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Accesso esteso a Efgartigimod per la miastenia grave generalizzata

20 marzo 2026 aggiornato da: argenx

Un programma di accesso ampliato per il trattamento con Efgartigimod in pazienti con miastenia grave generalizzata

Questo protocollo di accesso ampliato si applica ai pazienti con gMG che non sono arruolati in uno studio clinico in corso. Lo scopo della sperimentazione è fornire ai pazienti con miastenia grave generalizzata (gMG), che non sono idonei a partecipare a una sperimentazione clinica, l'accesso al trattamento con efgartigimod prima dell'approvazione normativa.

Esistono protocolli specifici per paese e anche EAP per uso individuale. Il reclutamento per il protocollo di trattamento negli Stati Uniti è ora chiuso (ARGX-113-EAP-2101).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
A disposizione

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

Tipo di accesso espanso

Descrive la categoria di accesso esteso ai sensi delle normative della Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Esistono tre tipi di accesso esteso:
  • Individual pazienti: consente a un singolo paziente, con una malattia o condizione grave che non può partecipare a una sperimentazione clinica, l'accesso a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questa categoria include anche l'accesso in una situazione di emergenza.
  • Popolazione di dimensioni intermedie: consente a più di un paziente (ma generalmente meno pazienti rispetto a un IND/protocollo di trattamento) di accedere a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso ampliato viene utilizzato quando più pazienti con la stessa malattia o condizione cercano di accedere a un farmaco specifico o a un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA.
  • IND/Protocollo di trattamento
  • : consente a una popolazione ampia e diffusa di accedere a un farmaco oa un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso esteso può essere fornito solo se il prodotto è già in fase di sviluppo per il marketing per lo stesso utilizzo dell'accesso esteso.
  • Trattamento IND/Protocollo

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Investigator site 12 - Approved for Marketing
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40506
        • Investigator site 16 - Approved for Marketing
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 41809
        • Investigator site 1 - Approved for Marketing
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11042
        • Investigator Site 6 - Approved for Marketing
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Investigator site 14 - Approved for Marketing
    • Virginia
      • Henrico, Virginia, Stati Uniti, 23233
        • Investigator site 2 - Approved for Marketing

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente ha ≥18 anni di età, al momento della firma del consenso informato
  • Il paziente ha una diagnosi di MG (AChR-Ab sieropositivo o sieronegativo) con debolezza muscolare generalizzata
  • Il paziente è stato vaccinato contro COVID-19 o ha avuto un risultato negativo del test COVID-19 nelle 2 settimane prima dell'arruolamento
  • Il paziente ha documentato IgG > 6 g/L entro un mese dallo screening

  • Il paziente acconsente all'uso di contraccettivi coerente con le normative locali e il razionale scientifico per quanto riguarda i metodi di contraccezione e:

    1. Pazienti di sesso maschile: devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile e di non donare sperma dal momento del consenso informato fino alla fine del programma
    2. Pazienti di sesso femminile: le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace o accettabile e avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening
  • Il paziente fornisce il consenso informato firmato, che include la conformità ai requisiti e alle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato (ICF) e nel presente protocollo
  • I pazienti con una storia di epatite B, epatite C o HIV devono avere un test negativo documentato per un'infezione virale attiva.

Criteri di esclusione:

  • - Il paziente ha un'infezione batterica, virale o fungina attiva o cronica incontrollata clinicamente significativa allo screening
  • Il paziente ha una malattia autoimmune nota che, a parere del medico curante, interferirebbe con una valutazione accurata dei sintomi clinici della MGg o esporrebbe il paziente a un rischio eccessivo
  • Il paziente ha una storia di tumore maligno a meno che non si ritenga che sia guarito da un trattamento adeguato senza evidenza di recidiva per ≥3 anni prima della prima somministrazione dell'IMP. I pazienti con documentazione di trattamento adeguato dei seguenti tumori possono essere inclusi in qualsiasi momento: carcinoma cutaneo a cellule basali o a cellule squamose; carcinoma in situ della cervice; carcinoma in situ della mammella; reperto istologico incidentale di cancro alla prostata (stadio TNM T1a o T1b)
  • Il paziente ha evidenza clinica di altre malattie gravi significative, ha subito di recente un intervento chirurgico importante o presenta qualsiasi altra condizione che, a parere del medico curante, potrebbe esporre il paziente a un rischio eccessivo
  • Il paziente può essere escluso sulla base della revisione delle cartelle cliniche e dei risultati dei test di laboratorio di sicurezza clinica
  • Il paziente ha ricevuto una vaccinazione viva o attenuata durante il mese prima dello screening
  • La paziente è incinta e/o in allattamento o intende iniziare una gravidanza durante il programma o entro 90 giorni dall'ultima dose
  • Il paziente è un maschio non sterilizzato che è sessualmente attivo durante la partecipazione al programma e non intende utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante il programma fino a 90 giorni dopo l'ultima dose o prevede di donare sperma durante il programma o fino a 90 giorni dopo l'ultima dose .
  • Il paziente ha ricevuto in precedenza rituximab e l'ultima dose di rituximab è stata ricevuta meno di 6 mesi prima della prima dose di efgartigimod

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
argenx

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
26 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
2 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ARGX-113-PAA-2403

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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