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Expanded Access Program mit Bitopertin für Teilnehmer mit EPP oder XLP

31. Juli 2026 aktualisiert von: Disc Medicine, Inc

Erweitertes Zugangsprogramm-Protokoll: Bitopertin (DISC-1459) zur Behandlung von erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) und X-chromosomaler Protoporphyrie (XLP)

Das Ziel dieses erweiterten Zugangsprogramms ist es, Bitopertin für Patienten mit EPP und XLP bereitzustellen, die in den USA über keine zufriedenstellenden Behandlungsmöglichkeiten verfügen, und zu erfahren, ob Bitopertin sicher zur Behandlung von EPP und XLP ist.

Studienübersicht

Status

Verfügbar

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Arzneimittel: DISC-1459

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

Population mittlerer Größe

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Vereinigte Staaten
- Florida
  - Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33146
    - Verfügbar
    - University of Miami Miller School of Medicine
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02135
    - Verfügbar
    - MetroBoston Clinical Partners
  - Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
    - Verfügbar
    - Massachusetts General Hospital
- New York
  - New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
    - Verfügbar
    - Mount Sinai Hospital
- North Carolina
  - Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
    - Verfügbar
    - Wake Forest University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Kind
Erwachsene
Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Beschreibung

Einschlusskriterien:<\/p>

Schriftliche Einwilligungserklärung (und ggf. Zustimmung).<\/li>
Alter ≥12 Jahre zum Zeitpunkt der Anfrage.<\/li>
Diagnose einer erythropoetischen Protoporphyrie (EPP) oder X-chromosomalen Protoporphyrie (XLP), bestätigt durch Genotypisierung der Ferrochelatase (FECH) oder der Aminolävulinsäure-Synthase 2 (ALAS2) oder durch biochemische Porphyrinanalyse. Eine vorherige Bestätigung ist akzeptabel; eine erneute Untersuchung ist nicht erforderlich, wenn die Dokumentation der vorherigen Diagnose vorliegt.<\/li>
Hämoglobin ≥10 g\/dL zu Studienbeginn.<\/li>
Frauen im gebärfähigen Alter müssen vor der Aufnahme einen negativen Schwangerschaftstest vorweisen.<\/li><\/ul>
Ausschlusskriterien:<\/p>
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen Bitopertin oder seine Hilfsstoffe.<\/li>
- Patienten mit AST oder ALT ≥3 × oberer Normwert (ULN) oder Gesamtbilirubin ≥2 × ULN (außer aufgrund eines Gilbert-Syndroms) oder Albumin unter dem unteren Normwert beim Screening.<\/li>
- Patienten mit Lebertransplantation in der Vorgeschichte oder absehbarer Notwendigkeit einer Lebertransplantation.<\/li>
- Schwangerschaft, geplante Schwangerschaft während des Programms oder Stillzeit.<\/li>
- Unfähigkeit oder Unwilligkeit, die Verhütungsanforderungen einzuhalten.<\/li>
- Verwendung einer der folgenden verbotenen Begleittherapien:<\/p>
  - Starke CYP3A4-Inhibitoren<\/li>
  - Starke CYP3A4-Induktoren<\/li>
  - Grapefruit- oder Sevilla-Orangen-Produkte<\/li>
  - Afamelanotid oder Dersimelagon<\/li>
  - Chronische Opioid-Therapie (>7 aufeinanderfolgende Tage)<\/li><\/ul><\/li>
  - Patienten, die derzeit an einer klinischen Studie mit Bitopertin teilnehmen.<\/li>
  - Patienten, die zuvor an einer Bitopertin-Studie teilgenommen haben und die Studie aufgrund eines unerwünschten Ereignisses oder aus Gründen abgebrochen haben, die nach Einschätzung des behandelnden Arztes oder von Disc ein unannehmbares Risiko darstellen oder anderweitig die Teilnahme am EAP ausschließen.<\/li>
  - Patienten, die innerhalb der letzten 30 Tage eine andere Prüftherapie erhalten haben.<\/li>
  - Vorgeschichte von suizidalen Gedanken mit Absicht (C-SSRS Grad 4 oder 5) innerhalb des letzten Jahres oder suizidales Verhalten innerhalb der letzten 5 Jahre.<\/li><\/ul>

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Ermittler

Studienleiter: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Mai 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Mai 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

DISC-1459-EAP-US

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