Sicherheit der PUR001-Monotherapie bei Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren
Eine offene, multizentrische Phase-I-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von PUR001 bei intravenöser Verabreichung bei erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine offene Dosiseskalationsstudie der Phase I, First-in-Human, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und vorläufige Anti-Krebs-Aktivität von PUR001 bei erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren als Monotherapie zu bewerten.
Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bestimmung der dosislimitierenden Toxizität(en) (DLT) und/oder maximal verträglichen Dosis (MTD) der PUR001-Monotherapie bei Patienten mit fortgeschrittenen/metastasierten soliden Tumoren.
Das Studium besteht aus zwei Teilen:
Dosiseskalationskohorte und Dosisexpansionskohorte.
Die dosisbegrenzende Toxizität (DLT) wird gemäß den vordefinierten DLT-Kriterien und -Regeln, die im Protokoll angegeben sind, bewertet und verwaltet. MTD und/oder RP2D werden in einer Dosisbestätigungskohorte bestätigt.
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Einschreibung
Phase
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
Studienkontakt
- Name: Clinical Development
- Telefonnummer: 781-874-0926
- E-Mail: clinical.development@purinomia.com
Studienorte
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-
Texas
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Rekrutierung
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Kann eine Einverständniserklärung unterzeichnen und das Protokoll einhalten
- ≥ 18 Jahre alt, zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung
- Histologisch oder zytologisch dokumentierte fortgeschrittene/metastasierte solide Tumoren, die mindestens eine Linie einer vorherigen systemischen Chemotherapie erhalten haben und fortgeschritten sind
- Mindestens eine messbare Läsion gemäß den RECIST V1.1-Kriterien für solide Tumoren
- ECOG-Leistungsstatus von 0 oder 1
Angemessene Organfunktion bestätigt beim Screening und innerhalb von 10 Tagen nach Beginn der Behandlung, nachgewiesen durch:
- Absolute Neutrophilenzahl (ANC) ≥ 1,5 × 10^9/L
- Hämoglobin (Hgb) ≥ 8 g/dl
- Blutplättchen (plt) ≥ 75 × 10^9/l
- AST/SGOT und ALT/SGPT ≤ 2,5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder ≤ 5,0 × ULN, wenn Lebermetastasen vorhanden sind
- Gesamtbilirubin ≤ 1,5 × ULN
- Serum-Kreatinin ≤ 1,5 × ULN oder berechnete Kreatinin-Clearance ≥ 30 ml/min (Cockcroft-Gault-Formel
- Negativer Schwangerschaftstest innerhalb von 72 Stunden vor Beginn der Studienbehandlung bei allen prämenopausalen Frauen und Frauen < 12 Monate nach Beginn der Menopause
- Muss zustimmen, während der Studie und bis mindestens 6 Monate nach Beendigung der Studienbehandlung ausreichende Verhütungsmethoden anzuwenden, um eine Schwangerschaft (einschließlich männlicher und weiblicher Teilnehmer) zu vermeiden
Ausschlusskriterien:
- Frauen, die schwanger sind oder stillen
- Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP), die keine angemessene Empfängnisverhütung anwenden.
- Patienten mit unbehandelten Hirn- oder Zentralnervensystem (ZNS)-Metastasen oder Hirn-/ZNS-Metastasen, die fortgeschritten sind (z. B. Hinweise auf neue oder sich vergrößernde Hirnmetastasen oder neue neurologische Symptome, die auf Hirn-/ZNS-Metastasen zurückzuführen sind). ohne Kortikosteroide und seit 28 Tagen klinisch stabil sind, können aufgenommen werden
- Patienten mit bekannter gleichzeitiger Malignität, die fortschreitet oder eine aktive Behandlung erfordert. Ausnahmen sind das Basalzellkarzinom der Haut, das Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses oder andere nicht-invasive oder indolente Malignome, die zuvor einer potenziell kurativen Therapie unterzogen wurden
Beeinträchtigte Herzfunktion oder signifikante Krankheiten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf eine der folgenden:
- LVEF < 45 %, bestimmt durch MUGA-Scan oder ECHO
- Angeborenes Long-QT-Syndrom
- QTcF ≥ 480 ms im Screening-EKG
- Instabile Angina pectoris ≤ 3 Monate vor Beginn der Studienmedikation
- Akuter Myokardinfarkt ≤ 3 Monate vor Beginn der Studienmedikation
- Patienten mit unkontrollierter Hypertonie (definiert als Blutdruck von ≥ 150 mmHg systolisch und/oder ≥ 90 mmHg diastolisch beim Screening)
- Andere gleichzeitig auftretende schwere und/oder unkontrollierte Begleiterkrankungen (z. B. unkontrollierte Hypertriglyceridämie [Triglyceride > 500 mg/dl] oder aktive oder unkontrollierte Infektion), die zu inakzeptablen Sicherheitsrisiken führen oder die Einhaltung des Protokolls beeinträchtigen könnten
- Patienten, die eine Chemotherapie, zielgerichtete Therapie oder Immuntherapie von ≤ 5 Halbwertszeiten oder 3 Wochen, je nachdem, was kürzer ist, erhalten haben (außer: 4 Wochen für andere monoklonale Anti-CD39-Antikörper, 6 Wochen für Nitrosoharnstoff oder Mitomycin-C) vor Beginn Medikament studieren
- Patienten, die eine Weitfeld-Strahlentherapie ≤ 4 Wochen oder eine Bestrahlung mit begrenztem Feld zur Linderung ≤ 2 Wochen vor Beginn der Studienmedikation erhalten haben oder die sich nicht von den Nebenwirkungen einer vorherigen Therapie erholt haben
- Patienten, die sich ≤ 4 Wochen vor Beginn der Studienmedikation einem größeren chirurgischen Eingriff unterzogen haben oder die sich nicht von unerwünschten Ereignissen einer vorherigen Therapie erholt haben
- Patienten, die derzeit eine Behandlung mit therapeutischen Dosen von Warfarin-Natrium (Coumadin®) oder anderen Cumarin-Derivat-Antikoagulanzien erhalten
- Bekannte Diagnose einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) (HIV-Tests sind nicht obligatorisch; Patienten mit gut kontrolliertem HIV können nach Ermessen des Prüfers und Genehmigung des Sponsors aufgenommen werden).
- Nachweis einer aktiven Infektion mit Hepatitis B oder Hepatitis C, die nicht ausreichend kontrolliert wird. (Für Patienten mit bekannter Vorgeschichte von Hepatitis B oder Hepatitis C kann die Aufnahme nach Ermessen des Prüfarztes und Genehmigung des Sponsors gestattet werden.)
- Hat eine Vorgeschichte oder aktuelle Hinweise auf eine Erkrankung, Therapie oder Laboranomalie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen und die sichere Teilnahme und Compliance des Patienten an der Studie beeinträchtigen könnten. Zum Beispiel Zustände, die von der Etablierung eines Kollateralkreislaufs abhängen, wie periphere arterielle Gefäßerkrankung, Erholungsphase nach Myokardinfarkt usw.
- Patienten mit einer klinischen Vorgeschichte von Überempfindlichkeitsreaktionen ≥ Grad 3 (HSR) auf Biologika, die nicht durch Steroide kontrolliert werden können.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Monotherapie mit klassischem „3+3“-Design, Dosissteigerung und -erweiterung
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Monoklonaler Antikörper
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Dosisbegrenzende Toxizität (DLT) und maximal tolerierte Dosis (MTD), falls erreicht
Zeitfenster: 1-1,5 Jahre
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Sicherheit und Verträglichkeit von PUR001 als Einzelwirkstoff
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1-1,5 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: 1-1,5 Jahre
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Sicherheit und Verträglichkeit von PUR001 als Einzelwirkstoff.
UE werden gemäß CTCAE v5.0 bewertet und können klinisch abnormale Labortests, körperliche Untersuchungen, Vitalzeichen, Elektrokardiogramme und den ECOG-Leistungsstatus umfassen, sind aber nicht darauf beschränkt.
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1-1,5 Jahre
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Anzahl der Teilnehmer mit positivem antitherapeutischem Antikörper (ATA)
Zeitfenster: 1-1,5 Jahre
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Sicherheit und Verträglichkeit von PUR001 als Einzelwirkstoff
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1-1,5 Jahre
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Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC 0-last)
Zeitfenster: 1-1,5 Jahre
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Pharmakokinetisches (PK) Profil von PUR001 als Einzelwirkstoff
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1-1,5 Jahre
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Maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: 1-1,5 Jahre
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Pharmakokinetisches (PK) Profil von PUR001 als Einzelwirkstoff
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1-1,5 Jahre
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Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration (Tmax)
Zeitfenster: 1-1,5 Jahre
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Pharmakokinetisches (PK) Profil von PUR001 als Einzelwirkstoff
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1-1,5 Jahre
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Halbwertszeit (T1/2)
Zeitfenster: 1-1,5 Jahre
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Pharmakokinetisches (PK) Profil von PUR001 als Einzelwirkstoff
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1-1,5 Jahre
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Mittlere Verweildauer (MRT)
Zeitfenster: 1-1,5 Jahre
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Pharmakokinetisches (PK) Profil von PUR001 als Einzelwirkstoff
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1-1,5 Jahre
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Verteilungsvolumen (Vd)
Zeitfenster: 1-1,5 Jahre
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Pharmakokinetisches (PK) Profil von PUR001 als Einzelwirkstoff
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1-1,5 Jahre
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Objektive Ansprechrate (ORR)
Zeitfenster: 1-1,5 Jahre
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Vorläufiges Wirksamkeitsprofil von PUR001 als Einzelwirkstoff
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1-1,5 Jahre
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Seuchenkontrollrate (DCR)
Zeitfenster: 1-1,5 Jahre
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Vorläufiges Wirksamkeitsprofil von PUR001 als Einzelwirkstoff
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1-1,5 Jahre
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Dauer des Ansprechens (DOR)
Zeitfenster: 1-1,5 Jahre
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Vorläufiges Wirksamkeitsprofil von PUR001 als Einzelwirkstoff
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1-1,5 Jahre
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Progressionsfreies Überleben (PFS)
Zeitfenster: 1-1,5 Jahre
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Vorläufiges Wirksamkeitsprofil von PUR001 als Einzelwirkstoff
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1-1,5 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Ermittler
Ermittler
- Studienleiter: Clinical Development, Purinomia Biotech, Inc.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
Andere Studien-ID-Nummern
- PUR001X1101
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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