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Uno studio di fase 1b/2a, in aperto su dosi ascendenti singole e dosi ascendenti multiple in partecipanti con Pi*ZZ AATD (RestorAATion-2)

9 aprile 2026 aggiornato da: Wave Life Sciences Ltd.

Uno studio di ricerca di fase 1b/2a in aperto su dosi ascendenti singole (SAD) e dosi ascendenti multiple (MAD) per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica nei partecipanti con AATD Pi*ZZ su WVE-006 (RestorAATion-2)

Lo scopo di questo studio in aperto è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica e la farmacocinetica di WVE-006 nei partecipanti con deficit di alfa-1 antitripsina (AATD) dopo dose singola ascendente (SAD) del Periodo 1 e dosi ascendenti multiple del Periodo 2. (MAD), rispettivamente.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
24

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St. Vincent's Hospital, Melbourne
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V7
        • Dalhousie University - Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, 20520
        • Turku University Hospital
  • Germania
      • Aachen, Germania, 52074
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
  • Nuova Zelanda
      • Hamilton, Nuova Zelanda, 3204
        • Waikato Hospital
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospital Birmingham
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Cambridge University - Addenbrooke's Hospital
      • London, Regno Unito, SW8 3RN
        • Royal Free London NHS Foundation Trust

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Sano come determinato dallo sperimentatore, sulla base di una valutazione medica, o presenta una malattia polmonare indotta da AATD da lieve a moderata (FEV1 ≥50%) e/o una malattia epatica lieve e stabile indotta da AATD (≤F2 (≤10 kPa) su FibroScan.
  • Test genetici che confermano Pi*ZZ.
  • Il partecipante non fumava da almeno 1 anno prima dello screening.

Criteri di esclusione:

  • • Il partecipante ha una storia di allergie multiple a farmaci o di reazione allergica a un oligonucleotide o alla N-acetilgalattosamina (GalNAc).

    • Il partecipante ha una storia di intolleranza o qualsiasi condizione medica che potrebbe interferire con le iniezioni sottocutanee.
    • Eventuali infezioni in corso o recenti.
    • Eventuali vaccinazioni recenti o pianificate durante lo studio.
    • Il partecipante ha una storia di consumo regolare di alcol superiore a 14 drink standard a settimana.
    • Non disposti ad astenersi dall'alcol per 48 ore prima della somministrazione in ciascuna delle visite di dosaggio.
    • Qualsiasi intervento chirurgico importante recente o pianificato durante lo studio.
    • Il partecipante presenta qualsiasi condizione medica o circostanza sociale che, a giudizio dello sperimentatore, lo renderebbe inadatto alla partecipazione allo studio o al dosaggio il Giorno 1, o potrebbe interferire con le valutazioni di sicurezza, farmacodinamica o farmacocinetica o con il completamento dello studio.
    • Partecipante attualmente in terapia di potenziamento AAT, che ha pianificato di seguire una terapia di potenziamento in qualsiasi momento durante lo studio o che ha seguito una terapia di potenziamento nei 30 giorni precedenti la visita di screening.
    • Donazione di sangue o emoderivati ​​superiore a 500 ml entro 12 settimane prima della visita di screening e/o riluttanza ad astenersi dalla donazione di sangue per la durata dello studio.
    • Il partecipante ha ricevuto un agente sperimentale entro 3 mesi dalla visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: WVE-006 (Dose 1)
Droga: WVE-006
Oligonucleotide per l'editing dell'RNA
Sperimentale: WVE-006 (Dose 2)
Droga: WVE-006
Oligonucleotide per l'editing dell'RNA
Sperimentale: WVE-006 (Dose 3)
Droga: WVE-006
Oligonucleotide per l'editing dell'RNA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
La percentuale di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 36 settimane
Fino a 36 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Dose singola crescente: variazione rispetto al basale dei livelli sierici della proteina M-AAT.
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Dose ascendente multipla: variazione rispetto al basale dei livelli sierici della proteina M-AAT
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Dose singola ascendente - Area sotto la curva temporale della concentrazione plasmatica per WVE-006 dal momento della somministrazione all'ultima concentrazione misurabile (AUClast)
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Dose singola ascendente - Concentrazione massima di WVE-006 nel plasma
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Dosi multiple ascendenti - Area sotto la curva temporale della concentrazione plasmatica per WVE-006 dal momento del dosaggio all'ultima concentrazione misurabile (AUClast)
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Dosi multiple ascendenti - Concentrazione massima di WVE-006 nel plasma (Cmax)
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Wave Life Sciences Ltd.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
19 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • WVE-006-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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