Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Retrospektive Studie zur Erfassung der neurologischen Nachsorge von Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (ATTRv), die in B3461028 und B3461045 enthalten sind. (TRAMA)

15. November 2023 aktualisiert von: Pfizer

Tafamidis 61 mg, resultierend aus Amiloidose ATTR Con afectación neurologica y Multisistémica – TRAMA

Eine Studie mit Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (ATTRv) und Wildtyp-Transthyretin-Amyloidose (ATTRwt), die in die Studien B3461028 und B3461045 in Spanien aufgenommen wurden und die Tafamidis 61 mg für ≥ 12 Monate mit Polyneuropathie (PN) ausgesetzt waren, wurde fortgesetzt multisystemische Nachsorge (neuro/ophtalmo/gastrointestinal) ≥12 Monate.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
5

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Palma de Mallorca, Spanien, 07198
        • Hospital Son Llatzer

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 99 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Studienpopulation: Retrospektive Kohorte von Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (ATTRv) und Wildtyp-Transthyretin-Amyloidose (ATTRwt), die in die Studien B3461028 und B3461045 in Spanien aufgenommen wurden und die ≥ 12 Monate lang Tafamidis 61 mg mit Polyneuropathie ausgesetzt waren, haben ihre Behandlung fortgesetzt multisystemische Nachsorge (neuro/ophtalmo/gastrointestinal) ≥12 Monate

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Behandlung mit Tafamidis 61 mg ≥ 12 Monate
  • Neurologische Nachsorge ≥ 12 Monate
  • Diagnose einer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (ATTR-PN) basierend auf einem der folgenden Kriterien:
  • Amplitudenreduktion in mindestens 2 Nerven unter Normalwert, ausgenommen Medianusnerv ODER 50 % Amplitudenreduktion in mindestens 2 Nerven auf den Ausgangswert des Patienten, ausgenommen Medianusnerv ODER 2 abnormale Tests, die Veränderungen dünner Fasern erkennen (durch Sudoscan , RR-Intervallanalyse usw.)

Ausschlusskriterien:

  • Behandlung mit Tafamidis 61 mg < 12 Monate
  • Neurologische Nachsorge < 12 Monate
  • Andere Diagnose für Polyneuropathie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Retrospektive Kohorten-ATTRv- und ATTRwt-Patienten, die in die Studien B3461028 und B3461045 in Spanien aufgenommen wurden
Arzneimittel: Tafamidis
61 Milligramm (mg), wie in den Studien B3461028 und B3461045 erhalten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Neuropathie-Beeinträchtigungs-Scores (NIS) im 12. Monat für ATTRv
Zeitfenster: Basislinie und Monat 12 (Daten, die über 22 Tage gesammelt und analysiert wurden)
NIS (Neuropathy Impairment Score) ist ein klinisch wichtiges, empfindliches Maß für die individuelle neurologische Funktion, das sensorische Funktionen, Reflexe und Muskelschwäche beurteilt. Der NIS-Wert lag zwischen 0 und 244, wobei ein höherer Wert auf eine größere Behinderung oder Beeinträchtigung hinweist. Die Änderungsrate wurde aus der letzten Nachuntersuchung berechnet.
Basislinie und Monat 12 (Daten, die über 22 Tage gesammelt und analysiert wurden)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der NIS für ATTRv
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, 18, 24 und 36 nach Beginn der Behandlung (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
NIS (Neuropathy Impairment Score) ist ein klinisch wichtiges, empfindliches Maß für die individuelle neurologische Funktion, das sensorische Funktionen, Reflexe und Muskelschwäche beurteilt. Der NIS-Wert lag zwischen 0 und 244, wobei ein höherer Wert auf eine größere Behinderung oder Beeinträchtigung hinweist. Die Änderungsrate wurde aus der letzten Nachuntersuchung berechnet.
Ausgangswert, Monat 6, 18, 24 und 36 nach Beginn der Behandlung (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
Änderung des Neuropathie-Beeinträchtigungs-Scores – Untere Extremitäten (NIS-LL) für ATTRv
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, 12, 18, 24 und 36 nach Beginn der Behandlung (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
NIS-LL (Neuropathy Impairment Score Lower Limbs) ist ein klinisch wichtiges, empfindliches Maß für die neurologische Funktion bei Personen, das sensorische Funktionen, Reflexe und Muskelschwäche des unteren Limbus beurteilt. NÍS-LL beurteilte Muskelschwäche, Reflexe und Empfindungen. Jeder Gegenstand wird separat für die linke und die rechte Gliedmaße bewertet. Komponenten der Muskelschwäche: 0 (normal) bis 4 (Lähmung), höhere Punktzahl = mehr Schwäche; Reflexe, Empfindung: 0=normal, 1=vermindert oder 2=nicht vorhanden. Der Gesamt-NIS-LL-Score-Bereich liegt zwischen 0 und 88, höherer Score = stärkere Beeinträchtigung. Die Änderungsrate wurde aus der letzten Nachuntersuchung berechnet.
Ausgangswert, Monat 6, 12, 18, 24 und 36 nach Beginn der Behandlung (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
Veränderung der Lebensqualität in Norfolk – Diabetische Neuropathie (Norfolk QOL-DN) für ATTRv
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, 12, 18, 24 und 36 nach Beginn der Behandlung (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
Der Norfolk-Fragebogen zur Lebensqualität bei diabetischer Neuropathie ist ein standardisiertes und validiertes Instrument, das die Auswirkung von Polyneuropathie auf die Funktionalität und Lebensqualität des Einzelnen bewertet. Norfolk QOL-DN: Der von Teilnehmern bewertete Fragebogen mit 35 Punkten wird verwendet, um die Auswirkungen der diabetischen Neuropathie auf die Lebensqualität von Teilnehmern mit diabetischer Neuropathie zu bewerten. Item 1 bis 7: im Zusammenhang mit Symptomen und dem Vorhandensein von Symptomen wurde mit 1 bewertet und Abwesenheit mit 0. Item 8-35: im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens und auf einer 5-Punkte-Likert-Skala bewertet, wobei 0 = kein Problem und 4 = schwerwiegendes Problem (außer Punkt 32, wo -2 = viel besser, 0 = ungefähr gleich, 2 = viel schlimmer). TQOL = Summe aller Elemente, insgesamt möglicher Bewertungsbereich = -4 bis 138, wobei höhere Bewertung = schlechtere Lebensqualität.
Ausgangswert, Monat 6, 12, 18, 24 und 36 nach Beginn der Behandlung (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
Änderung in COMPASS-31 für ATTRv
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, 12, 18, 24 und 36 nach Beginn der Behandlung (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
COMPASS-31 (Composite Autonomic Symptom Score 31) ist ein Fragebogen zur Beurteilung des Schweregrads und der Funktionsfähigkeit bei Teilnehmern mit autonomer Dysfunktion. Die Gesamtpunktzahl von COMPASS-31 lag zwischen 0 und 100; wobei 0 = geringerer Schweregrad der Dysautonomie und 100 = größerer Schweregrad der Dysautonomie.
Ausgangswert, Monat 6, 12, 18, 24 und 36 nach Beginn der Behandlung (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
Änderung der Rasch-Built Overall Disability Scale (FAP-RODs) für familiäre Amyloidpolyneuropathie für ATTRv
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, 12, 18, 24 und 36 nach Beginn der Behandlung (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
FAP-RODS ist ein Fragebogen, der die Auswirkung von Neuropathie auf tägliche Aktivitäten bewertet. Die FAP-RODS-Gesamtpunktzahl lag zwischen 0 und 68; wobei 0 = geringere Fähigkeit zur Durchführung täglicher Aktivitäten und 68 = größere Fähigkeit zur Durchführung täglicher Aktivitäten.
Ausgangswert, Monat 6, 12, 18, 24 und 36 nach Beginn der Behandlung (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
Anzahl der Teilnehmer nach dem bekannten Stadium der amyloidotischen Polyneuropathie (FAP) für ATTRv
Zeitfenster: Monat 18, 24 und 30 Monate nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
FAP ist ein Stufensystem, das auf der Schwere der Symptome und dem Fortschreiten der Erkrankung basiert. Zu den FAP-Stadien gehörten: Asymptomatisch; Freies Gehen (Gehen ohne Unterstützung): Stufe 1; Unterstützendes Gehen (Gehen mit Unterstützung): Stufe 2; Rollstuhlgebunden oder bettlägerig: Stufe 3.
Monat 18, 24 und 30 Monate nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Prozentsatz der Teilnehmer, die im PND-Score für ATTRv keinen Stufenfortschritt aufweisen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 30. Monat (Daten wurden über 22 Tage gesammelt und analysiert)
PND ist ein Staging-System, das den Grad der neuropathischen Dysfunktion und deren Auswirkungen auf die Gehfähigkeit beurteilt. Zu den PND-Stadien gehörten: Asymptomatisch; Stadium I: Sensibilitätsstörungen, normaler Gang; Stadium II: Sensibilitätsstörungen, veränderter Gang, der keine Unterstützung erfordert; IIIA: Gang, der eine Unterstützung erfordert; IIIB: Gangart, die zwei Stützen erfordert; IV: Rollstuhl oder Bett. Teilnehmer, die im Vergleich zu Beginn der Behandlung nicht in höhere Stadien wechselten, wurden als „Unverändert“ gemeldet, und diejenigen, die in höhere Stadien übergingen, wurden unter „Stufenerhöhung“ gemeldet.
Vom Ausgangswert bis zum 30. Monat (Daten wurden über 22 Tage gesammelt und analysiert)
Prozentsatz der Responder auf die Behandlung von ATTRv
Zeitfenster: Monat 12 (Daten gesammelt und analysiert über 22 Tage)
Der Prozentsatz der Responder auf die Behandlung im 12. Monat wurde als Teilnehmer definiert, die im NIS eine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert von weniger als 4 Punkten erreichten, und Teilnehmer, die im NIS-LL eine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert von weniger als 2 Punkten erreichten, wurden in dieser Ergebnismessung angegeben .
Monat 12 (Daten gesammelt und analysiert über 22 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit R-R-Intervallvariabilität für ATTRv
Zeitfenster: Monat 18, 24 und 30 (Daten gesammelt und analysiert über 22 Tage)
In dieser Ergebnismessung wurde die Anzahl der Teilnehmer mit R-R-Intervallvariabilität (verändert/unverändert) angegeben.
Monat 18, 24 und 30 (Daten gesammelt und analysiert über 22 Tage)
Modifizierter Body-Mass-Index (mBMI) für ATTRv
Zeitfenster: 18., 24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Der BMI wurde aus Gewicht dividiert durch Körpergröße im Quadrat berechnet und in Kilogramm pro Quadratmeter (kg/m^2) gemessen. Der mBMI wurde durch Multiplikation des BMI mit dem Serumalbuminspiegel [Gramm/Liter (g/L)] berechnet.
18., 24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Ulnar/Sural Sensory Nerve Action Potential Amplitude (SNAP) für ATTRv
Zeitfenster: 24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Die Amplitude des Aktionspotentials des sensorischen Nervs suralis (in Mikrovolt) wurde mittels Elektromyographie der linken unteren Extremität gemessen.
24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Ulnare/peroneale Compound-Muscle-Action-Potential-Amplitude (CMAP) für ATTRv
Zeitfenster: 24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Die Amplitude des Muskelaktionspotentials des peronealen motorischen Nervs wurde mittels Elektromyographie der linken unteren Extremität gemessen.
24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Änderung der NIS für ATTRwt
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, 12, 18, 24 und 36 nach Beginn der Behandlung (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
Der NIS (Neuropathy Impairment Score) war ein klinisch wichtiges, empfindliches Maß für die individuelle neurologische Funktion und bewertete sensorische Funktionen, Reflexe und Muskelschwäche. Der NIS-Wert lag zwischen 0 und 244, wobei ein höherer Wert auf eine größere Behinderung oder Beeinträchtigung hinweist. Die Änderungsrate wurde aus der letzten Nachuntersuchung berechnet.
Ausgangswert, Monat 6, 12, 18, 24 und 36 nach Beginn der Behandlung (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
Änderung in NIS-LL für ATTRwt
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, 12, 18, 24 und 36 nach Beginn der Behandlung (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
NIS-LL (Neuropathy Impairment Score Lower Limbs) war ein klinisch wichtiges, empfindliches Maß für die neurologische Funktion bei Einzelpersonen und bewertete sensorische Funktionen, Reflexe und Muskelschwäche des unteren Limbus. NÍS-LL beurteilte Muskelschwäche, Reflexe und Empfindungen. Jeder Gegenstand wurde separat für die linke und die rechte Gliedmaße bewertet. Komponenten der Muskelschwäche: 0 (normal) bis 4 (Lähmung), höhere Punktzahl = mehr Schwäche; Reflexe, Empfindung: 0=normal, 1=vermindert oder 2=nicht vorhanden. Der Gesamt-NIS-LL-Score-Bereich liegt zwischen 0 und 88, höherer Score = stärkere Beeinträchtigung. Die Änderungsrate wurde aus der letzten Nachuntersuchung berechnet.
Ausgangswert, Monat 6, 12, 18, 24 und 36 nach Beginn der Behandlung (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
Änderung des Norfolk QOL-DN für ATTRwt
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, 12, 18, 24 und 36 nach Beginn der Behandlung (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
Der Norfolk-Fragebogen zur Lebensqualität bei diabetischer Neuropathie war ein standardisiertes und validiertes Instrument, das die Auswirkung von Polyneuropathie auf die Funktionalität und Lebensqualität des Einzelnen bewertet. Norfolk QOL-DN: 35 Punkte umfassender, von Teilnehmern bewerteter Fragebogen zur Bewertung der Auswirkungen diabetischer Neuropathie auf die Lebensqualität von Teilnehmern mit diabetischer Neuropathie; Item 1 bis 7: im Zusammenhang mit Symptomen und dem Vorhandensein von Symptomen wurde mit 1 bewertet und Abwesenheit mit 0. Item 8-35: im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens und auf einer 5-Punkte-Likert-Skala bewertet, wobei 0 = kein Problem und 4 = schwerwiegendes Problem (außer Punkt 32, wo -2 = viel besser, 0 = ungefähr gleich, 2 = viel schlimmer). TQOL = Summe aller Elemente, insgesamt möglicher Bewertungsbereich = -4 bis 138, wobei höhere Bewertung = schlechtere Lebensqualität.
Ausgangswert, Monat 6, 12, 18, 24 und 36 nach Beginn der Behandlung (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
Änderung in COMPASS-31 für ATTRwt
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, 12, 18, 24 und 36 nach Behandlungsbeginn
COMPASS-31 (Composite Autonomic Symptom Score 31) war ein Fragebogen zur Beurteilung des Schweregrads und der Funktionsfähigkeit bei Teilnehmern mit autonomer Dysfunktion. Die Gesamtpunktzahl von COMPASS-31 lag zwischen 0 und 100; wobei 0 = geringerer Schweregrad der Dysautonomie und 100 = größerer Schweregrad der Dysautonomie.
Ausgangswert, Monat 6, 12, 18, 24 und 36 nach Behandlungsbeginn
Änderung der FAP-RODs für ATTRwt
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6, 12, 18, 24 und 36 nach Beginn der Behandlung (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
FAP-RODS ist ein Fragebogen, der die Auswirkung von Neuropathie auf tägliche Aktivitäten bewertet. Die FAP-RODS-Gesamtpunktzahl lag zwischen 0 und 68; wobei 0 = geringere Fähigkeit zur Durchführung täglicher Aktivitäten und 68 = größere Fähigkeit zur Durchführung täglicher Aktivitäten.
Ausgangswert, Monat 6, 12, 18, 24 und 36 nach Beginn der Behandlung (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
Anzahl der Teilnehmer gemäß FAP-Stufe für ATTRwt
Zeitfenster: Monat 18, 24 und 30 Monate nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Das FAP-Stadium ist ein Stadieneinteilungssystem, das auf der Schwere der Symptome und dem Fortschreiten der Krankheit basiert. Zu den FAP-Stadien gehörten: Asymptomatisch; Freies Gehen (Gehen ohne Unterstützung): Stufe 1; Unterstützendes Gehen (Gehen mit Unterstützung): Stufe 2; Rollstuhlgebunden oder bettlägerig: Stufe 3.
Monat 18, 24 und 30 Monate nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Prozentsatz der Teilnehmer, die im PND-Score für ATTRwt keinen Stufenfortschritt aufweisen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 30. Monat (Daten wurden über 22 Tage gesammelt und analysiert)
PND war ein einfaches Stadieneinteilungssystem entsprechend dem Grad der neuropathischen Dysfunktion und ihrer Auswirkung auf die Gehfähigkeit. Zu den PND-Stadien gehörten: Asymptomatisch: I Sensibilitätsstörungen, normaler Gang: II Sensibilitätsstörungen, veränderter Gang, der keine Unterstützung erfordert: IIIA Gang, der eine Unterstützung erfordert: IIIB Gang, der zwei Unterstützungen erfordert: IV Rollstuhl oder am Krankenbett). Teilnehmer, die im Vergleich zu Beginn der Behandlung nicht in höhere Stadien wechselten, wurden als „Unverändert“ gemeldet, und diejenigen, die in höhere Stadien übergingen, wurden unter „Stufenerhöhung“ gemeldet.
Vom Ausgangswert bis zum 30. Monat (Daten wurden über 22 Tage gesammelt und analysiert)
Prozentsatz der Responder auf die Behandlung von ATTRwt
Zeitfenster: Monat 12 (Daten gesammelt und analysiert über 22 Tage)
Der Prozentsatz der Responder auf die Behandlung wurde als Teilnehmer definiert, die im NIS eine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert von weniger als 4 Punkten erreichten, und Teilnehmer, die im NIS-LL eine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert von weniger als 2 Punkten erreichten, wurden in dieser Ergebnismessung angegeben.
Monat 12 (Daten gesammelt und analysiert über 22 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit R-R-Intervallvariabilität für ATTRwt
Zeitfenster: Monat 18, 24 und 30 (Daten gesammelt und analysiert über 22 Tage)
In dieser Ergebnismessung wurde die Anzahl der Teilnehmer mit R-R-Intervallvariabilität (verändert/unverändert) angegeben.
Monat 18, 24 und 30 (Daten gesammelt und analysiert über 22 Tage)
mBMI für ATTRwt
Zeitfenster: 18., 24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Der BMI wurde aus Gewicht dividiert durch Körpergröße im Quadrat berechnet und in Kilogramm pro Quadratmeter (kg/m^2) gemessen.
18., 24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Ulnar/Sural-SNAP-Score für ATTRwt
Zeitfenster: 24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Die Amplitude des Aktionspotentials des sensorischen Nervs suralis (in Mikrovolt) wurde mittels Elektromyographie der linken unteren Extremität gemessen.
24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Ulnarer/peronealer CMAP-Score für ATTRwt
Zeitfenster: 24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Die Amplitude des Muskelaktionspotentials des peronealen motorischen Nervs (in Millivolt) wurde mittels Elektromyographie der linken unteren Extremität gemessen.
24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit Karpaltunnelsyndrom
Zeitfenster: Zu Studienbeginn (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
In dieser Ergebnismessung wurde die Anzahl der Teilnehmer mit Karpaltunnelsyndrom angegeben.
Zu Studienbeginn (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
Anzahl der Teilnehmer mit Lumbalstenose
Zeitfenster: Zu Studienbeginn (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
In dieser Ergebnismessung wurde die Anzahl der Teilnehmer mit Lumbalstenose angegeben.
Zu Studienbeginn (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
Anzahl der Teilnehmer mit Magen-Darm-Störungen
Zeitfenster: 18., 24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
In dieser Ergebnismessung wurde die Anzahl der Teilnehmer mit Magen-Darm-Störungen angegeben.
18., 24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit unbeabsichtigtem Gewichtsverlust
Zeitfenster: 18., 24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
In dieser Ergebnismessung wurde die Anzahl der Teilnehmer mit unbeabsichtigtem Gewichtsverlust angegeben.
18., 24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit urologischen Störungen
Zeitfenster: 18., 24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
In dieser Ergebnismessung wurde die Anzahl der Teilnehmer mit urologischen Störungen angegeben.
18., 24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit ophthalmologischen Störungen
Zeitfenster: 18., 24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
In dieser Ergebnismessung wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ophthalmologischen Störungen angegeben.
18., 24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit Störungen des Zentralnervensystems (ZNS).
Zeitfenster: 18., 24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
In dieser Ergebnismessung wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ZNS-Störungen angegeben.
18., 24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit Symptomen einer autonomen Neuropathie
Zeitfenster: 18., 24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
In dieser Ergebnismessung wurde die Anzahl der Teilnehmer mit Symptomen einer autonomen Neuropathie, einschließlich vermindertem Schwitzen, sexueller Dysfunktion und orthostatischer Hypotonie, angegeben.
18., 24. und 30. Monat nach Behandlungsbeginn (Datenerhebung und -analyse über 22 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit Symptomen einer peripheren Neuropathie
Zeitfenster: Zu Studienbeginn (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)
In dieser Ergebnismessung wurde die Anzahl der Teilnehmer mit Symptomen einer peripheren Neuropathie (Allodynie und Parästhesie) angegeben.
Zu Studienbeginn (Daten über 22 Tage gesammelt und analysiert)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Pfizer

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
24. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
15. November 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
15. November 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. September 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. September 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. September 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
13. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. November 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • B3461104
  • TRAMA (Andere Kennung: Alias Study Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten