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Eine offene Phase-1b/2a-Studie mit einfach aufsteigenden Dosen und mehreren aufsteigenden Dosen bei Teilnehmern mit Pi*ZZ AATD (RestorAATion-2)

9. April 2026 aktualisiert von: Wave Life Sciences Ltd.

Eine offene Phase-1b/2a-Forschungsstudie zu einzelnen aufsteigenden Dosen (SAD) und mehreren aufsteigenden Dosen (MAD) zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik bei Teilnehmern mit AATD Pi*ZZ auf WVE-006 (RestorAATion-2)

Der Zweck dieser offenen Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik und Pharmakokinetik von WVE-006 bei Teilnehmern mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) nach einer einzelnen aufsteigenden Dosis (SAD) in Periode 1 und mehreren aufsteigenden Dosen in Periode 2 zu bewerten (MAD).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • St. Vincent's Hospital, Melbourne
  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland, 52074
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
  • Finnland
      • Turku, Finnland, 20520
        • Turku University Hospital
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V7
        • Dalhousie University - Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited
  • Neuseeland
      • Hamilton, Neuseeland, 3204
        • Waikato Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospital Birmingham
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Cambridge University - Addenbrooke's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, SW8 3RN
        • Royal Free London NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Gesund, wie vom Prüfer auf der Grundlage einer medizinischen Untersuchung festgestellt, oder eine leichte bis mittelschwere AATD-induzierte Lungenerkrankung (FEV1 ≥50 %) und/oder eine stabile leichte AATD-induzierte Lebererkrankung (≤F2 (≤10 kPa) bei FibroScan) aufweist.
  • Gentests bestätigen Pi*ZZ.
  • Der Teilnehmer war vor dem Screening mindestens ein Jahr lang Nichtraucher.

Ausschlusskriterien:

  • • Der Teilnehmer hat in der Vergangenheit mehrere Arzneimittelallergien oder eine allergische Reaktion auf ein Oligonukleotid oder N-Acetylgalactosamin (GalNAc).

    • Der Teilnehmer hat in der Vergangenheit eine Unverträglichkeit oder eine Krankheit, die subkutane Injektionen beeinträchtigen könnte.
    • Alle laufenden oder kürzlich aufgetretenen Infektionen.
    • Alle kürzlich durchgeführten oder geplanten Impfungen während der Studie.
    • Der Teilnehmer hatte in der Vergangenheit einen regelmäßigen Alkoholkonsum von mehr als 14 Standardgetränken pro Woche.
    • Keine Bereitschaft, 48 Stunden vor der Dosierung bei jedem der Dosierungsbesuche auf Alkohol zu verzichten.
    • Alle kürzlich durchgeführten oder geplanten größeren Operationen während der Studie.
    • Der Teilnehmer leidet unter einer Krankheit oder einem sozialen Umstand, der nach Ansicht des Prüfarztes dazu führen würde, dass der Teilnehmer für die Teilnahme an der Studie oder für die Dosierung am ersten Tag ungeeignet wäre oder die Beurteilung der Sicherheit, Pharmakodynamik oder Pharmakokinetik oder den Abschluss beeinträchtigen könnte der Studie.
    • Teilnehmer, der derzeit eine AAT-Augmentationstherapie erhält, eine Augmentationstherapie zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie geplant hat oder innerhalb der letzten 30 Tage vor dem Screening-Besuch eine Augmentationstherapie erhalten hat.
    • Spende von Blut oder Blutprodukten über 500 ml innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening-Besuch und/oder keine Bereitschaft, für die Dauer der Studie auf eine Blutspende zu verzichten.
    • Der Teilnehmer hat innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening-Besuch einen Prüfer erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: WVE-006 (Dosis 1)
Arzneimittel: WVE-006
RNA-Editing-Oligonukleotid
Experimental: WVE-006 (Dosis 2)
Arzneimittel: WVE-006
RNA-Editing-Oligonukleotid
Experimental: WVE-006 (Dosis 3)
Arzneimittel: WVE-006
RNA-Editing-Oligonukleotid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Der Anteil der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 36 Wochen
Bis zu 36 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Einzelne aufsteigende Dosis – Änderung des Serum-M-AAT-Proteinspiegels gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Mehrfach aufsteigende Dosis – Änderung der Serum-M-AAT-Proteinspiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen
Einzelne aufsteigende Dosis – Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeitkurve für WVE-006 vom Zeitpunkt der Dosierung bis zur letzten messbaren Konzentration (AUClast)
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Einzelne aufsteigende Dosis – Maximale Konzentration von WVE-006 im Plasma
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Mehrfach aufsteigende Dosen – Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeitkurve für WVE-006 vom Zeitpunkt der Dosierung bis zur letzten messbaren Konzentration (AUClast)
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen
Mehrere aufsteigende Dosen – Maximale Konzentration von WVE-006 im Plasma (Cmax)
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Juli 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WVE-006-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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