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Sicherheit und Wirksamkeit von TSHA-102 bei pädiatrischen Frauen mit Rett-Syndrom (REVEAL Pediatric Study)

10. Oktober 2025 aktualisiert von: Taysha Gene Therapies, Inc.

Eine multizentrische, offene, randomisierte Dosiseskalations- und Dosiserweiterungsstudie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer einzelnen intrathekalen Verabreichung von TSHA-102, einer über AAV9 verabreichten Gentherapie, zur Behandlung von pädiatrischen Frauen mit Rett-Syndrom

Die REVEAL Pediatric Study ist eine multizentrische, offene Phase-1/2-Studie zur Dosissteigerung und Dosiserweiterung von TSHA-102, einer in der Erprobung befindlichen Gentherapie, bei pädiatrischen Frauen mit Rett-Syndrom.

Die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von zwei Dosisstufen werden bewertet. Die Studiendauer beträgt bis zu 6 Jahre.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
6

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.
  • Name: Taysha Gene Therapies Medical Information
  • Telefonnummer: 1-833-489-8742
  • E-Mail: medinfo@tayshagtx.com

Studienorte

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Ste-Justine
  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center & Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University, St. Louis
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Children's Neurosciences, Evelina London Children's Hospital, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine bestätigte Diagnose des klassischen/typischen Rett-Syndroms mit einer dokumentierten Mutation des MECP2-Gens, die zu einem Funktionsverlust führt.
  • Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Einwilligung zwischen ≥5 und ≤8 Jahre alt.
  • Der Teilnehmer muss über alle relevanten lokalen Impfvorschriften informiert sein und die letzte Impfdosis mindestens 42 Tage vor Beginn der Immunsuppression erhalten haben.
  • Die Eltern/Betreuer des Teilnehmers müssen bereit sein, dem Teilnehmer bei medizinischer Notwendigkeit den Erhalt von Blut oder Blutprodukten zur Behandlung einer UE zu gestatten.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer leidet an einer anderen neurologischen Entwicklungsstörung, die unabhängig von der MECP2-Gen-Funktionsverlustmutation ist, oder an einem anderen genetischen Syndrom mit progressivem Verlauf.
  • Der Teilnehmer hatte in der Vergangenheit eine Hirnverletzung, die neurologische Probleme verursachte.
  • Der Teilnehmer hatte in den ersten 6 Lebensmonaten eine stark abnormale psychomotorische Entwicklung.
  • Bei dem Teilnehmer wurde ein atypisches Rett-Syndrom diagnostiziert.
  • Der Teilnehmer hat eine MECP2-Mutation, die kein Rett-Syndrom verursacht.
  • Der Teilnehmer benötigt nicht-invasive und invasive Beatmungsunterstützung.
  • Der Teilnehmer hat Kontraindikationen für die IT-Verabreichung von TSHA-102 oder eine Lumbalpunktion, andere Erkrankungen oder Kontraindikationen für Medikamente, die für die IT-Verabreichung erforderlich sind.
  • Der Teilnehmer hat eine akute oder chronische Hepatitis B- oder C-Infektion.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte 1
Dosisstufe 1
Genetisch: TSHA-102
TSHA-102 ist ein rekombinanter, nicht replizierender, selbstkomplementärer AAV9 (scAAV9)-Vektor, der für das miniMECP2-Gen kodiert. TSHA-102 ist eine einmalige intrathekale (IT) Verabreichung.
Experimental: Kohorte 2
Dosisstufe 2
Genetisch: TSHA-102
TSHA-102 ist ein rekombinanter, nicht replizierender, selbstkomplementärer AAV9 (scAAV9)-Vektor, der für das miniMECP2-Gen kodiert. TSHA-102 ist eine einmalige intrathekale (IT) Verabreichung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Primäre Sicherheit
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Die Häufigkeit von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) bei den Teilnehmern.
Ausgangswert bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Explorative Wirksamkeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Änderung des Status des Teilnehmers nach der Verabreichung von TSHA-102 gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch Clinical Global Impressions Improvement (CGI-I). Diese 7-Punkte-Skala (1 = sehr stark verbessert, 7 = sehr viel schlechter usw.) wird vom Kliniker verwendet, um den allgemeinen Leistungsstatus des Teilnehmers zu beurteilen; Höhere Werte weisen auf einen erhöhten Schweregrad hin.
Ausgangswert bis Woche 52
Explorative Wirksamkeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Änderung des Status des Teilnehmers nach der Verabreichung von TSHA-102 gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch Revised Motor Behavior Assessment (R-MBA). Dieser 34-Punkte-Fragebogen mit einer Punktzahl von 0 bis 4 wird von einem Arzt ausgefüllt, um die Häufigkeit der täglichen Aktivitäten (Verhalten/Sozial, Atmung, Motorik/Körperlichkeit usw.) bei Teilnehmern mit Rett-Syndrom anzugeben. Höhere Werte korrelieren mit einer größeren klinischen Schwere der Erkrankung.
Ausgangswert bis Woche 52
Explorative Wirksamkeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Änderung des Status des Teilnehmers nach der Verabreichung von TSHA-102 gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch den Rett-Syndrom-Verhaltensfragebogen (RSBQ). Der RSBQ ist ein 45-Punkte-Fragebogen und wird vom Betreuer des Teilnehmers ausgefüllt. Die Bewertungen (0 = nicht wahr, 1 = eher/manchmal wahr oder 2 = sehr wahr) werden auf Subskalen angewendet, einschließlich allgemeiner Stimmung, Atemproblemen, Furcht/Unruhe, Gehen/Stehen usw.; Höhere Werte weisen auf einen größeren Schweregrad hin.
Ausgangswert bis Woche 52
Explorative Wirksamkeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Änderung des Status des Teilnehmers nach der Verabreichung von TSHA-102 gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S). Diese 7-Punkte-Skala (1 = normal – nicht alle, 7 = extrem krank usw.) wird von einem Arzt auf der Grundlage seiner Erfahrung mit Patienten mit der gleichen Diagnose durchgeführt. Ein höherer Wert weist auf eine größere Schwere der Erkrankung hin.
Ausgangswert bis Woche 52
Explorative Wirksamkeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Veränderung der quantitativen EEG-Befunde mit akustisch evozierten Potenzialen und visuell evozierten Potenzialen (AEP und VEP) gegenüber dem Ausgangswert. Dieser Test liefert ein Maß für die elektrophysiologischen Reaktionen des Gehirns auf visuelle und akustische Reize.
Ausgangswert bis Woche 52
Explorative Wirksamkeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Die prozentuale Veränderung der monatlich zählbaren Anfallshäufigkeit (MCSF) gegenüber dem steroidfreien Basiszeitraum. Dieser Test wird ein Maß für die Anfallsfreiheit der Teilnehmer nach der Verabreichung von TSHA-102 liefern.
Ausgangswert bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Taysha Gene Therapies, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Laura Pisani, M.D., Taysha Gene Therapies

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
12. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
2. November 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
2. November 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
15. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • TSHA-102-CL-102

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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