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Eine offene Phase-1b/2a-Studie mit einfach aufsteigenden Dosen und mehreren aufsteigenden Dosen bei Teilnehmern mit Pi*ZZ AATD (RestorAATion-2)

9. April 2026 aktualisiert von: Wave Life Sciences Ltd.

Eine offene Phase-1b/2a-Forschungsstudie zu einzelnen aufsteigenden Dosen (SAD) und mehreren aufsteigenden Dosen (MAD) zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik bei Teilnehmern mit AATD Pi*ZZ auf WVE-006 (RestorAATion-2)

Der Zweck dieser offenen Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik und Pharmakokinetik von WVE-006 bei Teilnehmern mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) nach einer einzelnen aufsteigenden Dosis (SAD) in Periode 1 und mehreren aufsteigenden Dosen in Periode 2 zu bewerten (MAD).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
24

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • St. Vincent's Hospital, Melbourne
  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland, 52074
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
  • Finnland
      • Turku, Finnland, 20520
        • Turku University Hospital
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V7
        • Dalhousie University - Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited
  • Neuseeland
      • Hamilton, Neuseeland, 3204
        • Waikato Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospital Birmingham
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Cambridge University - Addenbrooke's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, SW8 3RN
        • Royal Free London NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Gesund, wie vom Prüfer auf der Grundlage einer medizinischen Untersuchung festgestellt, oder eine leichte bis mittelschwere AATD-induzierte Lungenerkrankung (FEV1 ≥50 %) und/oder eine stabile leichte AATD-induzierte Lebererkrankung (≤F2 (≤10 kPa) bei FibroScan) aufweist.
  • Gentests bestätigen Pi*ZZ.
  • Der Teilnehmer war vor dem Screening mindestens ein Jahr lang Nichtraucher.

Ausschlusskriterien:

  • • Der Teilnehmer hat in der Vergangenheit mehrere Arzneimittelallergien oder eine allergische Reaktion auf ein Oligonukleotid oder N-Acetylgalactosamin (GalNAc).

    • Der Teilnehmer hat in der Vergangenheit eine Unverträglichkeit oder eine Krankheit, die subkutane Injektionen beeinträchtigen könnte.
    • Alle laufenden oder kürzlich aufgetretenen Infektionen.
    • Alle kürzlich durchgeführten oder geplanten Impfungen während der Studie.
    • Der Teilnehmer hatte in der Vergangenheit einen regelmäßigen Alkoholkonsum von mehr als 14 Standardgetränken pro Woche.
    • Keine Bereitschaft, 48 Stunden vor der Dosierung bei jedem der Dosierungsbesuche auf Alkohol zu verzichten.
    • Alle kürzlich durchgeführten oder geplanten größeren Operationen während der Studie.
    • Der Teilnehmer leidet unter einer Krankheit oder einem sozialen Umstand, der nach Ansicht des Prüfarztes dazu führen würde, dass der Teilnehmer für die Teilnahme an der Studie oder für die Dosierung am ersten Tag ungeeignet wäre oder die Beurteilung der Sicherheit, Pharmakodynamik oder Pharmakokinetik oder den Abschluss beeinträchtigen könnte der Studie.
    • Teilnehmer, der derzeit eine AAT-Augmentationstherapie erhält, eine Augmentationstherapie zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie geplant hat oder innerhalb der letzten 30 Tage vor dem Screening-Besuch eine Augmentationstherapie erhalten hat.
    • Spende von Blut oder Blutprodukten über 500 ml innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening-Besuch und/oder keine Bereitschaft, für die Dauer der Studie auf eine Blutspende zu verzichten.
    • Der Teilnehmer hat innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening-Besuch einen Prüfer erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: WVE-006 (Dosis 1)
Arzneimittel: WVE-006
RNA-Editing-Oligonukleotid
Experimental: WVE-006 (Dosis 2)
Arzneimittel: WVE-006
RNA-Editing-Oligonukleotid
Experimental: WVE-006 (Dosis 3)
Arzneimittel: WVE-006
RNA-Editing-Oligonukleotid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Der Anteil der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 36 Wochen
Bis zu 36 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Einzelne aufsteigende Dosis – Änderung des Serum-M-AAT-Proteinspiegels gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Mehrfach aufsteigende Dosis – Änderung der Serum-M-AAT-Proteinspiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen
Einzelne aufsteigende Dosis – Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeitkurve für WVE-006 vom Zeitpunkt der Dosierung bis zur letzten messbaren Konzentration (AUClast)
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Einzelne aufsteigende Dosis – Maximale Konzentration von WVE-006 im Plasma
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Mehrfach aufsteigende Dosen – Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeitkurve für WVE-006 vom Zeitpunkt der Dosierung bis zur letzten messbaren Konzentration (AUClast)
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen
Mehrere aufsteigende Dosen – Maximale Konzentration von WVE-006 im Plasma (Cmax)
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Wave Life Sciences Ltd.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
19. Juli 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. September 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. September 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. April 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • WVE-006-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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