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Bewertung der Phe-Schwankung in mit PKU GOLIKE behandelten PKU-Pts im Vergleich zu Standard-Aminosäure-Protein-Ersatz.

11. Februar 2026 aktualisiert von: APR Applied Pharma Research s.a.

Randomisierte Untersuchung zur Bewertung der Phe-Fluktuation bei PKU-Patienten, die mit PKU GOLIKE im Vergleich zu Standard-Aminosäure-Protein-Ersatz behandelt wurden.

Dies ist eine zweiarmige, randomisierte, kontrollierte Crossover-Studie mit 16 Kindern mit PKU. Probanden, die derzeit einen Phe-freien/Phe-armen Proteinersatz einnehmen, werden für einen 31-tägigen Versuch rekrutiert.

Die Patienten werden randomisiert und erhalten:

  1. Das Studienprodukt für 7 Tage als letzte Dosis Proteinersatz für den Tag (mindestens ein Beutel mit 15 g PE) in einer Menge, die ihrem üblichen Proteinersatz PE entspricht; oder
  2. Ein Aminosäuren-Eiweißersatz für alle Tagesdosen für 7 Tage; gefolgt von einer 2-wöchigen Auswaschphase mit ihrem üblichen Proteinersatz,

und dann 7 Tage des anderen Studienarms.

Während dieser Zeit werden Patienten/Betreuer gebeten:

  • Entnehmen Sie an den Tagen -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 und 28 3 Blutflecken mit Fingerstich.
  • Sammeln Sie an den Tagen 0, 7, 21 und 28 eine zweite Urinprobe des Tages.
  • Füllen Sie an den Tagen 0, 7, 21 und 28 einen Fragebogen zur Schlafqualität aus.
  • Führen Sie an den Tagen -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 und 28 ein 24-Stunden-Ernährungstagebuch.

APR stellt den Teilnehmern das Studienprodukt kostenlos zur Verfügung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

16 Kinder mit PKU, die derzeit einen Phe-freien/niedrigen Phe-Proteinersatz (3 oder 4 Dosen/Tag) einnehmen, werden rekrutiert. Die Probanden ersetzen die letzte Tagesdosis ihres üblichen Protein-Ersatzes durch das Studienprodukt für 7 Tage der 28-tägigen Studie (entweder die Tage 1-7 oder die Tage 22-28, basierend auf einer zufälligen Zuteilung). An den verbleibenden Studientagen nehmen die Probanden für alle Tagesdosen einen Proteinersatz auf Aminosäurebasis ein. Zwischen den Studienarmen wird es eine 2-wöchige Auswaschphase geben, in der die Probanden ihren üblichen Proteinersatz einnehmen. Die Menge des verschriebenen Studienprodukts wird so berechnet, dass sie die gleiche Proteinmenge liefert wie ihr üblicher Proteinersatz. Die letzte Dosis Proteinersatz (PS) des Tages (Aminosäuren oder Studienprodukt) muss zwischen 19 und 21 Uhr eingenommen werden, um eine 8-10-stündige Fastenperiode über Nacht zu ermöglichen. An den Tagen -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 und 28 werden um 5 Uhr morgens, 6 Uhr morgens und 7 Uhr morgens drei Blutproben entnommen und auf Phenylalanin, Tyrosin und BCAA analysiert. Für alle Probanden wird an den Tagen 0, 7, 21 und 28 eine zweite Urinprobe zur Analyse von Harnstoff und Kreatinin entnommen. Ein Fragebogen zur Schlafqualität wird von den Probanden oder ihren Betreuern an den Tagen 0, 7, 21 und 28 und ein 24-Stunden-Ernährungstagebuch an den Tagen -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 und 28 ausgefüllt. Die Besuche der Probanden finden an den Tagen -2 (Einschreibung), 0, 7, 21 und 28 statt, wo der Ernährungsberater Urinproben, Blutflecken, Fragebögen und Tagebücher sammelt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital Steelhouse Lane

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche und weibliche PKU-Patienten im Alter von ≥ 5 Jahren und ≤ 16 Jahren.
  2. Patienten, bei denen PKU durch Neugeborenen-Screening diagnostiziert wurde.
  3. Nehmen Sie einen Phe-freien/niedrigen Phe-Eiweißersatz
  4. Bei einer phenylalaninarmen Diät.
  5. Abwesenheit von neurologischen Mängeln.
  6. Einhaltung von Diätmanagement und Proteinersatz.
  7. In der Lage, die Anforderungen der Untersuchung zu verstehen und einzuhalten und die Einwilligungserklärung/Zustimmungserklärung zu unterzeichnen.

Ausschlusskriterien:

  1. Alter <5 Jahre alt und >16 Jahre alt.
  2. Patienten mit leichter PKU oder HPA.
  3. Zur Sapropterin-Therapie.
  4. Patienten mit später Diagnose von PKU und neurologischen Problemen.
  5. Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen Hilfsstoffe/Komponenten des Prüfpräparats.
  6. Schwangerschaft oder Stillzeit während der Studie.
  7. Jede mittelschwere bis schwere akute Krankheit, die nach Ansicht des Prüfarztes die Studienverfahren oder das Studienergebnis beeinträchtigen würde.
  8. Geschichte der schlechten Zusammenarbeit, Nichteinhaltung des Ernährungsmanagements oder schlechte Einhaltung der Untersuchungsverfahren.
  9. Teilnahme an anderen Studien mit Prüfpräparaten oder vermarkteten Produkten gleichzeitig oder innerhalb von zwei Wochen vor dem Eintritt in die Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: 1. PKU GOLIKE 2. AA-Proteinersatz
7 Tage mit üblichem Proteinersatz und PKU GOLIKE als letzte Dosis Proteinersatz für den Tag (mindestens ein Beutel mit 15 g PE) in einer Menge, die dem üblichen Proteinersatz PE entspricht, gefolgt von einer zweiwöchigen Auswaschphase mit dem üblichen Proteinersatz , und dann 7 Tage mit AA-Proteinersatz für alle Tagesdosen.
Nahrungsergänzungsmittel: PKU GOLIKE
AA-Protein PKU GOLIKE ist ein Ersatz für die diätetische Behandlung von PKU und ein Lebensmittel für besondere medizinische Zwecke (FSMP) für die diätetische Behandlung von PKU.
Andere Namen:
  • PKU GOLIKE ist ein Lebensmittel für besondere medizinische Zwecke (FSMP) zur diätetischen Behandlung von PKU.
Sonstiges: 1. AA-Proteinersatz 2. PKU GOLIKE
7 Tage mit AA-Proteinersatz für alle Tagesdosen, gefolgt von einer zweiwöchigen Auswaschphase mit dem üblichen Proteinersatz und dann 7 Tage mit dem üblichen Proteinersatz und PKU GOLIKE als letzte Dosis Proteinersatz für den Tag (mindestens ein Beutel). mit 15g PE) in einer Menge, die ihrem üblichen Proteinersatz PE entspricht
Nahrungsergänzungsmittel: PKU GOLIKE
AA-Protein PKU GOLIKE ist ein Ersatz für die diätetische Behandlung von PKU und ein Lebensmittel für besondere medizinische Zwecke (FSMP) für die diätetische Behandlung von PKU.
Andere Namen:
  • PKU GOLIKE ist ein Lebensmittel für besondere medizinische Zwecke (FSMP) zur diätetischen Behandlung von PKU.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Blutphe nach 7 Tagen jeder Behandlung
Zeitfenster: Mittelwert der Blutprobe nach 7 Behandlungstagen (Tage 7 und 28 zusammen, abhängig von der Zeit)
Messung des Blutphenylalanin (Phe) -Piegels
Mittelwert der Blutprobe nach 7 Behandlungstagen (Tage 7 und 28 zusammen, abhängig von der Zeit)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Dosierung von Tyr im Blut (Umol/l) mit getrockneten Blutflecken vor dem Frühstück
Zeitfenster: Mittelwert der Blutprobe nach 7 Behandlungstagen (Tage 7 und 28 zusammen, abhängig von der Zeit)
Messung der Bluttyrosin (Tyr) Spiegel
Mittelwert der Blutprobe nach 7 Behandlungstagen (Tage 7 und 28 zusammen, abhängig von der Zeit)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

APR Applied Pharma Research s.a.

Ermittler

  • Hauptermittler: Anita MacDonald, Pr., Birmingham Children's Hospital, Steelhouse Lane, Birmingham B4 6NH

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Juni 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. Mai 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GLK-UK-2021

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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