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Eine Studie zur AAV9-Gentherapie bei Teilnehmern mit Canavan-Krankheit (CANaspire)

15. April 2026 aktualisiert von: Aspa Therapeutics

Eine Open-Label-Studie der Phase 1/2 zur Sicherheit und klinischen Aktivität der Gentherapie für die Canavan-Krankheit durch Verabreichung eines rekombinanten Vektors auf Basis des Adeno-assoziierten Virus (AAV) Serotyp 9, der das menschliche ASPA-Gen codiert

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und pharmakodynamischen Aktivität von BBP-812, einer in der Erprobung befindlichen AAV9-basierten Gentherapie, bei pädiatrischen Teilnehmern mit Canavan-Krankheit.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Canavan-Krankheit ist eine äußerst seltene, zutiefst behindernde und tödliche Krankheit ohne zugelassene Therapie. Der Sponsor entwickelt BBP-812, ein Gentherapie-Prüfprodukt zur systemischen Verabreichung an Teilnehmer mit Canavan-Krankheit. BBP-812 ist ein rekombinanter Vektor des Adeno-assoziierten Virus Serotyp 9 (rAAV9), der entwickelt wurde, um das Aspartoacylase (ASPA)-Transgen unter der Kontrolle eines allgegenwärtigen Promotors zu transportieren, um die ASPA-Expression sowohl in neuronalen als auch in nicht-neuronalen Zelltypen wiederherzustellen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
26

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.
  • Name: clinicaltrials@aspatx.com

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Rekrutierung
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Hauptermittler:
          • Alexander Fay, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Hauptermittler:
          • Jennifer Rubin, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital (MGH); Center for Rare Neurological Diseases (CRND)
        • Hauptermittler:
          • Florian Eichler, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Abgeschlossen
        • Weill Cornell Medicine; Division of Pediatric Neurology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Das Höchstalter für die Aufnahme beträgt 30 Monate.
  • Der Teilnehmer hat nach Meinung des Prüfarztes und wie durch Anamnese und Laborstudien bestätigt, eine stabile Gesundheit ohne akute oder chronische hämatologische, renale, Leber-, immunologische oder neurologische Erkrankungen (außer der Canavan-Krankheit).

  • Der Teilnehmer hat eine biochemische, genetische und klinische Diagnose der Canavan-Krankheit:

    • Erhöhte NAA im Urin und
    • Biallelische Mutation des ASPA-Gens, festgestellt beim Screening oder dokumentiert in der Krankengeschichte des Teilnehmers.
    • Aktive klinische Anzeichen der Canavan-Krankheit

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Tests positiv auf Gesamt-Anti-AAV9-Antikörper, bestimmt durch Enzyme-linked Immunosorbent Assay (ELISA).
  • Erhaltene vorherige Gentherapie oder andere Therapie (einschließlich Impfstoffe) mit AAV.
  • Der Teilnehmer erhält eine hochdosierte Therapie mit Immunsuppressiva.

  • Der Teilnehmer hat eine signifikant fortgeschrittene Canavan-Krankheit, die gekennzeichnet ist als:

    • Vorhandensein einer kontinuierlichen/konstanten decerebrierten oder dekortizierten Haltung,
    • Wiederkehrender Status epilepticus, oder
    • Widerspenstige Anfälle, die nicht auf 3 oder mehr Antiepileptika ansprechen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Dosisfindungsphase: BBP-812 Dosisstufe 1 (Kohorte 1)
Die Teilnehmer erhalten am Tag 0 der Dosisfindungsphase der Studie eine einzelne intravenöse (IV) Infusion von niedrig dosiertem BBP-812.
Biologisch: AAV9 BBP-812
Sterile Injektionslösung zur einmaligen Anwendung über eine volumetrische Infusionspumpe
Experimental: Dosisfindungsphase: BBP-812 Dosisstufe 2 (Kohorte 2)
Die Teilnehmer erhalten am Tag 0 der Dosisfindungsphase der Studie eine einzelne IV-Infusion mit hochdosiertem BBP-812.
Biologisch: AAV9 BBP-812
Sterile Injektionslösung zur einmaligen Anwendung über eine volumetrische Infusionspumpe
Experimental: Registrierungsexpansionsphase: BBP-812
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne IV-Infusion von BBP-812 in der ausgewählten Dosis aus der Dosisfindungsphase am Tag 0 in der Expansionsphase der Studie.
Biologisch: AAV9 BBP-812
Sterile Injektionslösung zur einmaligen Anwendung über eine volumetrische Infusionspumpe

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Veränderung der N-Acetylaspartat (NAA)-Spiegel im Urin vom Ausgangswert bis 12 Monate nach der Infusion
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
Grundlinie, Monat 12
Veränderung vom Ausgangswert bis 12 Monate nach der Infusion im zentralen Nervensystem (ZNS) NAA, gemessen durch Magnetresonanzspektroskopie (MRS)
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
Grundlinie, Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Wechsel von Baseline zu Woche 52 in der grobmotorischen Beurteilung, Messung der grobmotorischen Funktion-88
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Wechsel von Baseline zu Woche 52 in der Feinmotorik-Beurteilung, Bayley-4
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Wechsel von Baseline zu Woche 52 in Cognitive Assessment, Bayley-4
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Wechsel von Baseline zu Woche 52 in der Kommunikationsbewertung, Bayley-4
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Wechsel von Baseline zu Woche 52 in Adaptive Function, Vineland-3
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Aspa Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
8. September 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
13. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
8. Oktober 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
17. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. April 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CVN-102

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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