Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sicherheit und Pharmakodynamik der intraartikulären Injektion von GNSC-001 bei Knie-Osteoarthritis (DONATELLO)

30. Juli 2025 aktualisiert von: Genascence Corporation

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisfindungsstudie der Phase 1b zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik einer einzelnen intraartikulären Injektion der GNSC-001-Gentherapie bei Probanden mit Osteoarthritis des Knies

Das Ziel dieser klinischen Studie ist es, festzustellen, ob eine Einzelinjektion von 1 oder mehr Dosisstufen der adeno-assoziierten Virus (AAV)-Gentherapie (GNSC-001) bei Teilnehmern mit schmerzhafter Osteoarthritis (OA) sicher ist und im Vergleich zu Placebo vertragen wird das Knie.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

67

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36608
        • Alliance for Medical Research Mobile
    • California
      • La Mesa, California, Vereinigte Staaten, 91942
        • BioSolutions Clinical Research Center
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • UC San Diego
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33173
        • Well Pharma Medical Research
      • Miami Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 33166
        • South Florida Research
      • The Villages, Florida, Vereinigte Staaten, 32159
        • Premier Medical Associates
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64114
        • Alliance for Multispecialty Research Kansas City
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28557
        • West Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Duncansville, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 16635
        • Altoona Center for Clinical Research

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • OA in mindestens einem Knie (dem „Zielknie“), bestätigt durch zentral abgelesene Röntgenaufnahme mit einem Kellgren-Lawrence (KL)-Score von 2 oder 3
  • Western Ontario & McMaster University Osteoarthritis Index (WOMAC) Schmerz-Score ≥ 20 (auf einer numerischen 50-Punkte-Bewertungsskala) im Zielknie während der sieben Tage vor dem Screening
  • Anhaltende mittelschwere bis schwere Symptome im Zielknie trotz Versagen oder Unverträglichkeit einer 3-monatigen Studie mit mindestens 2 konservativen Therapien (z. B. Aktivitätsmodifikation, Gewichtsverlust, physikalische Therapie, Opioide und entzündungshemmende Medikamente und Injektion von Hyaluronsäure). Säure oder Steroide)
  • Vorhandensein von Synovialflüssigkeit im Ultraschall und/oder hohe Wahrscheinlichkeit einer erfolgreichen Extraktion von Synovialflüssigkeit
  • Negativer Schwangerschaftstest beim Screening und Baseline (Frauen im gebärfähigen Alter [WOCBP])

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle oder dokumentierte Vorgeschichte von entzündlicher Arthritis (wie Gicht oder rheumatoider Arthritis), Bindegewebsentzündung oder anderen immunologischen Erkrankungen
  • Jede Form von Gelenkdegeneration als Teil eines anderen Syndroms (z. B. Ehler-Danlos, Stickler-Syndrom usw.)
  • Operation im Zielknie innerhalb der 6 Monate vor dem Screening
  • Früherer teilweiser oder vollständiger Gelenkersatz im Zielknie
  • Signifikante und klinisch offensichtliche Fehlstellung des Zielknies, die die Funktion des Probanden beeinträchtigen würde, wie vom Prüfarzt festgestellt
  • Body-Mass-Index (BMI) > 38 kg/m2
  • Klinisch signifikante abnormale Laborwerte beim Screening von Laborparametern, die nach Ansicht des Prüfarztes ein potenzielles Risiko für die Sicherheit der Teilnehmer darstellen könnten:
  • Geplante elektive Operationen an anderen Gelenken oder der Wirbelsäule oder intraartikuläre Injektionen in das Zielknie innerhalb der nächsten 12 Monate

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
intraartikuläre Injektion
Experimental: GNSC-001 (niedrige Dosis)
Genetisch: GNSC-001
intraartikuläre Injektion
Andere Namen:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Experimental: GNSC-001 (hohe Dosis)
Genetisch: GNSC-001
intraartikuläre Injektion
Andere Namen:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Experimental: GNSC-001 (niedrige Dosis) + vorübergehende Immunmodulation (oral)
Genetisch: GNSC-001
intraartikuläre Injektion
Andere Namen:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Arzneimittel: transiente Immunmodulation
Oral
Arzneimittel: vorübergehende Immunmodulation
intraartikuläre Injektion
Experimental: GNSC-001 (hohe Dosis) + vorübergehende Immunmodulation (oral)
Genetisch: GNSC-001
intraartikuläre Injektion
Andere Namen:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Arzneimittel: transiente Immunmodulation
Oral
Arzneimittel: vorübergehende Immunmodulation
intraartikuläre Injektion
Experimental: GNSC-001 (hohe Dosis) + vorübergehende Immunmodulation (oral + injizierbar)
Genetisch: GNSC-001
intraartikuläre Injektion
Andere Namen:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Arzneimittel: transiente Immunmodulation
Oral
Arzneimittel: vorübergehende Immunmodulation
intraartikuläre Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Schweregrad von TEAEs und SUEs
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Spiegel des Interleukin-1-Rezeptor-Antagonisten (IL-1Ra) in der Synovialflüssigkeit
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Spiegel des Interleukin-1-Rezeptor-Antagonisten (IL-1Ra) in der Synovialflüssigkeit
Zeitfenster: Monate 1, 3, 6 und 24 Monate
Monate 1, 3, 6 und 24 Monate
Veränderung der synovialen Interleukin-1-Rezeptor-Antagonisten (IL-1Ra)-Spiegel im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Ausgangswert für die Monate 1, 3, 6, 12 und 24
Ausgangswert für die Monate 1, 3, 6, 12 und 24

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Immunogenität einer Einzeldosis von GNSC-001
Zeitfenster: Monat 6 und 12
Monat 6 und 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genascence Corporation

Mitarbeiter

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Ermittler

  • Studienleiter: Jeymi Tambiah, MBChB, Genascence Corporation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Juni 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. April 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. April 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. April 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. April 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CPRO-22-001
  • CLIN2-14265 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: California Institute for Regenerative Medicine)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Knie Arthrose

Klinische Studien zur GNSC-001

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Congo

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren