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Untersuchung von DCR-AUD bei gesunden Freiwilligen

2. Dezember 2024 aktualisiert von: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Eine doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1-Studie mit ansteigender Dosis, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von DCR-AUD bei gesunden Freiwilligen

DCR-AUD wird bei gesunden Freiwilligen auf Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik untersucht.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

DCR-AUD wird für die Behandlung von Alkoholkonsumstörungen (AUD) bei Erwachsenen unter Verwendung einer RNA-Interferenz (RNAi)-Technologieplattform entwickelt. Dies ist eine 24-wöchige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD von ansteigenden Einzeldosen (SAD) von DCR-AUD, die erwachsenen HVs verabreicht wurden. Die Einzeldosen von DCR-AUD werden erwachsenen HVs in 4 aufeinanderfolgenden Kohorten (3 geplant [80 mg, 240 mg, 480 mg] und eine optional [960 mg]) verabreicht. Jede Kohorte besteht aus einer Sentinel-Gruppe von 3 Teilnehmern (2 aktive, 1 Placebo) und einer erweiterten Gruppe von 6 Teilnehmern (4 aktive, 2 Placebo). Die Sentinel-Gruppe wird für die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit und Charakterisierung von PK befolgt, die sich jedoch keinen UVPs unterzieht. Die Teilnehmer erhalten an Tag 1 eine Einzeldosis der Studienintervention und werden 24 Wochen lang beobachtet. Teilnehmer, die am EIA an Tag 169 positive Ethanol-Reaktionssymptome aufweisen (z. B. Übelkeit, Erbrechen oder starke Hitzewallungen), werden alle 28 (±7) Tage zu Folge-EIAs zurückkehren, bis die positiven Ethanol-Reaktionssymptome nachlassen. Diese bedingten Follow-up (CFU)-EIAs erfordern keine Übernachtung in der Klinik, aber alle anderen Aspekte des EIA werden durchgeführt (siehe Tabelle 3). Die Teilnehmer werden nach der Ethanolverabreichung mindestens 6 Stunden lang beobachtet und erst entlassen, wenn der Prüfarzt dies für medizinisch sicher hält.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
36

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Glendale, California, Vereinigte Staaten, 91206
        • Parexel Los Angeles Early Phase Clinical Unit

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

21 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 21 bis einschließlich 65 Jahre alt zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
  • Offensichtlich gesund, wie durch medizinische Beurteilung festgestellt, einschließlich Anamnese, körperlicher Untersuchung, Labortests und Herzüberwachung.
  • Soziale Trinker in bescheidenen Mengen (≤ 2 Getränke/Tag und ≤ 3 Tage/Woche), die in der Lage sind, während des ambulanten Teils der Studie auf Alkohol zu verzichten.
  • Negatives Screening auf Missbrauchsdrogen (um mindestens Amphetamine, Barbiturate, Kokain, Opioide und Benzodiazepine einzuschließen) beim Screening und Tag 1. Cannabis wird für diese Studie nicht als Missbrauchsdroge erfasst.
  • Bereitschaft zur Teilnahme an wiederholten UVPs mit niedriger Dosis, gefolgt von einem Klinikaufenthalt über Nacht.
  • Hat am Tag -1 und vor Aufnahme in die klinische Einheit einen negativen Test auf eine SARS-CoV-2-Infektion.
  • Systolischer Blutdruck im Bereich von 90 bis 140 mmHg und diastolischer Blutdruck im Bereich von 50 bis 95 mmHg.
  • Männliche Teilnehmer mit Partnern im gebärfähigen Alter müssen sich bereit erklären, Verhütungsmittel vom Screening bis mindestens 24 Wochen nach der letzten Dosis der Studienintervention anzuwenden und während dieser Zeit keine Samen zu spenden.
  • Weibliche Teilnehmer dürfen nicht schwanger sein oder stillen, und mindestens eine der folgenden Bedingungen muss zutreffen: Ist keine Frau im gebärfähigen Alter (WOCBP), oder wenn eine WOCBP, muss zustimmen, die Verhütungsrichtlinien zu befolgen, beginnend mit der Zustimmung und der ersten Screening-Besuch und für mindestens 24 Wochen nach der letzten Dosis der Studienintervention.
  • BMI im Bereich von 18,0 bis 32,0 kg/m2 (einschließlich).
  • In der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben, die die Einhaltung der in der ICF und in diesem Protokoll aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen umfasst.

Ausschlusskriterien:

  • Anamnese eines medizinischen Zustands, der die Aufnahme, Verteilung oder Beseitigung der Studienintervention oder die klinischen und Laboruntersuchungen in dieser Studie beeinträchtigen könnte, einschließlich (aber nicht beschränkt auf): chronische oder wiederkehrende Nierenerkrankung, funktionelle Darmerkrankungen (z. , häufiger Durchfall oder Verstopfung), eine klinisch signifikante kardiovaskuläre oder pulmonale Erkrankung oder eine kardiovaskuläre oder pulmonale Erkrankung, die eine pharmakologische Medikation erfordert, Erkrankungen des Gastrointestinaltrakts, Pankreatitis, Anfallsleiden, mukokutane oder muskuloskelettale Erkrankung. HINWEIS: Personen mit klinisch stabilem Asthma, die im Vorjahr nicht ins Krankenhaus eingeliefert wurden und nur mit oral inhalativen Medikamenten behandelt werden, sind nicht ausgeschlossen.
  • Vorgeschichte von Selbstmordversuchen als Erwachsener oder Selbstmordgedanken im vergangenen Jahr, die zu einer pharmakologischen Behandlung oder einem Krankenhausaufenthalt führten. Insbesondere: Antwort „Ja“ zu den Punkten 4 oder 5 des Abschnitts „Suizidgedanken“ des C-SSRS beim Screening, wenn in den letzten 6 Monaten eine Idee aufgetreten ist. Antwort „Ja“ zu jedem Punkt des Abschnitts „Suizidales Verhalten“ des C-SSRS, mit Ausnahme des nicht suizidales selbstverletzendes Verhalten, wenn dieses Verhalten in den letzten 2 Jahren aufgetreten ist.
  • Jede Vorgeschichte von schweren oder kürzlich aufgetretenen klinisch signifikanten Depressionen, Angstzuständen, bipolaren Störungen, Schizophrenie oder anderen neuropsychiatrischen Störungen, die nach Einschätzung des Prüfarztes ein Sicherheitsrisiko für den Probanden darstellen, wenn sie an der Studie teilnehmen, wie vom Teilnehmer mitgeteilt Anamnese und/oder Antworten auf den MINI-Screen-Fragebogen.
  • Vorgeschichte von Delirium tremens oder alkoholbedingten Anfällen.
  • Vorgeschichte von signifikanten Nebenwirkungen auf Alkohol.

  • Jede Bedingung, die nach Meinung des Prüfarztes den Teilnehmer für die Teilnahme ungeeignet machen würde oder die Teilnahme an oder den Abschluss der Studie beeinträchtigen könnte, einschließlich:

    1. Schlecht kontrollierter oder instabiler Bluthochdruck.
    2. Klinisch signifikante Anomalien der Vitalfunktionen: Pulsfrequenz (< 40 oder > 90 bpm), Atemfrequenz oder Temperatur.
    3. Klinisch signifikante Anomalien im 12-Kanal-EKG beim Screening oder vor der Dosierung an Tag 1, einschließlich QTcF > 470 ms bei Frauen und > 450 ms bei Männern.
    4. Diabetes mellitus, behandelt mit Insulin oder hypoglykämischen Mitteln (einschließlich Metformin) oder HbA1C > 7 %.
    5. Asthma, das innerhalb der letzten 12 Monate einen Krankenhausaufenthalt erforderte.
    6. Derzeit schlecht kontrollierte endokrine Erkrankungen, mit Ausnahme einer stabilen Hypothyreose (keine Änderung der Behandlung in den letzten 6 Monaten).
    7. Signifikante Infektion oder bekannter systemischer Entzündungsprozess, der beim Screening andauert.
    8. Chronische oder wiederkehrende HWI oder HWI innerhalb von 1 Monat vor dem Screening in der Vorgeschichte.
  • Vorgeschichte von bösartigen Erkrankungen innerhalb der letzten 3 Jahre, die eine Behandlung erforderten, mit Ausnahme von exzidierten niedriggradigen Basalzell-Neoplasmen der Haut.
  • Geschichte der Substanzgebrauchsstörung (SUD), einschließlich Alkohol (AUD) oder illegaler Drogenkonsum (außer Cannabis) innerhalb der letzten 12 Monate. Nikotinkonsum ist erlaubt.
  • Vorgeschichte von Begleiterkrankungen, für die Alkoholkonsum verboten ist oder von denen der Arzt oder Gesundheitsdienstleister des Teilnehmers abrät.
  • Klinisch signifikante Erkrankung innerhalb der 7 Tage vor der Verabreichung der Studienintervention.
  • Vorgeschichte mehrerer Arzneimittelallergien oder Vorgeschichte einer allergischen Reaktion auf eine Oligonukleotid-basierte Therapie.
  • Verwendung von verschreibungspflichtigen Medikamenten (mit Ausnahme von Hormonersatz-/Kontrazeptivum-Medikamenten für Frauen und Inhalationsmedikamenten zur Behandlung von klinisch stabilem Asthma) innerhalb von 14 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der Verabreichung der Studienintervention. Teilnehmer, die wegen Hypothyreose behandelt werden, müssen sich in einer stabilen Behandlung befinden (keine Behandlungsänderungen in den vorangegangenen 6 Monaten).
  • Erhalt eines Impfstoffs (einschließlich COVID-19) innerhalb von 14 Tagen vor der Verabreichung der Studienintervention.
  • Regelmäßige Anwendung von OTC-Medikamenten, einschließlich NSAID (regelmäßige oder gelegentliche NSAID-Anwendung zur Kontrolle vorübergehender Schmerzen ist kein Ausschluss).
  • Hat ein Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) vor der Dosierung erhalten oder befindet sich in der Nachbeobachtung einer anderen klinischen Studie vor der Erstdosierung mit der Studienintervention.
  • Seropositiv für Antikörper gegen HIV, HBV oder HCV beim Screening (historische Tests können verwendet werden, wenn sie innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening durchgeführt werden). HINWEIS: Bei Teilnehmern mit vorheriger Behandlung von Hepatitis C mit direkt wirkenden HCV-Medikamenten und Seropositivität für HCV oder bei Teilnehmern mit vorheriger Infektion und spontaner Auflösung muss HCV-RNA nicht nachweisbar sein (mindestens 2 negative HCV-RNA-Tests im Abstand von mindestens 12 Wochen). , und die HCV-Infektion muss > 3 Jahre vor der ersten Verabreichung des Prüfmedikaments abgeklungen oder geheilt sein.
  • Hatte in den 14 Tagen vor der Randomisierung eine laborbestätigte SARS-CoV-2-Infektion.
  • Leberfunktionstestergebnisse (AST, ALT, GGT, Gesamtbilirubin) über dem Normalbereich.
  • Das Sicherheitslabortestergebnis wird vom Prüfarzt als klinisch inakzeptabel für die Studienteilnahme angesehen.
  • Vorgeschichte von Unverträglichkeit gegenüber SC-Injektion(en) oder signifikanter Narbenbildung im Bauchraum, die möglicherweise die Durchführung der Studienintervention oder die Bewertung der Verträglichkeit der lokalen Injektionsstelle behindern könnten.
  • Geplant für einen elektiven chirurgischen Eingriff während der Durchführung dieser Studie.
  • Spende von > 500 ml Blut innerhalb von 2 Monaten vor Verabreichung der Studienintervention oder Plasmaspende innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte 1: DCRAUD 80 mg
Der Teilnehmer erhielt am ersten Tag eine Einzeldosis DCR-AUD 80 mg als subkutane Injektion.
Arzneimittel: DCR-AUD
DCR-A1203, der Wirkstoff von DCR-AUD, ist ein synthetisches doppelsträngiges (hybridisiertes Duplex) RNA-Oligonukleotid, das an GalNAc-Liganden konjugiert ist, die einen spezifischen hepatischen Zugang und eine spezifische Aufnahme nach subkutaner Verabreichung ermöglichen. DCR-AUD ist eine sterile Lösung von DCR-A1203 in einer Konzentration von 160 mg/ml in Wasser für Injektionszwecke (WFI).
Andere Namen:
  • DCR-A1203
Placebo-Komparator: Kohorte 2: DCRAUD 240 mg
Der Teilnehmer erhielt am ersten Tag eine Einzeldosis DCR-AUD 240 mg als subkutane Injektion.
Arzneimittel: DCR-AUD
DCR-A1203, der Wirkstoff von DCR-AUD, ist ein synthetisches doppelsträngiges (hybridisiertes Duplex) RNA-Oligonukleotid, das an GalNAc-Liganden konjugiert ist, die einen spezifischen hepatischen Zugang und eine spezifische Aufnahme nach subkutaner Verabreichung ermöglichen. DCR-AUD ist eine sterile Lösung von DCR-A1203 in einer Konzentration von 160 mg/ml in Wasser für Injektionszwecke (WFI).
Andere Namen:
  • DCR-A1203
Experimental: Kohorte 3: DCR-AUD 480 mg
Der Teilnehmer erhielt am ersten Tag eine Einzeldosis DCR-AUD 480 mg als subkutane Injektion.
Arzneimittel: DCR-AUD
DCR-A1203, der Wirkstoff von DCR-AUD, ist ein synthetisches doppelsträngiges (hybridisiertes Duplex) RNA-Oligonukleotid, das an GalNAc-Liganden konjugiert ist, die einen spezifischen hepatischen Zugang und eine spezifische Aufnahme nach subkutaner Verabreichung ermöglichen. DCR-AUD ist eine sterile Lösung von DCR-A1203 in einer Konzentration von 160 mg/ml in Wasser für Injektionszwecke (WFI).
Andere Namen:
  • DCR-A1203
Placebo-Komparator: Kohorte 4: DCR-AUD 960 mg
Der Teilnehmer erhielt am ersten Tag eine Einzeldosis DCR-AUD 960 mg als subkutane Injektion.
Arzneimittel: DCR-AUD
DCR-A1203, der Wirkstoff von DCR-AUD, ist ein synthetisches doppelsträngiges (hybridisiertes Duplex) RNA-Oligonukleotid, das an GalNAc-Liganden konjugiert ist, die einen spezifischen hepatischen Zugang und eine spezifische Aufnahme nach subkutaner Verabreichung ermöglichen. DCR-AUD ist eine sterile Lösung von DCR-A1203 in einer Konzentration von 160 mg/ml in Wasser für Injektionszwecke (WFI).
Andere Namen:
  • DCR-A1203
Experimental: Gepooltes Placebo
Der Teilnehmer erhielt am ersten Tag eine subkutane Injektion mit einer Einzeldosis DCR-AUD, die dem Placebo entspricht.
Arzneimittel: Placebo für DCR-AUD
0,9 % Kochsalzlösung zur Injektion
Andere Namen:
  • Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Vom ersten Tag bis zur 24. Woche
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Patienten oder Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Nutzung einer Studienintervention verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um ein mit der Studienintervention in Zusammenhang stehendes Ereignis handelt oder nicht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefundes), Symptom oder jede Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, die zeitlich mit der Verwendung einer Studienintervention verbunden ist. Ein TEAE ist definiert als ein UE, das nach der Verabreichung des Studienmedikaments beginnt oder sich in seiner Schwere verschlimmert. Ein SUE ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das in jeder Dosis zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führt, zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler führt das andere wichtige medizinische Ereignis.
Vom ersten Tag bis zur 24. Woche
Anzahl der Teilnehmer mit Schweregraden von TEAEs
Zeitfenster: Vom ersten Tag bis zur 24. Woche
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Patienten oder Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Nutzung einer Studienintervention verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um ein mit der Studienintervention in Zusammenhang stehendes Ereignis handelt oder nicht. Ein TEAE ist definiert als ein UE, das nach der Verabreichung des Studienmedikaments beginnt oder sich in seiner Schwere verschlimmert. Gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), Version 5.0, Grad 1: mild; asymptomatische oder leichte Symptome; nur klinische oder diagnostische Beobachtungen; Behandlung nicht angezeigt; Note 2: mäßig; minimale, lokale oder nichtinvasive Behandlung angezeigt; Einschränkung altersgerechter Aktivitäten des täglichen Lebens; Grad 3: schwer oder medizinisch bedeutsam, aber nicht unmittelbar lebensbedrohlich; Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung des Krankenhausaufenthaltes angezeigt; deaktivieren; Einschränkung der Selbstfürsorgeaktivitäten des täglichen Lebens; Grad 4: lebensbedrohliche Folgen; dringende Behandlung angezeigt; Grad 5: tödlich.
Vom ersten Tag bis zur 24. Woche
Anzahl der Teilnehmer mit dosislimitierenden Toxizitäten (DLTs), bewertet anhand der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5.0
Zeitfenster: Vom ersten Tag bis zur 24. Woche
DLT ist definiert als ein UE mit einer Intensität größer oder gleich (>=) Grad 3 (CTCAE Version 5.0) bei einem Teilnehmer, es sei denn, es ist eindeutig das Ergebnis eines nicht studienbezogenen Ereignisses ODER zwei beliebige UE mit einem Grad >= 2 Intensitäten im selben Körpersystem bei einem Teilnehmer.
Vom ersten Tag bis zur 24. Woche
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen klinisch signifikanter abnormaler Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Tag -1) bis zur 24. Woche
Dargestellt ist die Anzahl der Teilnehmer, bei denen sich die klinisch signifikanten abnormalen Vitalfunktionen (Temperatur, Pulsfrequenz, Atemfrequenz und Blutdruck) gegenüber dem Ausgangswert verändert haben.
Vom Ausgangswert (Tag -1) bis zur 24. Woche
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei klinisch signifikanten abnormalen Befunden im Elektrokardiogramm (EKG).
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Tag -1) bis zur 24. Woche
Dargestellt ist die Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei klinisch signifikanten abnormalen EKG-Befunden (Herzfrequenz, PR-Intervall, QRS-Intervall, QT-Intervall und QT-Intervall unter Verwendung der Fridericia-Korrektur [QTcF]).
Vom Ausgangswert (Tag -1) bis zur 24. Woche
Anzahl der Teilnehmer mit einer Änderung der klinisch signifikanten abnormalen Laborwerte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Tag -1) bis zur 24. Woche
Es wird die Anzahl der Teilnehmer dargestellt, bei denen sich die klinisch signifikanten abnormalen Laborwerte (Hämatologie, klinische Chemie, Gerinnung und routinemäßige Urinanalyseparameter) gegenüber dem Ausgangswert verändert haben.
Vom Ausgangswert (Tag -1) bis zur 24. Woche
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei klinisch signifikanten Ergebnissen der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Tag -1) bis zur 24. Woche
Es wird die Anzahl der Teilnehmer dargestellt, bei denen sich die klinisch signifikanten Befunde der körperlichen Untersuchung (Beurteilung des Herz-Kreislauf-Systems, der Atemwege, des Magen-Darm-Trakts, des neurologischen Systems und des Hautsystems sowie Inspektion der Injektionsstelle) gegenüber dem Ausgangswert verändert haben.
Vom Ausgangswert (Tag -1) bis zur 24. Woche

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
AUC0-last: Fläche unter der Plasmakonzentrationskurve vom Zeitpunkt Null bis zur letzten quantifizierbaren Konzentration von DCR-AUD
Zeitfenster: Tag 1: Vor der Einnahme, 15 und 30 Minuten, 1, 2, 4, 6, 8, 24, 48, 72 Stunden nach der Einnahme; Tag 15: Einmal nach der Dosis
AUC0-last ist definiert als die Fläche unter der Plasmakonzentrationskurve vom Zeitpunkt Null bis zur letzten quantifizierbaren Konzentration von DCR-AUD.
Tag 1: Vor der Einnahme, 15 und 30 Minuten, 1, 2, 4, 6, 8, 24, 48, 72 Stunden nach der Einnahme; Tag 15: Einmal nach der Dosis
Cmax: Maximal beobachtete Plasmakonzentration von DCR-AUD
Zeitfenster: Tag 1: Vor der Einnahme, 15 und 30 Minuten, 1, 2, 4, 6, 8, 24, 48, 72 Stunden nach der Einnahme; Tag 15: Einmal nach der Dosis
Cmax ist definiert als die maximal beobachtete Plasmakonzentration von DCR-AUD während eines Dosierungsintervalls.
Tag 1: Vor der Einnahme, 15 und 30 Minuten, 1, 2, 4, 6, 8, 24, 48, 72 Stunden nach der Einnahme; Tag 15: Einmal nach der Dosis
Tmax: Zeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration von DCR-AUD (Cmax)
Zeitfenster: Tag 1: Vor der Einnahme, 15 und 30 Minuten, 1, 2, 4, 6, 8, 24, 48, 72 Stunden nach der Einnahme; Tag 15: Einmal nach der Dosis
Tmax ist definiert als die Zeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration (Cmax) von DCR-AUD.
Tag 1: Vor der Einnahme, 15 und 30 Minuten, 1, 2, 4, 6, 8, 24, 48, 72 Stunden nach der Einnahme; Tag 15: Einmal nach der Dosis
t1/2: Scheinbare terminale Eliminationshalbwertszeit von DCR-AUD
Zeitfenster: Tag 1: Vor der Einnahme, 15 und 30 Minuten, 1, 2, 4, 6, 8, 24, 48, 72 Stunden nach der Einnahme; Tag 15: Einmal nach der Dosis
t1/2 ist definiert als die scheinbare terminale Eliminationshalbwertszeit von DCR-AUD.
Tag 1: Vor der Einnahme, 15 und 30 Minuten, 1, 2, 4, 6, 8, 24, 48, 72 Stunden nach der Einnahme; Tag 15: Einmal nach der Dosis
Fe%0-72: Kumulative Urinausscheidung als % des unveränderten DCR-AUD bis zu 72 Stunden
Zeitfenster: Im Zeitintervall zwischen 0–4 Stunden, 0–8 Stunden, 0–12 Stunden, 0–24 Stunden, 0–48 Stunden, 0–72 Stunden
In dieser Ergebnismessung wird die kumulative Urinausscheidung als % des DCR-AUD bei jeder Intervallsammlung (0–4 Stunden, 0–8 Stunden, 0–12 Stunden, 0–24 Stunden, 0–48 Stunden, 0–72 Stunden) angegeben .
Im Zeitintervall zwischen 0–4 Stunden, 0–8 Stunden, 0–12 Stunden, 0–24 Stunden, 0–48 Stunden, 0–72 Stunden
CLR: Renale Clearance des DCR-AUD aus Plasma
Zeitfenster: Tag 1: 0–4, 4–8, 8–12, 12–24, 24–48 und 48–72 Stunden nach der Einnahme
In diesem Ergebnismaß wird die renale Clearance des DCR-AUD aus dem Plasma angegeben.
Tag 1: 0–4, 4–8, 8–12, 12–24, 24–48 und 48–72 Stunden nach der Einnahme
Sechs Symptomreaktionen bei Ethanol-Wechselwirkungsbewertungen (EIAs)
Zeitfenster: Tag -1, Tag 4, Tag 15, Tag 29, Tag 57, Tag 85, Tag 113 und Tag 169
Der Grad der Aldehyddehydrogenase 2 (ALDH2)-Reduktion wurde durch quantitative Bewertung von 6 Symptomreaktionen (Flush, Kopfschmerzen, Herzklopfen, Benommenheit, Übelkeit und Erbrechen) während EIAs gemessen. Jedes der 6 Symptome wurde zu jedem der 4 Zeitpunkte während jeder UVP beurteilt. Der zusammengesetzte Score zu jedem Zeitpunkt war die Summe der Schweregradbewertungen für jedes der 6 Symptome. Der zusammengesetzte Spitzenwert (der 3 zusammengesetzten Werte nach Beginn des Alkoholkonsums bei jedem EIA-Test) wurde als Spitzenwert des Probanden für diesen EIA-Test verwendet. Das Punktesystem war wie folgt: 0 Punkte = Symptom nicht vorhanden, 1 Punkt = leichte Schwere der Symptome, 2 Punkte = mäßige Schwere der Symptome und 3 Punkte = schwere Schwere der Symptome. Die Teilnehmer erhielten einen zusammengesetzten Score, der sich aus der Summe der Scores aller sechs Symptome zusammensetzte (höchstmöglicher Score ist 18).
Tag -1, Tag 4, Tag 15, Tag 29, Tag 57, Tag 85, Tag 113 und Tag 169
Cmax: Maximal beobachtete Plasmakonzentration von Acetaldehyd
Zeitfenster: Tag -1, Tag 4, Tag 15, Tag 29, Tag 57, Tag 85, Tag 113 und Tag 169
Die maximale Plasmakonzentration von Acetaldehyd wurde gemessen, um die pharmakodynamischen Auswirkungen der ALDH2-Reduktion durch DCR-AUD während der Tage der seriellen EIAs zu bewerten.
Tag -1, Tag 4, Tag 15, Tag 29, Tag 57, Tag 85, Tag 113 und Tag 169
AUC0-2,5: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum festen Zeitpunkt 2,5 von Acetaldehyd
Zeitfenster: Tag -1, Tag 4, Tag 15, Tag 29, Tag 57, Tag 85, Tag 113 und Tag 169
Die Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von Zeitpunkt 0 bis zum festgelegten Zeitpunkt 2,5 von Acetaldehyd wurde gemessen, um die pharmakodynamischen Wirkungen der ALDH2-Reduktion durch DCR-AUD während serieller EIA-Tage zu bewerten.
Tag -1, Tag 4, Tag 15, Tag 29, Tag 57, Tag 85, Tag 113 und Tag 169
Änderung der Herzfrequenz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag -1), Tag 169
Die Herzfrequenz wird gemessen, um die PD-Auswirkungen der ALDH2-Reduktion durch DCR-AUD während der seriellen EIA zu bewerten. Die Herzfrequenz wurde während der EIAs telemetrisch überwacht.
Ausgangswert (Tag -1), Tag 169
Änderung der Gesichtshauttemperatur gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag -1), Tag 169
Die Änderung der Gesichtshauttemperatur wurde gemessen, um die PD-Auswirkungen der ALDH2-Reduktion durch DCR-AUD während serieller EIAs für die erweiterte Gruppe zu bewerten. Die Temperatur der Gesichtshaut wurde mit einem Oberflächen-Scanning-Thermometer gemessen.
Ausgangswert (Tag -1), Tag 169
Änderung des SEAS-Scores (Subjektive Effekte der Alkoholskala) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag -1), Tag 169
Das subjektive Gefühl einer Alkoholvergiftung oder -intoleranz wird gemessen, um die PD-Auswirkungen der ALDH2-Reduktion durch DCR-AUD während serieller EIAs zu bewerten. Die subjektive Erfahrung der Teilnehmer mit den Auswirkungen von Alkohol wurde mithilfe des SEAS bewertet. Das SEAS ist ein 14-Punkte-Tool, mit dem Teilnehmer die subjektiven Auswirkungen von Alkohol bewerten können. Die Teilnehmer bewerteten das Ausmaß ihrer Gefühle (hohe/geringe Erregung positiv: entspannt, wackelig, lebhaft, sicher, benommen, lustig, ruhig, schwindelig, sanft, lustig, gesprächig und hohe/geringe Erregung negativ: fordernd, unhöflich und aggressiv). auf einer 11-stufigen Skala von (0 = überhaupt nicht, 10 = sehr). Höhere Werte bedeuten mehr Effekte.
Ausgangswert (Tag -1), Tag 169

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Parexel

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Clinical Transparency (dept. 1452), Novo Nordisk A/S

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
21. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. Dezember 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • DCR-AUD-101
  • U44AA027404 (US NIH Stipendium/Vertrag)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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