Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie für jugendliche und erwachsene Teilnehmer mit Ornithin-Transcarbamylase-Mangel zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von ARCT-810

22. September 2025 aktualisiert von: Arcturus Therapeutics, Inc.

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie mit aufsteigender Einzel- und Mehrfachdosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von ARCT-810 bei jugendlichen und erwachsenen Teilnehmern mit Ornithin-Transcarbamylase-Mangel

Das primäre Ziel ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit wiederholter Dosen von intravenös verabreichtem ARCT-810.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-2-Studie mit ARCT-810 bei Menschen mit OTC-Mangel ab 12 Jahren. Nach einer 4- bis 6-wöchigen Screening- und Diätstabilisierungsperiode werden die Teilnehmer im Verhältnis 3:1 randomisiert, um ARCT-810 oder Placebo zu erhalten. Nach der ersten Dosis- und Sicherheitsbewertung erhalten die Teilnehmer im Abstand von jeweils 14 Tagen bis zu 5 weitere Dosen ARCT-810 oder Placebo. An die Behandlungsphase schließt sich eine 12-wöchige Beobachtungsphase an.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankreich
        • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italien
      • Padua, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera Di Padova
      • Rome, Italien, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden, SE- 171 64
        • Karolinska Universitetssjukhuset - Astrid Lindgrens Barnsjukhus
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 De Octubre
      • Santiago de Compostela, Spanien, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
    • UK
      • Birmingham, UK, Vereinigtes Königreich, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, UK, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Angemessene kognitive Fähigkeit, die Studienanforderungen zu verstehen und eine Einverständniserklärung abzugeben
  2. Männer und Frauen im Alter von 12 bis einschließlich 65 Jahren beim Screening
  3. Dokumentierte Diagnose eines OTC-Mangels, bestätigt durch Gentests
  4. Klinische Stabilität (keine klinischen Symptome einer Hyperammonämie innerhalb von 1 Monat, keine Krankenhauseinweisungen wegen metabolischer Dekompensation innerhalb von 3 Monaten, ≤ 2 Krankenhauseinweisungen innerhalb von 1 Jahr)
  5. Stabile proteinreduzierte Diät, Nahrungsergänzungsmittel und Ammoniakfänger (falls zutreffend) für mindestens 28 Tage.
  6. BMI = 18,0 - 32,0 kg/m2, einschließlich für Erwachsene, und >5. Perzentil für Jugendliche ≥12 bis 17 Jahre
  7. Muss bereit sein, sich an die Verhütungsrichtlinien zu halten

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Geschichte der OTC-Gentherapie, Hepatozyten- oder Stammzelltransplantation
  2. Vorgeschichte anderer Erkrankungen, die den Teilnehmer für die Aufnahme ungeeignet machen oder die Studienteilnahme beeinträchtigen könnten (z. B. unkontrollierter Bluthochdruck oder Diabetes, Malignität, HIV, Hepatitis B oder C)
  3. Vorgeschichte einer schweren allergischen Reaktion auf liposomale oder PEG-haltige Produkte
  4. Missbrauch von illegalen Drogen, Medikamenten oder Alkohol
  5. Klinisch signifikante Laboranomalien in Screening-Laboren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ARCT-810
Die Teilnehmer erhalten eine anfängliche intravenöse (IV) Infusion ARCT-810. Wenn dies als sicher und gut verträglich angesehen wird, erhalten die Teilnehmer bis zu 5 zusätzliche IV-Infusionen von ARCT-810, die in 14-tägigen Abständen verabreicht werden.
Biologisch: ARCT-810
ARCT-810 ist Messenger-RNA (mRNA), die für Ornithin-Transcarbamylase (OTC) kodiert und in einem Lipid-Nanopartikel (LNP) formuliert ist.
Placebo-Komparator: Placebo, normale Kochsalzlösung
Die Teilnehmer erhalten eine anfängliche intravenöse Placebo-Infusion. Wenn dies als sicher und gut verträglich angesehen wird, erhalten die Teilnehmer bis zu 5 zusätzliche IV-Infusionen mit Placebo, die in 14-tägigen Abständen verabreicht werden.
Sonstiges: Placebo
Normale Kochsalzlösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz, Schwere und Dosisverhältnis unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Woche 23
Sicherheit und Verträglichkeit von ARCT-810 wurden durch Bestimmung der Anzahl und Schwere der Nebenwirkungen je nach Dosisstufe bewertet
Woche 23

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasmakonzentrationsbereich unter der Kurve nach der ersten und letzten Dosis von ARCT-810
Zeitfenster: Bis zu 17 Wochen
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) vom Zeitpunkt Null bis zum letzten quantifizierbaren Zeitpunkt
Bis zu 17 Wochen
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) nach der ersten und letzten Dosis von ARCT-810
Zeitfenster: Bis zu 17 Wochen
Die maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Bis zu 17 Wochen
Zeitpunkt, zu dem Cmax nach der ersten und letzten Dosis von ARCT-810 auftrat
Zeitfenster: Bis zu 17 Wochen
Der Zeitpunkt, zu dem Cmax aufgetreten ist (Tmax)
Bis zu 17 Wochen
AUC0-inf nach der ersten und letzten Gabe von ARCT-810
Zeitfenster: Bis zu 17 Wochen
Plasma-AUC vom Zeitpunkt Null bis unendlich extrapoliert
Bis zu 17 Wochen
AUCExtrap nach der ersten und letzten Gabe von ARCT-810
Zeitfenster: Bis zu 17 Wochen
Der relative Anteil von AUC0-inf extrapoliert über AUC0-t hinaus
Bis zu 17 Wochen
T1/2 nach der ersten und letzten Dosis von ARCT-810
Zeitfenster: Bis zu 17 Wochen
Terminale Halbwertszeit
Bis zu 17 Wochen
MRT0-inf nach der ersten und letzten Gabe von ARCT-810
Zeitfenster: Bis zu 17 Wochen
Die mittlere Verweilzeit extrapoliert auf unendlich
Bis zu 17 Wochen
CL nach der ersten und letzten Gabe von ARCT-810
Zeitfenster: Bis zu 17 Wochen
Gesamtkörper-Clearance, berechnet als Dosis dividiert durch AUC0-inf
Bis zu 17 Wochen
Vss nach der ersten und letzten Dosis von ARCT-810
Zeitfenster: Bis zu 17 Wochen
Verteilungsvolumen
Bis zu 17 Wochen
Funktion des Harnstoffzyklus
Zeitfenster: Woche 12
Änderung der Harnstoffzyklusfunktion gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch 13C-Harnstoff-Assay
Woche 12
Plasma-Ammoniak
Zeitfenster: Woche 11
Veränderung der Harnstoffzyklusfunktion gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des 24-Stunden-Ammoniakprofils im Plasma
Woche 11

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Arcturus Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Oktober 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. September 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

26. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ARCT-810-03

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren