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Studie zur Bewertung von SLN124 bei Patienten mit Polycythaemia Vera (SLN)

17. Dezember 2025 aktualisiert von: Silence Therapeutics plc

Phase-1/2-Studie mit einer offenen Dosiseskalationsphase, gefolgt von einer randomisierten, doppelblinden Phase von SLN124 bei Patienten mit Polycythaemia Vera

Dies ist eine multizentrische Phase-1/2-Studie mit einer offenen Dosiseskalation, gefolgt von einer randomisierten, placebokontrollierten und doppelblinden Phase von SLN124 bei erwachsenen Patienten mit Polycythaemia Vera (PV), um die Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik zu bewerten ( PK) und pharmakodynamische (PD) Antwort von SLN124.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

69

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Benowa, Australien
        • Research Site
      • Hobart, Australien
        • Research Site
      • Kurralta Park, Australien
        • Research Site
      • Melbourne, Australien
        • Research Site
      • Melbourne, Australien
        • Research Site 2
      • Nedlands, Australien
        • Linear Clinical Research
      • Richmond, Australien
        • Research Site
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • Research Site
      • Plovdiv, Bulgarien
        • Research Site 2
  • Deutschland
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland
        • Research Site
      • Hanover, Deutschland
        • Research Site
  • Italien
      • Alessandria, Italien
        • Research Site
      • Meldola, Italien
        • Research Site
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Research Site
  • Malaysia
      • Johor Bahru, Malaysia
        • Research Site
      • Kuala Terengganu, Malaysia
        • Research Site
      • Kuantan, Malaysia
        • Research Site
      • Kuching, Malaysia
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Research Site
      • Katowice, Polen
        • Research Site
      • Lublin, Polen
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Research Site
      • Madrid, Spanien
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Louisiana
      • Hammond, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70403
        • Research Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • Research Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Research Site
    • Texas
      • Huntsville, Texas, Vereinigte Staaten, 77340
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Patienten ab 18 Jahren.
  • Eine bestätigte PV-Diagnose gemäß den überarbeiteten Kriterien der Weltgesundheitsorganisation von 2016:
  • Angemessene Phlebotomie-Anamnese
  • Muss zustimmen, sich an angemessene Verhütungsvorschriften zu halten
  • Patienten, die keine zytoreduktive Therapie erhalten, müssen mindestens 24 Wochen vor der Verabreichung von einer vorherigen zytoreduktiven Therapie abgesetzt worden sein und sich von allen Nebenwirkungen aufgrund der zytoreduktiven Therapie erholt haben.
  • Patienten, die eine zytoreduktive Therapie mit Hydroxyharnstoff, Interferon, Busulfan oder Ruxolitinib erhalten, müssen mindestens 12 Wochen vor der Anwendung eine stabile Dosis der zytoreduktiven Therapie ohne geplante Dosisänderung erhalten haben.
  • Die Patienten müssen innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening einer dermatologischen Untersuchung unterzogen worden sein.
  • Muss eine Punktzahl der Eastern Cooperative Oncology Group von 0, 1 oder 2 haben.

Ausschlusskriterien:

  • Medikamentenunverträglichkeit:

    1. Geschichte der Intoleranz gegenüber Oligonukleotiden oder GalNAc oder einer Komponente von SLN124.
    2. Geschichte der Intoleranz gegenüber s.c. Injektionen.
  • Klinisch signifikante Thrombose (z. B. tiefe Venenthrombose oder Milzvenenthrombose) innerhalb von 12 Wochen nach dem Screening.
  • Vorgeschichte schwerer Blutungsereignisse und/oder Notwendigkeit einer Bluttransfusionstherapie aufgrund von Blutungen in den letzten 6 Monaten vor dem Screening.
  • Erfüllt die von der International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment definierten Kriterien für Post-PV-Myelofibrose
  • Jedes Prüfpräparat, das weniger als 6 Wochen vor der ersten Dosis des Prüfpräparats verabreicht wurde oder sich nicht von den Wirkungen einer vorherigen Verabreichung eines Prüfpräparats erholt hat.
  • Jedes Prüfpräparat oder vermarktete Produkt, das weniger als 48 Wochen vor der Verabreichung eines Prüfpräparats auf GalNAc abzielt.
  • Klinisch signifikante Komorbiditäten

  • Biochemische und hämatologische Parameter:

    1. Biochemischer Nachweis einer signifikanten Lebererkrankung während des Screenings
    2. Hämatologische Parameter beim Screening wie folgt: Blutplättchen 1.000.000/µL; oder Anzahl der weißen Blutkörperchen (WBC) > 25.000/µl; oder periphere Blasten < 1 %.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Phase 1 Open-Label-SLN124
SLN124 zur subkutanen (s.c.) Injektion
Arzneimittel: SLN124
SLN124 ist eine doppelsträngige kleine interferierende Ribonukleinsäure (siRNA), die auf die Transmembranprotease Serin 6 (TMPRSS6) Boten-Ribonukleinsäure (mRNA) abzielt.
Experimental: Phase 2 Verblindeter SLN124
SLN124 zur subkutanen (s.c.) Injektion
Arzneimittel: SLN124
SLN124 ist eine doppelsträngige kleine interferierende Ribonukleinsäure (siRNA), die auf die Transmembranprotease Serin 6 (TMPRSS6) Boten-Ribonukleinsäure (mRNA) abzielt.
Placebo-Komparator: Phase 2 verblindetes Placebo
Natriumchlorid für s.c. Injektion
Arzneimittel: Placebo
Natriumchlorid, Injektionslösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase 1: Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: Tag 239
Die Sicherheit und Verträglichkeit werden separat nach der offenen Dosis-Eskalationsphase und der doppelblinden Phase berichtet.
Tag 239
Phase 1: Bewertung der Anzahl der Phlebotomien in Intervallen
Zeitfenster: 6 Monate vor der Verabreichung bis Tag 239
6 Monate vor der Verabreichung bis Tag 239
Phase 2: Anteil der Patienten, die zwischen Woche 18 und Woche 36 ein Ansprechen erreichen (placebokontrollierte Doppelblindphase)
Zeitfenster: 18 bis 36 Wochen
18 bis 36 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase 1: Pharmakokinetik: Fläche unter der Plasmakonzentrationskurve (AUC)
Zeitfenster: Tag 127
Tag 127
Phase 1: Pharmakokinetik: maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Tag 127
Tag 127
Phase 1: Pharmakodynamik: Veränderung des Hämatokrits
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 239
Tag 1 bis Tag 239
Phase 1: Pharmakodynamik: Veränderung der Transferrinsättigung (TSAT)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 239
Tag 1 bis Tag 239
Phase 1: Pharmakodynamik: Veränderung von Hepcidin
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 239
Tag 1 bis Tag 239
Phase 2: Vergleich der Wirkung von SLN124 gegenüber Placebo
Zeitfenster: Über 36 Wochen
Anzahl der Phlebotomien
Über 36 Wochen
Phase 2: Vergleich der Wirkung von SLN124 gegenüber Placebo
Zeitfenster: Über 36 Wochen
Anteil der Patienten, die ein Ansprechen erreichen
Über 36 Wochen
Phase 2: Vergleich der Wirkung von SLN124 vs. Placebo
Zeitfenster: Über 36 Wochen
Sicherheit und Verträglichkeit
Über 36 Wochen
Phase 2: Vergleich der Wirkung von SLN124 gegenüber Placebo
Zeitfenster: Über 36 Wochen
Hämatologische Parameter und Biomarker des Eisenstoffwechsels
Über 36 Wochen
Phase 2: In der doppelblinden Verlängerungsphase und in der OLE-Phase:
Zeitfenster: Woche 37 bis Woche 181
Langzeitverträglichkeit und Sicherheit von SLN124 bewerten
Woche 37 bis Woche 181
Phase 2: In der doppelblinden Verlängerungsphase und in der OLE-Phase:
Zeitfenster: Woche 37 bis Woche 181
Langzeiteffekte von SLN124 auf QoL-Bewertungen beurteilen
Woche 37 bis Woche 181
Phase 2: Bewertung der SLN124-Cmax am Tag 1 und Tag 169 der Studie.
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 169
Tag 1 und Tag 169
Phase 2: Bewertung von SLN124 PD
Zeitfenster: Änderungen von Woche 1 bis Woche 181
Hepcidin
Änderungen von Woche 1 bis Woche 181
Phase 2: Bewertung der Lebensqualität
Zeitfenster: Veränderungen von Woche 1 bis Woche 181
MPN-SAF-TSS
Veränderungen von Woche 1 bis Woche 181
Phase 2: Bewertung der Lebensqualität
Zeitfenster: Änderungen von Woche 1 bis Woche 181
PGI-C
Änderungen von Woche 1 bis Woche 181
Phase 2: Pharmakodynamik: Veränderung des Hämatokrits
Zeitfenster: Änderungen von Woche 1 bis Woche 181
Änderungen von Woche 1 bis Woche 181
Phase 2: Pharmakodynamik: Veränderung von Hepcidin
Zeitfenster: Änderungen von Woche 1 bis Woche 181
Änderungen von Woche 1 bis Woche 181

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Silence Therapeutics plc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. Januar 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

19. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SLN124-004
  • SANRECO (Andere Kennung: Silence Therapeutics)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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