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EPX-100 (Clemizolhydrochlorid) als Zusatztherapie bei Kindern mit Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS)

13. April 2026 aktualisiert von: Epygenix

Eine 20-wöchige multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Proof-of-Concept-Studie mit EPX-100 (Clemizolhydrochlorid) als Zusatztherapie bei Kindern mit Lennox-Gastaut-Syndrom

EPX-100 (Clemizolhydrochlorid) als Zusatztherapie bei Kindern mit Lennox-Gastaut-Syndrom. (LGS)

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bewertung der Wirksamkeit von EPX-100 oral in geteilten Dosen als Zusatztherapie im Vergleich zu Placebo, gemessen anhand der prozentualen Veränderung der Häufigkeit von Anfällen, die zu einem Rückgang bei Teilnehmern mit Lennox-Gastaut-Syndrom zwischen der 4-wöchigen Beobachtungsphase (Baseline-Zeitraum) führen. und die letzten 4 Wochen der 12-wöchigen Erhaltungsphase. Die 20-wöchige Studie umfasst eine 4-wöchige Beobachtungsphase (Baseline) vor Beginn der Studienbehandlung, eine 4-wöchige Titrationsphase und eine 12-wöchige Erhaltungsphase. Auf Wunsch des Teilnehmers kann er/sie die orale Verabreichung von EPX-100 in einer Open-Label Extension (OLE)-Phase für weitere 52 Wochen nach dem Ende der Erhaltungsphase fortsetzen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

260

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • UC Irvine Medical Center
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • UCI Center for Innovative Health Therapies
        • Kontakt:
          • David King-Stephens, MD
          • Telefonnummer: 714-456-7720
        • Hauptermittler:
          • David King-Stephens
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Noch keine Rekrutierung
        • Nemours Children's Health
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Lily Tran, MD
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Vereinigte Staaten, 34746
        • Suspendiert
        • Rare Disease Research
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kamil Detyniecki, MD
      • Winter Park, Florida, Vereinigte Staaten, 32789
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Pediatric Neurology and Epilepsy Specialists
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Re:Cognition Health
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Antonio Iglesias, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Norton Children's Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68114
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Children's Nebraska
    • New Jersey
      • Marlboro, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07746
        • Rekrutierung
        • Neurology Center for Epilepsy and Seizures
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 732-433-3431
      • Marlboro, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07746
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Atrium Health STRIVE Research
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28211
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • On-Site Clinical Solution
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Rekrutierung
        • Duke University Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Muhammad Zafar, MD
      • Morrisville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27560
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • PPD Virtual-Science 37, Inc.
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • UTHealth Houston

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 14 Jahren und älter zum Zeitpunkt der Einwilligung.

  2. Der Teilnehmer muss eine dokumentierte Vorgeschichte des Lennox-Gastaut-Syndroms haben, einschließlich:

    • Nachweis mindestens einer Art generalisierter Anfälle (siehe unten)
    • Diagnostische Kriterien des Elektroenzephalogramms (EEG) (anormale Hintergrundaktivität, langsame Spike-Wave-Entladungen (< 2,5 Hz) und/oder anfallsweise schnelle Aktivität während des Schlafs) und
    • Abnorme kognitive Entwicklung.

  3. Die Teilnehmer müssen Anfälle haben, die nicht vollständig von ASMs mit den folgenden Kriterien kontrolliert werden:

    • Beginn der Anfälle im Alter von 11 Jahren oder jünger
    • Vorgeschichte mehrerer Anfallsarten, die tonische oder tonisch/atonische Anfälle sowie aktuelle zählbare Anfälle umfassen müssen, die zu einem Sturz/Sturz führen. Zählbare Arten von motorischen Anfällen, die zu einem Abfall führen, die für die Aufnahme in Frage kommen, sind:
    • Fokal mit klaren, beobachtbaren motorischen Zeichen (z. B. Automatismen, dystonische Haltung, fokale tonische Versteifung)
    • Sekundär generalisierter tonisch-klonischer (sich zu einem bilateralen Krampfanfall entwickelnder fokaler Anfall)
    • Generalisierter tonisch-klonischer Krampf
    • Klonisch (beachte bilateral: symmetrisches R und L) und/oder
    • Tonisch/Atonisch.
  4. Alle Medikamente und/oder Interventionen gegen Epilepsie, einschließlich ketogener Diät und Vagusnervstimulation (VNS), müssen vor dem Screening ≥ 30 Tage lang stabil gewesen sein, und der Teilnehmer ist bereit, während der gesamten Studie ein stabiles Regime beizubehalten. Hinweis: Die ketogene Diät und VNS-Behandlungen werden während der gesamten Studie nicht als ASM gezählt.
  5. Der Teilnehmer muss vom PI nach Überprüfung der Krankengeschichte, des Basisplans für Anfälle und der Einschluss-/Ausschlusskriterien zur Teilnahme zugelassen werden. Der unabhängige Gutachter bestätigt die Diagnose des Lennox-Gastaut-Syndroms für jeden an der Studie teilnehmenden Teilnehmer.
  6. Anfallskriterium von ≥ 4 zählbaren Anfällen, die zu einem Sturz/Sturz führen (tonisch-klonisch, tonisch, klonisch, atonisch, fokal mit beobachtbaren motorischen Zeichen) pro 4-wöchiger Baseline-Periode (Beobachtungsphase).
  7. Die Teilnehmer sollten sich ≥ 30 Tage vor Besuch 1 auf einem stabilen ASM-Regime befinden und im Allgemeinen bei guter Gesundheit sein.
  8. Der Teilnehmer, Elternteil oder LAR ist in der Lage und willens, einen genauen und vollständigen täglichen Anfallskalender zu führen.
  9. Sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter (WCBP) müssen eine medizinisch akzeptable Methode der Empfängnisverhütung anwenden und beim Screening-Besuch einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben. Ein WCBP ist definiert als eine Frau, die biologisch in der Lage ist, schwanger zu werden. Eine medizinisch akzeptable Methode der Empfängnisverhütung umfasst Intrauterinpessaren für mindestens 3 Monate, chirurgische Sterilisation oder angemessene Barrieremethoden (z. B. Diaphragma und Schaum). Die Anwendung oraler Kontrazeptiva in Kombination mit einer anderen Methode (z. B. einer spermiziden Creme) ist akzeptabel. Bei Teilnehmern, die nicht sexuell aktiv sind, ist Abstinenz eine akzeptable Form der Empfängnisverhütung und der Urin wird gemäß Protokoll getestet. Frauen, die kein gebärfähiges Potenzial haben, d. h. nach der Menopause, müssen diesen Zustand in ihrer Krankengeschichte erfassen lassen. Schwangere Frauen sind von dieser Studie ausgeschlossen.
  10. Halten Sie Teilnehmer, Eltern oder LAR bereit und bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, nachdem Sie ordnungsgemäß über die Art und Risiken der Studie informiert wurden und bevor Sie sich an studienbezogenen Verfahren beteiligen.

Ausschlusskriterien:

  1. Bekannte Empfindlichkeit, Allergie oder frühere Exposition gegenüber EPX-100 (Clemizol-HCl).
  2. Exposition gegenüber einem Prüfpräparat oder -gerät ≤ 90 Tage vor dem Screening oder geplante Teilnahme an einer anderen Arzneimittel- oder Gerätestudie zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie.
  3. Krampfanfälle als Folge von illegalem Drogen- oder Alkoholkonsum, Infektionen, Neoplasmen, demyelinisierenden Erkrankungen, degenerativen neurologischen Erkrankungen oder fortschreitenden Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS), Stoffwechselerkrankungen, neueren anoxischen Episoden innerhalb der letzten 6 Monate, die eine Wiederbelebung erfordern, oder fortschreitende degenerative Erkrankungen.
  4. Gleichzeitige Anwendung von Arzneimitteln, von denen bekannt ist, dass sie mit EPX-100 interferieren, einschließlich mäßiger oder schwerer Induktoren oder Inhibitoren von CYP3A4/5/7. Insbesondere ist die gleichzeitige Anwendung von Carbamazepin, Oxcarbazepin, Phenytoin, Gabapentin, Phenobarbital und/oder Fenfluramin ausgeschlossen. Probanden, die dem Verzicht auf Grapefruits und Grapefruitsaft während des Studienzeitraums nicht zustimmen können. Eine Liste verbotener Medikamente finden Sie in Anhang 1.
  5. Erhalten einer Begleittherapie mit: zentral wirkenden Appetitzüglern; Monoaminoxidase (MAO)-Hemmer; alle zentral wirkenden Arzneimittel mit klinisch nennenswerten Mengen an Serotonin-Agonisten- oder -Antagonisteneigenschaften, einschließlich Serotonin-Wiederaufnahmehemmung (SRIs, SSRIs). Auch systemische Kortikosteroide (inhalative Steroide sind erlaubt) und intravenöses Immunglobulin (IVIG) können die Anfallshäufigkeit verringern und sind daher während der gesamten Studie ausgeschlossen.
  6. Hat einen medizinischen Zustand, der nach Einschätzung des PI als klinisch signifikant angesehen wird und möglicherweise die Sicherheit der Teilnehmer oder das Studienergebnis beeinträchtigen könnte, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: klinisch signifikante Herzerkrankung (einschließlich Angina pectoris, dekompensierte Herzinsuffizienz, unkontrollierter Bluthochdruck, Vorgeschichte von Arrhythmien und/oder klinische Valvulopathie), Nieren-, Lungen-, Magen-Darm-, hämatologische oder Lebererkrankungen; oder ein Zustand, der die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung von Arzneimitteln beeinflusst.
  7. Hat einen aktiven Suizidplan/-absicht oder hatte aktive Suizidgedanken in den letzten 6 Monaten oder einen Suizidversuch in den letzten 3 Jahren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten nach Randomisierung ihre erste Studienmedikamente.
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird als mündliche Lösung verabreicht.
Experimental: Doppelblind Clemizol HCl
Die Teilnehmer erhalten nach Randomisierung ihre erste Studienmedikamente.
Arzneimittel: Clemizol HCl
Clemizol HCl wird als orale Lösung verabreicht.
Andere Namen:
  • EPX-100
Experimental: Open-Label Clemizole HCl
Berechtigte Teilnehmer, die die DB -Zeit abschließen, haben die Möglichkeit, in der alten Zeit fortzusetzen, in der sie bis zu 3 Jahre lang Clemizole HCL erhalten.
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird als mündliche Lösung verabreicht.
Arzneimittel: Clemizol HCl
Clemizol HCl wird als orale Lösung verabreicht.
Andere Namen:
  • EPX-100

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der CMMS-28
Zeitfenster: Aus dem Ausgangszeitraum bis zu 16 Wochen
Prozentuale Änderung der CMMS-28 gegenüber dem Basiszeitraum bis zum Ende der DB-Periode
Aus dem Ausgangszeitraum bis zu 16 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer mit ≥ 50% Reduktion von CMMS-28
Zeitfenster: Aus dem Ausgangszeitraum bis zu 16 Wochen
Anteil der Teilnehmer mit ≥ 50% Reduktion von CMMS-28 gegenüber dem Ausgangszeitraum bis zum Ende der DB-Periode
Aus dem Ausgangszeitraum bis zu 16 Wochen
Prozentuale Veränderung der CMMS-28-anfallfreien Tage
Zeitfenster: Aus dem Ausgangszeitraum bis zu 16 Wochen
Prozentuale Veränderung der CMMS-28-anfallfreien Tage von der Basiszeit bis zum Ende der DB-Periode
Aus dem Ausgangszeitraum bis zu 16 Wochen
Klinischer globaler Eindruck von Veränderung (CGI-C) Score
Zeitfenster: Woche 16
CGI-C-Score am Ende der DB-Periode
Woche 16
CAGI-C-Score für Pflegepersonen globaler Eindruck von Veränderungen (CAGI-C)
Zeitfenster: Woche 16
CAGI-C-Score am Ende der DB-Periode
Woche 16
Pflegekraft Globaler Eindruck von Veränderungen der Anfallsintensität/Dauer (CAGI-CSID) Score
Zeitfenster: Woche 16
CAGI-CSID-Score am Ende der DB-Periode
Woche 16
Änderung der Lebensqualitätsqualität (QI) -Disabilitätsbewertung
Zeitfenster: Aus dem Ausgangszeitraum bis zu 16 Wochen
Änderung des Qi-Dishability-Scores von der Basislinie bis zum Ende der DB-Periode
Aus dem Ausgangszeitraum bis zu 16 Wochen
Prozentuale Veränderung pro 28 Tage in der Anzahl der beschlagnahmungsfreien Tage
Zeitfenster: Aus dem Ausgangszeitraum bis zu 16 Wochen
Prozentuale Veränderung pro 28 Tage in der Anzahl der anfallfreien Tage (basierend auf allen Anfallsarten) von der Basiszeit bis zum Ende der DB-Periode
Aus dem Ausgangszeitraum bis zu 16 Wochen
Prozentuale Veränderung der CMMS-28
Zeitfenster: Ab dem Ausgangszeitraum bis zu 12 Wochen
Prozentuale Änderung der CMMS-28 gegenüber dem Ausgangszeitraum bis zum Ende der DB-Wartungsphase
Ab dem Ausgangszeitraum bis zu 12 Wochen
Anteil der Teilnehmer mit ≥ 50% Reduktion von CMMS-28
Zeitfenster: Ab dem Ausgangszeitraum bis zu 12 Wochen
Anteil der Teilnehmer mit ≥ 50% Reduktion von CMMS-28 von der Basiszeit bis zum Ende der DB-Wartungsphase
Ab dem Ausgangszeitraum bis zu 12 Wochen
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (Tees)
Zeitfenster: Von der ersten Dosisverabreichung von Studienmedikamenten bis zum Ende der Studie, ungefähr bis zu 172 Wochen
Die Inzidenz von Tee wird zwischen den Behandlungsgruppen verglichen
Von der ersten Dosisverabreichung von Studienmedikamenten bis zum Ende der Studie, ungefähr bis zu 172 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Epygenix

Mitarbeiter

Harmony Biosciences Management, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. April 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EPX-100-003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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