Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur AAV9-Gentherapie bei Teilnehmern mit Canavan-Krankheit (CANaspire)

15. April 2026 aktualisiert von: Aspa Therapeutics

Eine Open-Label-Studie der Phase 1/2 zur Sicherheit und klinischen Aktivität der Gentherapie für die Canavan-Krankheit durch Verabreichung eines rekombinanten Vektors auf Basis des Adeno-assoziierten Virus (AAV) Serotyp 9, der das menschliche ASPA-Gen codiert

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und pharmakodynamischen Aktivität von BBP-812, einer in der Erprobung befindlichen AAV9-basierten Gentherapie, bei pädiatrischen Teilnehmern mit Canavan-Krankheit.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Canavan-Krankheit ist eine äußerst seltene, zutiefst behindernde und tödliche Krankheit ohne zugelassene Therapie. Der Sponsor entwickelt BBP-812, ein Gentherapie-Prüfprodukt zur systemischen Verabreichung an Teilnehmer mit Canavan-Krankheit. BBP-812 ist ein rekombinanter Vektor des Adeno-assoziierten Virus Serotyp 9 (rAAV9), der entwickelt wurde, um das Aspartoacylase (ASPA)-Transgen unter der Kontrolle eines allgegenwärtigen Promotors zu transportieren, um die ASPA-Expression sowohl in neuronalen als auch in nicht-neuronalen Zelltypen wiederherzustellen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

26

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: clinicaltrials@aspatx.com

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Rekrutierung
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Hauptermittler:
          • Alexander Fay, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Hauptermittler:
          • Jennifer Rubin, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital (MGH); Center for Rare Neurological Diseases (CRND)
        • Hauptermittler:
          • Florian Eichler, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Abgeschlossen
        • Weill Cornell Medicine; Division of Pediatric Neurology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Das Höchstalter für die Aufnahme beträgt 30 Monate.
  • Der Teilnehmer hat nach Meinung des Prüfarztes und wie durch Anamnese und Laborstudien bestätigt, eine stabile Gesundheit ohne akute oder chronische hämatologische, renale, Leber-, immunologische oder neurologische Erkrankungen (außer der Canavan-Krankheit).

  • Der Teilnehmer hat eine biochemische, genetische und klinische Diagnose der Canavan-Krankheit:

    • Erhöhte NAA im Urin und
    • Biallelische Mutation des ASPA-Gens, festgestellt beim Screening oder dokumentiert in der Krankengeschichte des Teilnehmers.
    • Aktive klinische Anzeichen der Canavan-Krankheit

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Tests positiv auf Gesamt-Anti-AAV9-Antikörper, bestimmt durch Enzyme-linked Immunosorbent Assay (ELISA).
  • Erhaltene vorherige Gentherapie oder andere Therapie (einschließlich Impfstoffe) mit AAV.
  • Der Teilnehmer erhält eine hochdosierte Therapie mit Immunsuppressiva.

  • Der Teilnehmer hat eine signifikant fortgeschrittene Canavan-Krankheit, die gekennzeichnet ist als:

    • Vorhandensein einer kontinuierlichen/konstanten decerebrierten oder dekortizierten Haltung,
    • Wiederkehrender Status epilepticus, oder
    • Widerspenstige Anfälle, die nicht auf 3 oder mehr Antiepileptika ansprechen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dosisfindungsphase: BBP-812 Dosisstufe 1 (Kohorte 1)
Die Teilnehmer erhalten am Tag 0 der Dosisfindungsphase der Studie eine einzelne intravenöse (IV) Infusion von niedrig dosiertem BBP-812.
Biologisch: AAV9 BBP-812
Sterile Injektionslösung zur einmaligen Anwendung über eine volumetrische Infusionspumpe
Experimental: Dosisfindungsphase: BBP-812 Dosisstufe 2 (Kohorte 2)
Die Teilnehmer erhalten am Tag 0 der Dosisfindungsphase der Studie eine einzelne IV-Infusion mit hochdosiertem BBP-812.
Biologisch: AAV9 BBP-812
Sterile Injektionslösung zur einmaligen Anwendung über eine volumetrische Infusionspumpe
Experimental: Registrierungsexpansionsphase: BBP-812
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne IV-Infusion von BBP-812 in der ausgewählten Dosis aus der Dosisfindungsphase am Tag 0 in der Expansionsphase der Studie.
Biologisch: AAV9 BBP-812
Sterile Injektionslösung zur einmaligen Anwendung über eine volumetrische Infusionspumpe

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Baseline bis Woche 52
Veränderung der N-Acetylaspartat (NAA)-Spiegel im Urin vom Ausgangswert bis 12 Monate nach der Infusion
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
Grundlinie, Monat 12
Veränderung vom Ausgangswert bis 12 Monate nach der Infusion im zentralen Nervensystem (ZNS) NAA, gemessen durch Magnetresonanzspektroskopie (MRS)
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
Grundlinie, Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Wechsel von Baseline zu Woche 52 in der grobmotorischen Beurteilung, Messung der grobmotorischen Funktion-88
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Wechsel von Baseline zu Woche 52 in der Feinmotorik-Beurteilung, Bayley-4
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Wechsel von Baseline zu Woche 52 in Cognitive Assessment, Bayley-4
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Wechsel von Baseline zu Woche 52 in der Kommunikationsbewertung, Bayley-4
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Wechsel von Baseline zu Woche 52 in Adaptive Function, Vineland-3
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Aspa Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. September 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

13. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

8. Oktober 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CVN-102

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Canavan-Krankheit

Klinische Studien zur AAV9 BBP-812

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Spain

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren