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Sicherheit und Wirksamkeit von TSHA-102 bei pädiatrischen Frauen mit Rett-Syndrom (REVEAL Pediatric Study)

12. Februar 2024 aktualisiert von: Taysha Gene Therapies, Inc.

Eine multizentrische, offene, randomisierte Dosiseskalations- und Dosiserweiterungsstudie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer einzelnen intrathekalen Verabreichung von TSHA-102, einer über AAV9 verabreichten Gentherapie, zur Behandlung von pädiatrischen Frauen mit Rett-Syndrom

Die REVEAL Pediatric Study ist eine multizentrische, offene Phase-1/2-Studie zur Dosissteigerung und Dosiserweiterung von TSHA-102, einer in der Erprobung befindlichen Gentherapie, bei pädiatrischen Frauen mit Rett-Syndrom.

Die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von zwei Dosisstufen werden bewertet. Die Studiendauer beträgt bis zu 6 Jahre.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

6

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Taysha Gene Therapies Medical Information
  • Telefonnummer: 1-833-489-8742
  • E-Mail: medinfo@tayshagtx.com

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of California San Diego (UCSD)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rekrutierung
        • Rush University Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02445
        • Noch keine Rekrutierung
        • Boston Children's at Brookline
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • David Lieberman, MD, PhD
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Noch keine Rekrutierung
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Timothy Feyma, MD
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia Research Institute
        • Hauptermittler:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Noch keine Rekrutierung
        • Vanderbilt Kennedy Center
        • Hauptermittler:
          • Jeffrey Neul, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Neurosciences, Evelina London Children's Hospital, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Lumsden

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine bestätigte Diagnose des klassischen/typischen Rett-Syndroms mit einer dokumentierten Mutation des MECP2-Gens, die zu einem Funktionsverlust führt.
  • Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Einwilligung zwischen ≥5 und ≤8 Jahre alt.
  • Der Teilnehmer muss über alle relevanten lokalen Impfvorschriften informiert sein und die letzte Impfdosis mindestens 42 Tage vor Beginn der Immunsuppression erhalten haben.
  • Die Eltern/Betreuer des Teilnehmers müssen bereit sein, dem Teilnehmer bei medizinischer Notwendigkeit den Erhalt von Blut oder Blutprodukten zur Behandlung einer UE zu gestatten.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer leidet an einer anderen neurologischen Entwicklungsstörung, die unabhängig von der MECP2-Gen-Funktionsverlustmutation ist, oder an einem anderen genetischen Syndrom mit progressivem Verlauf.
  • Der Teilnehmer hatte in der Vergangenheit eine Hirnverletzung, die neurologische Probleme verursachte.
  • Der Teilnehmer hatte in den ersten 6 Lebensmonaten eine stark abnormale psychomotorische Entwicklung.
  • Bei dem Teilnehmer wurde ein atypisches Rett-Syndrom diagnostiziert.
  • Der Teilnehmer hat eine MECP2-Mutation, die kein Rett-Syndrom verursacht.
  • Der Teilnehmer benötigt nicht-invasive und invasive Beatmungsunterstützung.
  • Der Teilnehmer hat Kontraindikationen für die IT-Verabreichung von TSHA-102 oder eine Lumbalpunktion, andere Erkrankungen oder Kontraindikationen für Medikamente, die für die IT-Verabreichung erforderlich sind.
  • Der Teilnehmer hat eine akute oder chronische Hepatitis B- oder C-Infektion.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Dosisstufe 1
Genetisch: TSHA-102
TSHA-102 ist ein rekombinanter, nicht replizierender, selbstkomplementärer AAV9 (scAAV9)-Vektor, der für das miniMECP2-Gen kodiert. TSHA-102 ist eine einmalige intrathekale (IT) Verabreichung.
Experimental: Kohorte 2
Dosisstufe 2
Genetisch: TSHA-102
TSHA-102 ist ein rekombinanter, nicht replizierender, selbstkomplementärer AAV9 (scAAV9)-Vektor, der für das miniMECP2-Gen kodiert. TSHA-102 ist eine einmalige intrathekale (IT) Verabreichung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Primäre Sicherheit
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Die Häufigkeit von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) bei den Teilnehmern.
Ausgangswert bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Explorative Wirksamkeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Änderung des Status des Teilnehmers nach der Verabreichung von TSHA-102 gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch Clinical Global Impressions Improvement (CGI-I). Diese 7-Punkte-Skala (1 = sehr stark verbessert, 7 = sehr viel schlechter usw.) wird vom Kliniker verwendet, um den allgemeinen Leistungsstatus des Teilnehmers zu beurteilen; Höhere Werte weisen auf einen erhöhten Schweregrad hin.
Ausgangswert bis Woche 52
Explorative Wirksamkeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Änderung des Status des Teilnehmers nach der Verabreichung von TSHA-102 gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch Revised Motor Behavior Assessment (R-MBA). Dieser 34-Punkte-Fragebogen mit einer Punktzahl von 0 bis 4 wird von einem Arzt ausgefüllt, um die Häufigkeit der täglichen Aktivitäten (Verhalten/Sozial, Atmung, Motorik/Körperlichkeit usw.) bei Teilnehmern mit Rett-Syndrom anzugeben. Höhere Werte korrelieren mit einer größeren klinischen Schwere der Erkrankung.
Ausgangswert bis Woche 52
Explorative Wirksamkeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Änderung des Status des Teilnehmers nach der Verabreichung von TSHA-102 gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch den Rett-Syndrom-Verhaltensfragebogen (RSBQ). Der RSBQ ist ein 45-Punkte-Fragebogen und wird vom Betreuer des Teilnehmers ausgefüllt. Die Bewertungen (0 = nicht wahr, 1 = eher/manchmal wahr oder 2 = sehr wahr) werden auf Subskalen angewendet, einschließlich allgemeiner Stimmung, Atemproblemen, Furcht/Unruhe, Gehen/Stehen usw.; Höhere Werte weisen auf einen größeren Schweregrad hin.
Ausgangswert bis Woche 52
Explorative Wirksamkeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Änderung des Status des Teilnehmers nach der Verabreichung von TSHA-102 gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S). Diese 7-Punkte-Skala (1 = normal – nicht alle, 7 = extrem krank usw.) wird von einem Arzt auf der Grundlage seiner Erfahrung mit Patienten mit der gleichen Diagnose durchgeführt. Ein höherer Wert weist auf eine größere Schwere der Erkrankung hin.
Ausgangswert bis Woche 52
Explorative Wirksamkeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Veränderung der quantitativen EEG-Befunde mit akustisch evozierten Potenzialen und visuell evozierten Potenzialen (AEP und VEP) gegenüber dem Ausgangswert. Dieser Test liefert ein Maß für die elektrophysiologischen Reaktionen des Gehirns auf visuelle und akustische Reize.
Ausgangswert bis Woche 52
Explorative Wirksamkeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Die prozentuale Veränderung der monatlich zählbaren Anfallshäufigkeit (MCSF) gegenüber dem steroidfreien Basiszeitraum. Dieser Test wird ein Maß für die Anfallsfreiheit der Teilnehmer nach der Verabreichung von TSHA-102 liefern.
Ausgangswert bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Taysha Gene Therapies, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Benit Maru, Bsc, MB ChB, MSc, PhD, Taysha Gene Therapies

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

2. November 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

2. November 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TSHA-102-CL-102

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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