Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Efgartigimod Rozszerzony dostęp do uogólnionej miastenii

20 marca 2026 zaktualizowane przez: argenx

Rozszerzony program dostępu do leczenia Efgartigimodem u pacjentów z uogólnioną miastenią

Ten rozszerzony protokół dostępu dotyczy pacjentów z gMG, którzy nie są włączeni do trwającego badania klinicznego. Celem badania jest zapewnienie pacjentom z uogólnioną myasthenia gravis (gMG), którzy nie kwalifikują się do udziału w badaniu klinicznym, dostępu do leczenia efgartigimodem przed zatwierdzeniem przez organy regulacyjne.

Istnieją protokoły specyficzne dla danego kraju, a także EAP do użytku indywidualnego. Rekrutacja na protokół leczenia w USA jest już zakończona (ARGX-113-EAP-2101).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Do dyspozycji

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

Rozszerzony typ dostępu

Opisuje kategorię rozszerzonego dostępu zgodnie z przepisami amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Istnieją trzy rodzaje rozszerzonego dostępu:
  • Individual indywidualni: umożliwia pojedynczemu pacjentowi z poważną chorobą lub stanem, który nie może uczestniczyć w badaniu klinicznym, dostęp do leku lub produktu biologicznego który nie został zatwierdzony przez FDA. Ta kategoria obejmuje również dostęp w sytuacji awaryjnej.
  • Populacja średniej wielkości: umożliwia więcej niż jednemu pacjentowi (ale generalnie mniej pacjentów niż w przypadku leczenia IND/Protokół) dostęp do lek lub produkt biologiczny, który nie został zatwierdzony przez FDA. Ten rodzaj rozszerzonego dostępu jest stosowany, gdy wielu pacjentów z tą samą chorobą lub stanem szuka dostępu do określonego leku lub produktu biologicznego, który nie został zatwierdzony przez FDA.
  • Leczenie IND/Protokół: Umożliwia dużej, powszechnej populacji dostęp do leku lub produktu biologicznego, który nie został zatwierdzony przez FDA. Ten typ rozszerzonego dostępu można zapewnić tylko wtedy, gdy produkt jest już opracowywany do celów marketingowych do tego samego zastosowania, co rozszerzony dostęp.
  • Leczenie IND/Protokół

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Investigator site 12 - Approved for Marketing
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40506
        • Investigator site 16 - Approved for Marketing
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 41809
        • Investigator site 1 - Approved for Marketing
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Investigator Site 6 - Approved for Marketing
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Investigator site 14 - Approved for Marketing
    • Virginia
      • Henrico, Virginia, Stany Zjednoczone, 23233
        • Investigator site 2 - Approved for Marketing

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent w chwili podpisania świadomej zgody ma ukończone 18 lat
  • Pacjent ma rozpoznanie MG (AChR-Ab seropozytywny lub seronegatywny) z uogólnionym osłabieniem mięśni
  • Pacjent był szczepiony przeciwko COVID-19 lub miał negatywny wynik testu na COVID-19 w ciągu 2 tygodni przed włączeniem
  • Pacjent ma udokumentowane IgG >6 g/l w ciągu jednego miesiąca od badania przesiewowego

  • Pacjentka zgadza się na stosowanie środków antykoncepcyjnych zgodnie z lokalnymi przepisami i naukowymi przesłankami dotyczącymi metod antykoncepcji oraz:

    1. Pacjenci płci męskiej: muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji i nieoddawać nasienia od momentu wyrażenia świadomej zgody do zakończenia programu
    2. Pacjentki: Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczną lub dopuszczalną metodę antykoncepcji i mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego
  • Pacjent wyraża podpisaną świadomą zgodę, która obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) i niniejszym protokole
  • Pacjenci z zapaleniem wątroby typu B, C lub HIV w wywiadzie muszą mieć udokumentowany ujemny wynik testu na obecność czynnej infekcji wirusowej.

Kryteria wyłączenia:

  • Podczas badania przesiewowego u pacjenta występuje klinicznie istotna, niekontrolowana, aktywna lub przewlekła infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza
  • Pacjent ma znaną chorobę autoimmunologiczną, która w opinii lekarza prowadzącego mogłaby zakłócić dokładną ocenę objawów klinicznych gMG lub narazić pacjenta na nadmierne ryzyko
  • Pacjent ma historię nowotworu złośliwego, chyba że zostanie uznany za wyleczony przez odpowiednie leczenie i brak dowodów nawrotu przez ≥ 3 lata przed pierwszym podaniem IMP. Pacjenci z udokumentowanym odpowiednim leczeniem następujących nowotworów mogą zostać włączeni w dowolnym momencie: rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry; rak in situ szyjki macicy; rak in situ piersi; przypadkowe stwierdzenie histopatologiczne raka prostaty (stadium TNM T1a lub T1b)
  • Pacjent ma kliniczne dowody innych poważnych poważnych chorób, niedawno przeszedł poważną operację lub ma inne schorzenie, które w opinii lekarza prowadzącego może narazić pacjenta na nadmierne ryzyko
  • Pacjent może zostać wykluczony na podstawie przeglądu klinicznej dokumentacji medycznej i przesiewowych wyników badań laboratoryjnych bezpieczeństwa klinicznego
  • Pacjent otrzymał żywą lub żywą atenuowaną szczepionkę w ciągu miesiąca poprzedzającego badanie przesiewowe
  • Pacjentka jest w ciąży i/lub karmi piersią lub zamierza zajść w ciążę w trakcie programu lub w ciągu 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki
  • Pacjent jest niesterylnym mężczyzną, który jest aktywny seksualnie w czasie uczestnictwa w programie i nie zamierza stosować skutecznych metod antykoncepcji w trakcie trwania programu przez 90 dni po ostatniej dawce lub planuje oddać nasienie w trakcie trwania programu lub przez 90 dni po ostatniej dawce .
  • Pacjent otrzymywał wcześniej rytuksymab, a ostatnią dawkę rytuksymabu otrzymał mniej niż 6 miesięcy przed pierwszą dawką efgartigimodu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
argenx

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
26 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
2 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
24 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ARGX-113-PAA-2403

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami