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Uno studio sulla terapia genica AAV9 nei partecipanti con malattia di Canavan (CANaspire)

15 aprile 2026 aggiornato da: Aspa Therapeutics

Uno studio di fase 1/2 in aperto sulla sicurezza e l'attività clinica della terapia genica per la malattia di Canavan attraverso la somministrazione di un vettore ricombinante basato sul sierotipo 9 del virus adeno-associato (AAV) che codifica il gene ASPA umano

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'attività farmacodinamica di BBP-812, una terapia genica sperimentale basata su AAV9, nei partecipanti pediatrici con malattia di Canavan.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La malattia di Canavan è una malattia ultra rara, profondamente invalidante e mortale senza terapia approvata. Lo sponsor sta sviluppando BBP-812, un prodotto di terapia genica sperimentale per la somministrazione sistemica nei partecipanti con malattia di Canavan. BBP-812 è un vettore di sierotipo 9 (rAAV9) del virus adeno-associato ricombinante progettato per fornire il transgene dell'aspartoacilasi (ASPA) sotto il controllo di un promotore ubiquitario per ripristinare l'espressione dell'ASPA in entrambi i tipi di cellule neuronali e non neuronali.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
26

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: clinicaltrials@aspatx.com

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Reclutamento
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Investigatore principale:
          • Alexander Fay, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Investigatore principale:
          • Jennifer Rubin, MD
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital (MGH); Center for Rare Neurological Diseases (CRND)
        • Investigatore principale:
          • Florian Eichler, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Completato
        • Weill Cornell Medicine; Division of Pediatric Neurology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • L'età massima per l'inserimento è di 30 mesi.
  • Il partecipante ha una salute stabile secondo l'opinione dello sperimentatore e come confermato dall'anamnesi e dagli studi di laboratorio senza malattie ematologiche, renali, epatiche, immunologiche o neurologiche acute o croniche (diverse dalla malattia di Canavan).

  • Il partecipante ha una diagnosi biochimica, genetica e clinica della malattia di Canavan:

    • NAA urinario elevato e
    • Mutazione biallelica del gene ASPA determinata allo screening o documentata nella storia medica del partecipante.
    • Segni clinici attivi della malattia di Canavan

Criteri chiave di esclusione:

  • Test positivi per gli anticorpi totali anti-AAV9 determinati mediante test di immunoassorbimento enzimatico (ELISA).
  • - Ricevuto precedente terapia genica o altra terapia (compresi i vaccini) che coinvolge AAV.
  • Il partecipante sta ricevendo una terapia ad alte dosi con immunosoppressori.

  • Il partecipante presenta una progressione significativa della malattia di Canavan caratterizzata da:

    • Presenza di postura decerebrata o decorticata continua/costante,
    • Stato epilettico ricorrente, o
    • Convulsioni recalcitranti che non rispondono durante l'assunzione di 3 o più farmaci antiepilettici

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Fase di ricerca della dose: BBP-812 Dose di livello 1 (Coorte 1)
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa (IV) di BBP-812 a basso dosaggio il giorno 0 nella fase di determinazione della dose dello studio.
Biologico: AAV9 BBP-812
Soluzione iniettabile sterile monouso tramite pompa per infusione volumetrica
Sperimentale: Fase di determinazione della dose: BBP-812 Dose di livello 2 (coorte 2)
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di BBP-812 ad alte dosi il giorno 0 nella fase di determinazione della dose dello studio.
Biologico: AAV9 BBP-812
Soluzione iniettabile sterile monouso tramite pompa per infusione volumetrica
Sperimentale: Fase di espansione dell'iscrizione: BBP-812
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di BBP-812 alla dose selezionata dalla fase di determinazione della dose il giorno 0 nella fase di espansione dello studio.
Biologico: AAV9 BBP-812
Soluzione iniettabile sterile monouso tramite pompa per infusione volumetrica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Basale fino alla settimana 52
Variazione dei livelli urinari di N-acetilaspartato (NAA) dal basale a 12 mesi dopo l'infusione
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Basale, mese 12
Variazione dal basale a 12 mesi dopo l'infusione nel sistema nervoso centrale (SNC) NAA, misurata mediante spettroscopia di risonanza magnetica (MRS)
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Basale, mese 12

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica dal basale alla settimana 52 nella valutazione motoria lorda, misura della funzione motoria lorda-88
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Passaggio dal basale alla settimana 52 nella valutazione motoria fine, Bayley-4
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Passaggio dal basale alla settimana 52 nella valutazione cognitiva, Bayley-4
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Passaggio dal basale alla settimana 52 nella valutazione della comunicazione, Bayley-4
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Passaggio dal basale alla settimana 52 nella funzione adattiva, Vineland-3
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Aspa Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
8 settembre 2021

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
13 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
8 ottobre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
10 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CVN-102

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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