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Sicherheitsstudie zur Anwendung von Rapamycin bei Kindern mit familiärer adenomatöser Polyposis (RAPA-4-PAF)

4. Mai 2026 aktualisiert von: University Hospital, Toulouse

Sicherheitsstudie zur Anwendung von Rapamycin bei Kindern mit familiärer adenomatöser Polyposis.

Die Hypothese dieser Forschung ist, dass Rapamycin bei Teenagern mit familiärer adenomatöser Polyposis (FAP) wirksam und gut verträglich ist. Rapamycin könnte die Bildung von Adenomen und/oder deren Entwicklung wirksam blockieren, indem es deren Größe und Anzahl verringert. Ziel der Forscher ist es, das Sicherheitsprofil von Rapamycin bei FAP-Jugendlichen mithilfe einer 2-mal niedrigen Dosierung zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

FAP ist eine seltene genetische Erkrankung, die mit Mutationen des APC-Gens verbunden ist. Adenomatöse Polypen treten etwa im Alter von 10 Jahren auf und entwickeln sich zu einem Kolikadenokarzinom. Bisher gibt es keine wirksame Behandlung; 100 % der Patienten erkranken vor dem 40. Lebensjahr an Darmkrebs. Diesem Risiko wird durch eine regelmäßige Koloskopieüberwachung begegnet, um eine rechtzeitige prophylaktische Kolektomie vorschlagen zu können.

Rapamycin (Sirolimus) ist ein Medikament, das auf das mTOR-Protein (Mammalian Target of Rapamycin) abzielt, das am PI3K-Akt-Signalweg stromabwärts von PI3K beteiligt ist. Es gibt Wechselwirkungen zwischen dem PI3K-Akt-Signalweg und dem Wnt/APC/-Catenin-Signalweg, der bei FAP hyperaktiviert ist. Rapamycin wurde aus Indikationsgründen mit Wirksamkeit und guter Verträglichkeit bei zwei Jugendlichen eingesetzt, deren Eltern eine Kolektomie abgelehnt hatten. Forscher haben kürzlich seine Wirksamkeit bei einem Kind mit sehr schwerer juveniler Polyposis nachgewiesen. Es liegen auch Daten zu Tieren vor, es wurden jedoch keine Proof-of-Concept-Studien am Menschen durchgeführt.

In Frankreich ist die Anwendung von Rapamycin bei Erwachsenen mit Nierentransplantation und pulmonaler Lymphangioleiomyomatose erlaubt. Allerdings wird es auf dem Markt bei Kindern eingesetzt. Der Literatur und den Erfahrungen vor Ort zufolge wird davon ausgegangen, dass ein Durchgangsspiegel von 3–8 ng/ml bei Kindern mit FAP wirksam sein sollte und die Rate unerwünschter Ereignisse geringer ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

25

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • CHU Bordeaux Hôpital Pellegrin
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Raphaël ENAUD, MD
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • CHU Montpellier Hôpital Arnaud de Villeneuve
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Laura KOLLEN, MD
      • Paris, Frankreich, 75019
        • APHP Hopital Robert Debre
        • Hauptermittler:
          • Jérôme VIALA
        • Kontakt:
      • Toulouse, Frankreich, 31300
        • CHU Toulouse Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Emmanuel MAS, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kinder im Alter von 12 bis 17 Jahren zum Zeitpunkt der Aufnahme.
  • Patienten mit Koloskopie zur Diagnose oder Nachsorge von FAP.
  • ≥ 5 Polypen (> 2 mm) bei der Erstkoloskopie (V1).
  • Freie und informierte Einwilligung, unterzeichnet von beiden Erziehungsberechtigten/gesetzlichen Vertretern, mit Zustimmung des minderjährigen Patienten.
  • Angeschlossen an ein Sozialversicherungssystem.
  • Patienten im gebärfähigen Alter müssen der Anwendung einer Verhütungsmethode während der Studie zustimmen.

Ausschlusskriterien:

  • Unfähigkeit, die Art und Ziele der Studie zu verstehen und/oder vom Prüfer beobachtete Kommunikationsschwierigkeiten.
  • Kontraindikation für die Durchführung einer Koloskopie.
  • < 5 Polypen (>2 mm), die während der ersten Koloskopie registriert wurden (V1).
  • Fortgeschrittene Erkrankung mit hochgradigem Dysplasie-Adenom oder sogar Adenokarzinom in situ, die eine Kolektomie erfordern sollte
  • Anzeichen einer primären Tuberkulose-Infektion oder einer Atemwegsinfektion
  • Jeder andere medizinische oder psychologische Zustand, der nach Ansicht des Prüfers mit der ordnungsgemäßen Durchführung der Studie unvereinbar ist.
  • Kontraindikationen für die Verwendung von Rapamycin
  • Teilnahme an anderen biomedizinischen Forschungen
  • Freiheitsentzug der Erziehungsberechtigten durch gerichtliche oder behördliche Entscheidung.
  • Schwangerschaft, Stillzeit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Rapamycin
Arzneimittel: Rapamycin
Hierbei handelt es sich um eine Sicherheitsstudie mit 2 Dosen Rapamycin und einem Zieldurchsatz von 3 bis

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung des Sicherheitsprofils von zwei Dosen Rapamycin bei Jugendlichen mit familiärer adenomatöser Polyposis.
Zeitfenster: Für die gesamte Dauer der Einnahme des experimentellen Arzneimittels (Rapamycin) und bis zu einem Monat nach Absetzen.
Überwachung unerwünschter Ereignisse (EvI) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SvIG). Besonderes Augenmerk wird auf bekannte unerwünschte Ereignisse gelegt, die gemäß der Zusammenfassung der Produkteigenschaften (SmPC) auf Rapamycin zurückzuführen sind.
Für die gesamte Dauer der Einnahme des experimentellen Arzneimittels (Rapamycin) und bis zu einem Monat nach Absetzen.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Wirkung von Rapamycin auf die Anzahl der Polypen, auf den gesamten Dickdarm und nach Segmenten (Rektum, linker Dickdarm, Querkolon und rechter Dickdarm) bei Jugendlichen, die an familiärer adenomatöser Polyposis leiden
Zeitfenster: Besuchen Sie 1 Aufnahme und 6 Monate danach
Analyse der Koloskopien individuell, unabhängig von der Identität des Patienten und der Zeitlichkeit der Koloskopie im Verhältnis zur Behandlung, was eine deskriptive Analyse der Anzahl der Polypen pro Segment (Rektum, linker Dickdarm, Querkolon, rechter Dickdarm) ermöglicht.
Besuchen Sie 1 Aufnahme und 6 Monate danach
Bewertung der Wirkung von Rapamycin auf die Größe von Polypen, auf den gesamten Dickdarm und nach Segmenten (Rektum, linker Dickdarm, Querkolon und rechter Dickdarm) bei Jugendlichen, die an familiärer adenomatöser Polyposis leiden.
Zeitfenster: Besuchen Sie 1 Aufnahme und 6 Monate danach
Analyse der Koloskopien individuell, unabhängig von der Identität des Patienten und der Zeitlichkeit der Koloskopie im Verhältnis zur Behandlung, was eine deskriptive Analyse der Größe der Polypen pro Segment (Rektum, linker Dickdarm, Querkolon, rechter Dickdarm) ermöglicht.
Besuchen Sie 1 Aufnahme und 6 Monate danach
Bewertung der Wirkung von Rapamycin auf die Größe des größten Polypen in jedem Segment (Rektum, linker Dickdarm, Querkolon und rechter Dickdarm) bei Jugendlichen mit familiärer adenomatöser Polyposis
Zeitfenster: Nach 6 Monaten Behandlung mit Rapamycin
Die Koloskopien werden paarweise für jeden Patienten (vor der Behandlung / nach der Behandlung) analysiert, um eine genauere Beurteilung der Entwicklung der Polypen treffen zu können.
Nach 6 Monaten Behandlung mit Rapamycin

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Ermittler

  • Studienstuhl: Emmanuel Mas, Pr, University Hospital, Toulouse

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. September 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. März 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. März 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RC31/23/0388

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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