Gentherapie-Follow-up-Studie zur Behandlung von X-chromosomaler Retinitis Pigmentosa in Verbindung mit Varianten des RPGR-Gens
27. August 2026 aktualisiert von: Janssen Research & Development, LLC
Randomisierte, kontrollierte Phase-3-Follow-up-Studie mit AAV5-RPGR zur Behandlung von X-chromosomaler Retinitis pigmentosa in Verbindung mit Varianten des RPGR-Gens
Eine klinische Studie des AAV5-RPGR-Vektors für Patienten mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa (XLRP)
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
97
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Ghent, Belgien, 9000
- Ghent University Hospital
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Glostrup Municipality, Dänemark, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
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Paris, Frankreich, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
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Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
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Florence, Italien, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Milan, Italien, 20142
- Ospedale San Paolo
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Naples, Italien, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
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Rome, Italien, 00184
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
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Ontario
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Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Amsterdam, Niederlande, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
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Nijmegen, Niederlande, 6525EX
- Radboudumc
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Basel, Schweiz, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
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Lausanne, Schweiz, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
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Madrid, Spanien, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
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California
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La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94303
- Stanford Health Care
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Florida
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Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Emory University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
- Duke Eye Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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Texas
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Bellaire, Texas, Vereinigte Staaten, 77401
- Retina Consultants of Houston
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Edinburgh, Vereinigtes Königreich, EH3 9HA
- NHS Lothian
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Glasgow, Vereinigtes Königreich, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
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Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
- St James University Hospital
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London, Vereinigtes Königreich, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Mann oder Frau, 3 Jahre oder älter, XLRP wurde von einem Netzhautspezialisten bestätigt, und eine vorhergesagte krankheitsverursachende Sequenzvariante in RPGR wurde von einem akkreditierten Labor bestätigt.
Ausschlusskriterien:
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Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Single
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Aufgeschobene Behandlung von MGT-RPGR-021 mit mittlerer Dosis
Aufgeschobene Behandlung
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Bilaterale, subretinale Verabreichung von AAV5-hRKp.RPGR – Gruppe mit verzögerter Behandlung
Andere Namen:
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Experimental: Bereits in MGT-RPGR-021 behandelt
Bereits behandelt
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Bilaterale, subretinale Verabreichung von AAV5-hRKp.RPGR – Gruppe mit verzögerter Behandlung
Andere Namen:
Bilaterale, subretinale Verabreichung von AAV5-hRKp.RPGR – Gruppe mit verzögerter Behandlung
Andere Namen:
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Experimental: Aufgeschobene Behandlung von MGT-RPGR-021 Niedrige Dosis
Aufgeschobene Behandlung
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Bilaterale, subretinale Verabreichung von AAV5-hRKp.RPGR – Gruppe mit verzögerter Behandlung
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer mit Auffälligkeiten bei Laboruntersuchungen
Zeitfenster: Tag 1 – Monat 60
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Die Anzahl der Teilnehmer mit Auffälligkeiten bei den Laboruntersuchungen wird bewertet.
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Tag 1 – Monat 60
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Anzahl der Teilnehmer mit Augen- und Nicht-Ocular-unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Tag 1 - Monat 60
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Die Anzahl der Teilnehmer mit Augen- und Nicht-Ocular-unerwünschten Ereignissen wird bewertet.
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Tag 1 - Monat 60
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Veränderung von der Basislinie in der besten korrigierten Sehschärfe (BCVA) durch frühzeitige Behandlung mit Diabetikern Retinopathy Study (ETDRS) Diagramm -Schreiben in der monokularen Bewertung
Zeitfenster: Aus dem Ausgangswert - Monat 60
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Die Änderung von Baseline in BCVA durch ETDRS -Diagrammbriefbewertungen in der monokularen Bewertung wird bewertet.
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Aus dem Ausgangswert - Monat 60
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Veränderung von der Ausgangswert bei niedriger Luminanzvisualschärfe durch ETDRS -Diagramm -Briefbewertung in der monokularen Bewertung
Zeitfenster: Aus dem Ausgangsmonat 60
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Die Änderung von der Ausgangslinie in der Sehschärfe mit niedriger Luminanz durch ETDRS -Diagrammbriefbewertungen in der monokularen Bewertung wird bewertet.
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Aus dem Ausgangsmonat 60
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit gegenüber dem Ausgangswert innerhalb der zentralen 10 Grad ohne Skotom (MRS10) in der statischen Perimetrie
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Die Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit gegenüber dem Ausgangswert innerhalb der zentralen 10 Grad ohne Skotom (MRS10) in der statischen Perimetrie wird bewertet.
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Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit des schlechter sehenden Auges innerhalb der zentralen 10 Grad ohne Skotom (MRS10) in der statischen Perimetrie gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Die Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit des schlechter sehenden Auges innerhalb der zentralen 10 Grad mit Ausnahme des Skotoms (MRS10) in der statischen Perimetrie gegenüber dem Ausgangswert wird bewertet.
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Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Änderung der Netzhautfunktion, beurteilt durch punktweise Reaktion im gesamten Gesichtsfeld
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Die punktuelle Reaktion im gesamten Gesichtsfeld wird bewertet.
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Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Änderung der Netzhautfunktion, beurteilt durch punktuelle Reaktion bei schlechter sehendem Auge im vollen Gesichtsfeld
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Die punktuelle Reaktion des schlechter sehenden Auges im gesamten Gesichtsfeld wird beurteilt.
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Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Änderung der Netzhautfunktion, beurteilt durch punktuelle Reaktion im zentralen 30-Grad-Gesichtsfeld
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Die punktuelle Reaktion im zentralen 30-Grad-Gesichtsfeld wird bewertet.
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Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Änderung der Netzhautfunktion, beurteilt durch punktuelle Reaktion bei schlechter sehendem Auge im zentralen 30-Grad-Gesichtsfeld
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Die punktuelle Reaktion des schlechter sehenden Auges im zentralen 30-Grad-Gesichtsfeld wird beurteilt.
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Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit im gesamten Gesichtsfeld ohne Skotom (MRS90) in der statischen Perimetrie gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Die Veränderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit im gesamten Gesichtsfeld mit Ausnahme des Skotoms (MRS90) in der statischen Perimetrie gegenüber dem Ausgangswert wird bewertet.
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Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Vision-guided Mobility Assessment (VMA)-Reaktion im „schlechter sehenden Auge“, wie von VMA beurteilt
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Bewertet wird die durch die VMA beurteilte visionsgesteuerte Mobilitätsbewertungsreaktion im „schlechter sehenden Auge“.
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Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Extreme Lighting Domain Score des Modified Low Luminance Questionnaire (mLLQ).
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Die Änderung des mLLQ-Scores für die Extrembeleuchtungsdomäne gegenüber dem Ausgangswert wird bewertet.
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Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Änderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte gegenüber dem Ausgangswert durch frühzeitige Behandlung der diabetischen Retinopathie-Studie (ETDRS) Diagramm-Buchstaben-Score bei der monokularen Beurteilung
Zeitfenster: Ab Baseline – Monat 60
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Die Änderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte gegenüber dem Ausgangswert anhand des ETDRS-Diagrammbuchstabenwerts bei der monokularen Beurteilung wird bewertet.
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Ab Baseline – Monat 60
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Änderung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) gegenüber dem Ausgangswert anhand des ETDRS-Chart-Letter-Scores bei der monokularen Beurteilung
Zeitfenster: Vom Ausgangswert – Monat 60
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Die Änderung des BCVA gegenüber dem Ausgangswert durch den ETDRS-Diagrammbuchstaben-Score bei der monokularen Beurteilung wird bewertet.
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Vom Ausgangswert – Monat 60
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Änderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte gegenüber dem Ausgangswert anhand des ETDRS-Diagrammbuchstabenwerts bei schlechter sehendem Auge
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Die Änderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte gegenüber dem Ausgangswert anhand des ETDRS-Diagrammbuchstabenwerts im schlechter sehenden Auge wird bewertet.
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Vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienleiter: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
4. Dezember 2020
Primärer Abschluss (Geschätzt)
20. September 2029
Studienabschluss (Geschätzt)
7. Dezember 2029
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
15. Dezember 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
8. März 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
11. März 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
28. August 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
27. August 2026
Zuletzt verifiziert
1. August 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- MGT-RPGR-022 (Andere Kennung: Janssen Research & Development, LLC)
- 2020-002255-37 (EudraCT-Nummer)
- 2024-511411-25-00 (Registrierungskennung: EUCT number)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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