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Studie zur Wirkung von Etavopivat auf die zerebrale hämodynamische Reaktion bei Kindern mit Sichelzellanämie

7. April 2026 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S

Eine Pilotstudie zur Wirkung von Etavopivat auf die zerebrale hämodynamische Reaktion bei Kindern mit Sichelzellanämie

Etavopivat (FT-4202) ist ein potenter, selektiver, oral bioverfügbarer, niedermolekularer Aktivator der Erythrozyten-Pyruvatkinase (PKR), der von Forma Therapeutics, Inc. entwickelt wird und zur Behandlung von Teilnehmern mit Sichelzellanämie (SCD) bestimmt ist ) und andere erbliche Hämoglobinopathien. Die klinische Hypothese ist, dass die PKR-Aktivierung die Sichelhämoglobin (HbS)-Polymerisation reduziert und die Membranfunktion der roten Blutkörperchen (RBC) verbessert, wodurch die RBC-Sichelbildung und die RBC-Hämolyse reduziert werden, die zu vaskulärer Obstruktion und Anämie führen, zwei Kennzeichen der SCD-Pathologie. Ziel dieser Studie ist es, die Wirkungen von Etavopivat auf die zerebrale und muskuläre Hämodynamik zu bestimmen

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser Studie handelt es sich um eine offene, einarmige Pilotstudie zur Bewertung der Wirkung von Etavopivat auf die zerebrale Hämodynamik, gemessen mittels Frequenzbereich-Nahinfrarotspektroskopie/diffuser Korrelationsspektroskopie (FDNIRS/DCS) bei Teilnehmern im Alter von 12 bis 21 Jahren mit Sichelzellenanämie (SCD). Der zerebrale Blutfluss (CBF), die Sauerstoffejektionsfraktion (OEF) und die zerebrale Stoffwechselrate von Sauerstoff (CMRO2) werden bei den Teilnehmern vor, regelmäßig während und nach 24 Wochen der Behandlung mit Etavopivat FDNIRS/DCS bewertet. Es werden ungefähr 12 Teilnehmer eingeschrieben.

Die Dauer der Studienbehandlung beträgt 24 Wochen. Die Studiendauer für einzelne Teilnehmer kann bis zu 36 bis 38 Wochen dauern und umfasst den Screening-Zeitraum (bis zu 4 Wochen vor der Studienbehandlung), den 24-wöchigen Behandlungszeitraum, einen Sicherheits-Follow-up-Besuch nach 4 Wochen (+ 7 Tage) nach der letzten Dosis des Studienmedikaments und eine Visite am Ende der Studie (EOS) etwa 8 Wochen (± 7 Tage) nach der letzten Dosis des Studienmedikaments. Ein Teilnehmer hat die Studie abgeschlossen, wenn er alle Phasen der Studie abgeschlossen hat, einschließlich des letzten Besuchs oder des letzten geplanten Eingriffs, der im Veranstaltungsplan aufgeführt ist. Regelmäßige Sicherheitsüberprüfungen durch das interne Safety Review Committee (SRC) des Sponsors finden während des gesamten Behandlungszeitraums statt. Das Ergebnis dieser Besprechungen wird den Prüfärzten, sofern relevant, schnell mitgeteilt, damit sie aktuelle Risikoinformationen mit ihren Teilnehmern teilen und gegebenenfalls aktualisierte Einverständniserklärungen einholen können.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Homozygotes Hämoglobin SS (HbSS) oder Hämoglobin S/beta0-Thalassämie (HbS/β0-Thal)
  • Hämoglobin (Hb): Hb ≤ 9,0 g/dl zu Studienbeginn
  • Eine gleichzeitige Therapie mit Hydroxyharnstoff (HU) ist zulässig, wenn die Dosis seit mindestens 3 Monaten stabil ist, ohne dass eine Dosisanpassung während der Studie zu erwarten ist und keine Anzeichen einer hämatologischen Toxizität vorliegen

Ausschlusskriterien:

  • Jeder der folgenden Fälle, der einen Besuch in einer medizinischen Einrichtung innerhalb von 14 Tagen vor Unterzeichnung der Einwilligungserklärung erfordert:

    • Vasookklusive Krise (VOC)
    • Akute Thoraxsyndrom (ACS)
    • Sequestrierung der Milz
    • Daktylitis
  • Erfordert eine chronische Transfusionstherapie
  • Anormaler TCD in den letzten 12 Monaten
  • Erythrozytentransfusion innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening
  • Schwere Nierenfunktionsstörung beim Screening-Besuch oder bei chronischer Dialyse
  • Leberfunktionsstörung
  • Klinisch relevante Herz- oder Lungenerkrankungen – z. B. angeborener Herzfehler, unkompensierte Herzinsuffizienz oder jeder instabile Herzzustand, Herzrhythmusstörungen, Lungenfibrose, pulmonale Hypertonie
  • Größere Operationen am Magen oder Dünndarm
  • Chemotherapie oder Bestrahlung innerhalb der letzten 2 Jahre
  • Vorgeschichte eines offensichtlichen klinischen Schlaganfalls innerhalb der letzten 2 Jahre oder Vorgeschichte einer intrakraniellen Blutung
  • Klinisch signifikante bakterielle, pilzliche, parasitäre oder virale Infektion, die derzeit auftritt oder eine Therapie erfordert
  • Frau, die stillt oder schwanger ist

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Etavopivat
Einarmig, offen
Arzneimittel: Etavopivat
Die Studienintervention ist Etavopivat (400 mg), oral verabreicht und einmal täglich (QD)
Andere Namen:
  • FT-4202

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirkung von Etavopivat auf den zerebralen Blutfluss (CBF)
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Bewertung der Veränderung des zerebralen Blutflusses (CBF) gegenüber dem Ausgangswert wird mit deskriptiven Statistiken nach nominellem Studienbesuch zusammengefasst.
24 Wochen
Wirkung von Etavopivat auf die Sauerstoffejektionsfraktion (OEF)
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Änderung der OEF-Bewertungen gegenüber dem Ausgangswert wird mit deskriptiven Statistiken nach nominellem Studienbesuch zusammengefasst.
24 Wochen
Wirkung von Etavopivat auf den zerebralen Sauerstoffumsatz (CMRO2)
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Änderung der CMRO2-Bewertungen gegenüber dem Ausgangswert wird mit deskriptiven Statistiken nach nominellem Studienbesuch zusammengefasst.
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammenhang zwischen CBF und Veränderung des Hb-Spiegels
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Änderung des CBF gegenüber dem Ausgangswert wird mit der entsprechenden Hb-Änderung nach dem Ausgangswert korreliert.
24 Wochen
Zusammenhang zwischen Sauerstoffausstoßfraktion (OEF) und Änderung des Hb-Spiegels
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Änderung des OEF gegenüber dem Ausgangswert wird mit der entsprechenden Hb-Änderung nach dem Ausgangswert korreliert.
24 Wochen
Zusammenhang zwischen zerebraler Stoffwechselrate von Sauerstoff (CMRO2) und Veränderung des Hb-Spiegels
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Änderung des CMRO2 gegenüber dem Ausgangswert wird mit der entsprechenden Bewertung nach dem Ausgangswert für die Änderung des Hb korreliert.
24 Wochen
Unerwünschte Ereignisse bei Teilnehmern mit SCD
Zeitfenster: 24 Wochen
Die maximale Intensität behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) wird nach Systemorganklasse und bevorzugtem Begriff zusammengefasst. Die tabellarische Auflistung von Todesfällen, schwerwiegenden TEAEs, schwerwiegenden arzneimittelbedingten TEAEs und TEAEs, die zum Absetzen des Studienmedikaments führen, wird ebenfalls bereitgestellt
24 Wochen
Muskelhämodynamische Wirkung von Etavopivat auf den Muskelblutfluss
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Änderung der Beurteilung des Muskelblutflusses gegenüber dem Ausgangswert wird mit deskriptiven Statistiken nach nominalem Studienbesuch zusammengefasst.
24 Wochen
Muskelhämodynamische Wirkung von Etavopivat auf die Sauerstoffauswurffraktion (OEF)
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Änderung des OEF gegenüber dem Ausgangswert wird mit deskriptiven Statistiken nach nominalem Studienbesuch zusammengefasst.
24 Wochen
Muskelhämodynamische Wirkung von Etavopivat auf die zerebrale Sauerstoffstoffwechselrate (CMRO2)
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Änderung des CMRO2 gegenüber dem Ausgangswert wird mit deskriptiven Statistiken nach nominalem Studienbesuch zusammengefasst.
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Mitarbeiter

Emory University

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S
  • Hauptermittler: Amy Tang, MD, Children's Healthcare of Atlanta

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. März 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

9. März 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. März 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Januar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Februar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Februar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FT-4202-CBF

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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