt
• Der Patient hat eine MG-Diagnose (AChR-Ab seropositiv oder seronegativ) mit generalisierter Muskelschwäche
• Der Patient wurde gegen COVID-19 geimpft oder hatte in den 2 Wochen vor der Einschreibung ein negatives COVID-19-Testergebnis
• Der Patient hat innerhalb eines Monats nach dem Screening IgG > 6 g/l dokumentiert

• Der Patient stimmt der Anwendung von Verhütungsmitteln im Einklang mit den örtlichen Vorschriften und wissenschaftlichen Begründungen in Bezug auf die Methoden der Empfängnisverhütung zu und:

  1. Männliche Patienten: müssen zustimmen, eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden und ab dem Zeitpunkt der Einverständniserklärung bis zum Ende des Programms kein Sperma zu spenden
  2. Weibliche Patienten: Frauen im gebärfähigen Alter müssen eine hochwirksame oder akzeptable Verhütungsmethode anwenden und beim Screening einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben
• Der Patient gibt eine unterzeichnete Einverständniserklärung ab, die die Einhaltung der Anforderungen und Einschränkungen umfasst, die im Einverständnisformular (ICF) und in diesem Protokoll aufgeführt sind
• Bei Patienten mit Hepatitis B, Hepatitis C oder HIV in der Vorgeschichte muss ein dokumentierter negativer Test auf eine aktive Virusinfektion vorliegen.

Ausschlusskriterien:

• Der Patient hat beim Screening eine klinisch signifikante unkontrollierte aktive oder chronische bakterielle, virale oder Pilzinfektion
• Der Patient hat eine bekannte Autoimmunerkrankung, die nach Ansicht des behandelnden Arztes eine genaue Beurteilung der klinischen Symptome von gMG beeinträchtigen oder den Patienten einem unangemessenen Risiko aussetzen würde
• Der Patient hat eine bösartige Erkrankung in der Vorgeschichte, es sei denn, es wird davon ausgegangen, dass sie durch eine angemessene Behandlung geheilt wurde, ohne Anzeichen eines erneuten Auftretens für ≥ 3 Jahre vor der ersten Verabreichung des IMP. Patienten mit Dokumentation einer adäquaten Behandlung der folgenden Krebsarten können jederzeit eingeschlossen werden: Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom; Karzinom in situ des Gebärmutterhalses; Carcinoma in situ der Brust; Histologischer Zufallsbefund eines Prostatakarzinoms (TNM-Stadium T1a oder T1b)
• Der Patient hat klinische Anzeichen für andere signifikante schwere Erkrankungen, hatte kürzlich eine größere Operation oder leidet unter einer anderen Erkrankung, die nach Ansicht des behandelnden Arztes den Patienten einem unangemessenen Risiko aussetzen könnte
• Der Patient kann auf der Grundlage der Überprüfung der klinischen Krankenakten und der Ergebnisse der klinischen Sicherheitslabortests ausgeschlossen werden
• Der Patient hat im Monat vor dem Screening eine Lebendimpfung oder eine attenuierte Lebendimpfung erhalten
• Die Patientin ist schwanger und/oder stillt oder beabsichtigt, während des Programms oder innerhalb von 90 Tagen nach der letzten Dosis schwanger zu werden
• Der Patient ist ein unsterilisierter Mann, der während der Teilnahme am Programm sexuell aktiv ist und nicht beabsichtigt, während des Programms bis 90 Tage nach der letzten Dosis wirksame Verhütungsmethoden anzuwenden, oder plant, während des Programms oder bis 90 Tage nach der letzten Dosis Sperma zu spenden .
• Der Patient hat zuvor Rituximab erhalten und die letzte Rituximab-Dosis wurde weniger als 6 Monate vor der ersten Dosis von Efgartigimod erhalten