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Un estudio de fase 1b/2a, abierto, de dosis ascendentes únicas y de dosis ascendentes múltiples en participantes con Pi*ZZ AATD (RestorAATion-2)

9 de abril de 2026 actualizado por: Wave Life Sciences Ltd.

Un estudio de investigación abierto de fase 1b / 2a de dosis únicas ascendentes (SAD) y múltiples dosis ascendentes (MAD) para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia en participantes con AATD Pi*ZZ en WVE-006 (RestorAATion-2)

El propósito de este estudio abierto es evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacodinamia y farmacocinética de WVE-006 en participantes con deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD) después de una dosis ascendente única (SAD) del Período 1 y dosis ascendentes múltiples del Período 2 (MAD), respectivamente.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Activo, no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
24

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Aachen, Alemania, 52074
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
  • Australia
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St. Vincent's Hospital, Melbourne
  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 1V7
        • Dalhousie University - Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, 20520
        • Turku University Hospital
  • Nueva Zelanda
      • Hamilton, Nueva Zelanda, 3204
        • Waikato Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospital Birmingham
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Cambridge University - Addenbrooke's Hospital
      • London, Reino Unido, SW8 3RN
        • Royal Free London NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Saludable según lo determine el investigador, según una evaluación médica, o tiene enfermedad pulmonar inducida por AATD de leve a moderada (FEV1 ≥50%) y/o enfermedad hepática leve estable inducida por AATD (≤F2 (≤10 kPa) en FibroScan.
  • Pruebas genéticas que confirman Pi*ZZ.
  • El participante no ha fumado durante al menos 1 año antes de la evaluación.

Criterio de exclusión:

  • • El participante tiene antecedentes de alergias a múltiples medicamentos o de reacción alérgica a un oligonucleótido o a la N-acetilgalactosamina (GalNAc).

    • El participante tiene antecedentes de intolerancia o cualquier condición médica que pueda interferir con las inyecciones subcutáneas.
    • Cualquier infección actual o reciente.
    • Cualquier vacuna reciente o planificada durante el estudio.
    • El participante tiene antecedentes de consumo regular de alcohol que excede las 14 bebidas estándar por semana.
    • No estar dispuesto a abstenerse de consumir alcohol durante 48 horas antes de la dosificación en cada una de las visitas de dosificación.
    • Cualquier cirugía mayor reciente o planificada durante el estudio.
    • El participante tiene alguna condición médica o circunstancia social que, en opinión del investigador, lo haría inadecuado para participar en el estudio o para la dosificación el día 1, o podría interferir con las evaluaciones de seguridad, farmacodinámica o farmacocinética, o la finalización. de El estudio.
    • Participante que actualmente recibe terapia de aumento AAT, planea recibir terapia de aumento en cualquier momento durante el estudio, o ha estado en terapia de aumento dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección.
    • Donación de sangre o productos sanguíneos de más de 500 ml dentro de las 12 semanas anteriores a la visita de selección y/o no estar dispuesto a abstenerse de donar sangre durante la duración del estudio.
    • El participante ha recibido un agente en investigación dentro de los 3 meses posteriores a la visita de selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: WVE-006 (Dosis 1)
Droga: WVE-006
Oligonucleótido de edición de ARN
Experimental: WVE-006 (Dosis 2)
Droga: WVE-006
Oligonucleótido de edición de ARN
Experimental: WVE-006 (Dosis 3)
Droga: WVE-006
Oligonucleótido de edición de ARN

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
La proporción de participantes con eventos adversos.
Periodo de tiempo: Hasta 36 Semanas
Hasta 36 Semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Dosis única ascendente: cambio con respecto al valor inicial en los niveles de proteína M-AAT sérica.
Periodo de tiempo: Hasta 12 Semanas
Hasta 12 Semanas
Dosis ascendente múltiple: cambio desde el valor inicial en los niveles de proteína M-AAT sérica
Periodo de tiempo: Hasta 24 Semanas
Hasta 24 Semanas
Dosis única ascendente: área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática para WVE-006 desde el momento de la dosificación hasta la última concentración medible (AUClast)
Periodo de tiempo: Hasta 12 Semanas
Hasta 12 Semanas
Dosis única ascendente: concentración máxima de WVE-006 en plasma
Periodo de tiempo: Hasta 12 Semanas
Hasta 12 Semanas
Múltiples dosis ascendentes: área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática para WVE-006 desde el momento de la dosificación hasta la última concentración medible (AUClast)
Periodo de tiempo: Hasta 24 Semanas
Hasta 24 Semanas
Múltiples dosis ascendentes: concentración máxima de WVE-006 en plasma (Cmax)
Periodo de tiempo: Hasta 24 Semanas
Hasta 24 Semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Wave Life Sciences Ltd.

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
19 de julio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de septiembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de septiembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
3 de mayo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
3 de mayo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
8 de mayo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
14 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
9 de abril de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • WVE-006-002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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