Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Efgartigimod Rozšířený přístup pro generalizovanou myasthenia gravis

20. března 2026 aktualizováno: argenx

Program rozšířeného přístupu k léčbě efgartigimodem u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis

Tento protokol rozšířeného přístupu platí pro pacienty s gMG, kteří nejsou zařazeni do probíhající klinické studie. Cílem studie je poskytnout pacientům s generalizovanou myasthenia gravis (gMG), kteří nejsou způsobilí k účasti v klinické studii, přístup k léčbě efgartigimodem před schválením regulačními orgány.

Existují protokoly specifické pro jednotlivé země a také individuální použití EAP. Nábor pro léčebný protokol v USA je nyní uzavřen (ARGX-113-EAP-2101).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dostupný

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

Rozšířený typ přístupu

Popisuje kategorii rozšířeného přístupu podle předpisů amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Existují tři typy rozšířeného přístupu:
  • Individual pacienti: Umožňuje jedinému pacientovi se závažným onemocněním nebo stavem, který se nemůže zúčastnit klinické studie, přístup k léku nebo biologickému produktu. která nebyla schválena FDA. Tato kategorie také zahrnuje přístup v nouzové situaci.
  • Populace střední velikosti: Umožňuje více než jednomu pacientovi (ale obecně méně pacientům než prostřednictvím léčebného IND/protokolu) přístup k lék nebo biologický produkt, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu se používá, když více pacientů se stejným onemocněním nebo stavem hledá přístup ke konkrétnímu léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA.
  • Léčba IND/Protokol
  • Léčba IND/Protokol
    • strong>: Umožňuje velké, rozšířené populaci přístup k léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu lze poskytnout pouze v případě, že je produkt již vyvíjen pro marketing pro stejné použití jako použití s ​​rozšířeným přístupem.
  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Investigator site 12 - Approved for Marketing
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40506
        • Investigator site 16 - Approved for Marketing
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 41809
        • Investigator site 1 - Approved for Marketing
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11042
        • Investigator Site 6 - Approved for Marketing
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Investigator site 14 - Approved for Marketing
    • Virginia
      • Henrico, Virginia, Spojené státy, 23233
        • Investigator site 2 - Approved for Marketing

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacientovi je v době podpisu informovaného souhlasu ≥18 let
  • Pacient má diagnózu MG (AChR-Ab séropozitivní nebo séronegativní) s generalizovanou svalovou slabostí
  • Pacient byl očkován proti COVID-19 nebo měl negativní výsledek testu na COVID-19 během 2 týdnů před zápisem
  • Pacient má zdokumentované IgG >6 g/l do jednoho měsíce od screeningu

  • Pacient souhlasí s používáním antikoncepce v souladu s místními předpisy a vědeckým zdůvodněním týkajícím se metod antikoncepce a:

    1. Pacienti mužského pohlaví: od poskytnutí informovaného souhlasu do konce programu musí souhlasit s používáním přijatelné metody antikoncepce a s nedarováním spermatu
    2. Pacientky: Ženy ve fertilním věku musí používat vysoce účinnou nebo přijatelnou metodu antikoncepce a mít negativní těhotenský test v séru při screeningu
  • Pacient poskytne podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu
  • Pacienti s anamnézou hepatitidy B, hepatitidy C nebo HIV musí mít zdokumentovaný negativní test na aktivní virovou infekci.

Kritéria vyloučení:

  • Pacient má při screeningu klinicky významnou nekontrolovanou aktivní nebo chronickou bakteriální, virovou nebo plísňovou infekci
  • Pacient má známé autoimunitní onemocnění, které by podle názoru ošetřujícího lékaře narušovalo přesné hodnocení klinických příznaků gMG nebo by pacienta vystavilo nepřiměřenému riziku
  • Pacient má v anamnéze malignitu, pokud není považováno za vyléčenou adekvátní léčbou bez známek recidivy po dobu ≥ 3 let před prvním podáním IMP. Kdykoli mohou být zařazeni pacienti s dokumentací o adekvátní léčbě následujících nádorových onemocnění: bazocelulární nebo spinocelulární karcinom kůže; karcinom in situ děložního čípku; karcinom prsu in situ; náhodný histologický nález karcinomu prostaty (TNM stadium T1a nebo T1b)
  • Pacient má klinické známky jiných závažných závažných onemocnění, nedávno prodělal velký chirurgický zákrok nebo má jakýkoli jiný stav, který by podle názoru ošetřujícího lékaře mohl pacienta vystavit nepřiměřenému riziku
  • Pacient může být vyloučen na základě přezkoumání klinických lékařských záznamů a screeningu výsledků laboratorních testů klinické bezpečnosti
  • Pacient dostal živé nebo živé oslabené očkování během měsíce před screeningem
  • Pacientka je těhotná a/nebo kojící nebo zamýšlí otěhotnět během programu nebo do 90 dnů po poslední dávce
  • Pacient je nesterilizovaný muž, který je během účasti v programu sexuálně aktivní a nemá v úmyslu používat účinné metody antikoncepce během programu do 90 dnů po poslední dávce nebo plánuje darovat sperma během programu nebo do 90 dnů po poslední dávce .
  • Pacient již dříve dostával rituximab a poslední dávka rituximabu byla podána méně než 6 měsíců před první dávkou efgartigimodu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
argenx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ARGX-113-PAA-2403

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení