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Längsschnittliche prospektive naturhistorische Studie zur Retinopathie bei Zellweger-Spektrum-Störung (ZSDvision)

19. Januar 2026 aktualisiert von: Nancy Braverman, McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Das Ziel dieser Beobachtungsstudie ist es, den Verlauf der Netzhautdegeneration in einer ZSD-Patientenkohorte zu bestimmen.

Das Ziel dieser Studie besteht darin, Informationen zu sammeln, damit die Forscher:

  1. Definieren Sie den Verlauf der Netzhautdegeneration in einer ZSD-Patientenkohorte mit Netzhautdegeneration
  2. Definieren Sie, welche Tests das Fortschreiten der Netzhautdegeneration am besten überwachen
  3. Generieren Sie prognostische Informationen über den Sehverlust bei ZSD.

Bei jedem jährlichen Besuch beantworten die Teilnehmer einen Fragebogen zum funktionellen Sehvermögen, lassen sich einer körperlichen Untersuchung und einem Bluttest unterziehen und nehmen an verschiedenen Sehtests teil. Die Ermittler werden auch relevante Krankengeschichten sammeln.

Die Teilnehmer reisen zum Studienort. Die Studie stellt finanzielle Unterstützung für Verpflegung und Reise bereit.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Detaillierte Beschreibung

Teilnehmer/Erziehungsberechtigte führen vor dem ersten Besuch ein einstündiges virtuelles Interview, um die Tests zu überprüfen und festzustellen, welche Tests der Teilnehmer durchführen kann.

Nachfolgend finden Sie eine Liste der für diese Studie verwendeten Sehtests:

Vor jedem Besuch füllt der Teilnehmer den PedEyeQ- oder VFQ-25-Fragebogen zum funktionellen Sehen aus.

Bei jedem Klinikbesuch:

  • Brechungs- und Brillentest: Dies ist ein allgemeiner Sehtest, wie er üblicherweise von einem Optiker vor und nach der Pupillenerweiterung durchgeführt wird
  • Beste korrigierte Sehschärfe: Das Sehvermögen des Teilnehmers wird anhand von Karten oder einer Tabelle getestet.
  • Kontrastempfindlichkeit: Die Fähigkeit des Teilnehmers, Kontraste zu erkennen, wird anhand einer Tabelle getestet.
  • Gesichtsfeld: Das Sichtfeld des Teilnehmers wird getestet, indem er ihn bittet, anzugeben, wann er einen Reiz sieht.
  • Lesetest: Die Fähigkeit des Teilnehmers, geschriebenen Text zu sehen, wird mit dem International Reading Speed ​​Test getestet
  • Farbsehtest: Die Fähigkeit des Teilnehmers, Farben zu sehen, wird mithilfe von Karten getestet
  • Augenuntersuchung: Die Augen des Teilnehmers werden mit einer Lampe untersucht
  • Pupillenerweiterung: Um die Durchführung einiger Tests zu ermöglichen, werden die Pupillen des Teilnehmers mit medizinischen Augentropfen erweitert
  • Mikroperimetrie: Die Makula (zentrale Netzhaut) des Teilnehmers wird visualisiert.
  • Fundusfotografie: Der Fundus (zentrale Netzhaut) des Teilnehmers wird bei hellen und dunklen Bedingungen fotografiert
  • Vollfeld-Reizschwellentest: Die Fähigkeit des Teilnehmers, Licht in verschiedenen Teilen seines Gesichtsfeldes wahrzunehmen, wird getestet
  • Optische Kohärenztomographie (OCT): Es werden detaillierte Bilder der Netzhaut des Teilnehmers angefertigt
  • Fundus-Autofluoreszenz: Die Netzhautgesundheit des Teilnehmers wird durch Bildgebung der natürlichen Fluoreszenzeigenschaften seines Netzhautpigmentepithels beurteilt
  • Chromatische Pupillometrie: Die Funktion verschiedener Zellen in der Netzhaut des Teilnehmers wird durch Messung ihrer Reaktion auf Licht bestimmt
  • Multi-Luminanz-Mobilitätstest (MLMT): Der Teilnehmer durchläuft einen Hindernisparcours bei unterschiedlichen Lichtverhältnissen, um sein funktionelles Sehvermögen bei unterschiedlichen Lichtverhältnissen zu testen.
  • Blutentnahme: Zur Messung der Peroxisomenfunktionen wird eine Blutprobe entnommen und aufbewahrt.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
30

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
        • Rekrutierung
        • Eye Institute of Alberta
        • Hauptermittler:
          • Matthew Benson, MD, MSc
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Rekrutierung
        • Research Institute-McGill University Health Center
        • Hauptermittler:
          • Nancy E Braverman, MD, MS
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • Rekrutierung
        • University of Rochester Medical Center/Flaum Eye Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alex Levin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Jedes Alter, mit entsprechender Diagnose

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • bestätigte ZSD mit identifizierten schädlichen Varianten in PEX-Genen
  • bestätigte oder erwartete Netzhautbeteiligung

Ausschlusskriterien:

  • nicht in der Lage, mindestens einen Sehtest durchzuführen
  • schwere ZSD-Erkrankung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Krankheitsprogression
Zeitfenster: 5 Jahre
Anhand verschiedener jährlich durchgeführter Sehtests wird für jeden Teilnehmer eine Beschreibung des Krankheitsverlaufs erstellt.
5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit beobachteten häufigen Mustern der Netzhautdegeneration
Zeitfenster: 5 Jahre
Die Ergebnisse der Sehtests der Teilnehmer werden gemeinsam überprüft, um häufige beobachtete Muster der Netzhautdegeneration zu beschreiben.
5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Progressionsrate der Netzhautdegeneration
Zeitfenster: 5 Jahre
Eine statistische Analyse unter Verwendung der Daten aus Ergebnis 1 wird verwendet, um die Progressionsrate pro Jahr über 5 Jahre bei jedem Einzelnen zu ermitteln.
5 Jahre
Korrelation der Rate der Netzhautdegeneration mit dem Alter und der Gesamtschwere der ZSD-Erkrankung
Zeitfenster: 5 Jahre
Eine statistische Analyse unter Verwendung der Daten aus Ergebnis 1 wird verwendet, um die Progressionsrate pro Jahr über einen Zeitraum von 5 Jahren mit dem Alter und der Gesamtschwere der ZSD-Erkrankung bei jedem Einzelnen zu korrelieren.
5 Jahre
Geschwindigkeit des Fortschreitens der Netzhautdegeneration
Zeitfenster: 5 Jahre
Eine statistische Analyse unter Verwendung der Daten aus Ergebnis 1 wird verwendet, um die Varianz zwischen den Teilnehmern hinsichtlich der Progressionsrate der Netzhautdegeneration zu definieren.
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Canadian Institutes of Health Research (CIHR)

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Nancy E Braverman, MD, MS, McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
18. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Januar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Januar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. Januar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
21. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 2024-9679

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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