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PK-, PD-, Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von Gefurulimab bei pädiatrischen Patienten mit AChR+ generalisierter Myasthenia gravis

31. März 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine offene, einarmige Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD), Sicherheit und Wirksamkeit von Gefurulimab bei pädiatrischen Patienten (6 bis < 18 Jahre) mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG), die Acetylcholin exprimieren Rezeptorantikörper (AChR+)

Das Hauptziel dieser Studie ist die Beurteilung der Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Gefurulimab bei pädiatrischen Teilnehmern mit AChR+ gMG für die Dauer der Studie.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Brasilien
      • Joinville, Brasilien, 89202-451
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 41253-190
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brasilien, 15090-000
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 0438-002
        • Rekrutierung
        • Research Site
  • Japan
      • Saitama-Shi, Japan, 330-8777
        • Rekrutierung
        • Research Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-065
        • Zurückgezogen
        • Research Site
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Zurückgezogen
        • Research Site
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Rekrutierung
        • Research Site
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan, 23561
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Taipei, Taiwan, 11101
        • Rekrutierung
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Rekrutierung
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung/Einverständniserklärung 6 bis < 18 Jahre alt sein.
  • Diagnose von MG mit generalisierter Muskelschwäche, die den klinischen Kriterien der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II, III oder IV entspricht
  • Positiver serologischer Test auf Autoantikörper gegen AChR
  • Alle Teilnehmer müssen innerhalb von 3 Jahren vor der Studienintervention am ersten Tag gegen Meningokokken-Infektionen der Serogruppen A, C, W, Y (und B, sofern verfügbar) geimpft sein. Wenn die Impfung < 2 Wochen vor Tag 1 erfolgt, erhalten die Teilnehmer für mindestens 2 Wochen nach der ersten Meningokokken-Impfung prophylaktische Antibiotika für die Serogruppen A, C, W, Y (und B, sofern verfügbar).

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer Thymektomie oder einer anderen Thymusoperation innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening
  • Unbehandelte bösartige Erkrankung des Thymus, Karzinom oder Thymom
  • Vorgeschichte einer Neisseria meningitidis-Infektion
  • Schwangerschaft, Stillzeit oder Empfängnisabsicht im Verlauf der Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gefurulimab
Am ersten Tag erhalten die Teilnehmer eine gewichtsabhängige Aufsättigungsdosis, gefolgt von einer wöchentlichen Erhaltungsdosis für bis zu 122 Wochen.
Kombinationsprodukt: Gefurulimab
Das Kombinationsprodukt, bestehend aus einer mit Gefurulimab vorgefüllten Spritze, wird wöchentlich per subkutaner (SC) Injektion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Maximal beobachtete Serumkonzentration (Cmax) von Gefurulimab
Zeitfenster: Tag 1 Vordosierung bis Woche 18 Vordosierung
Tag 1 Vordosierung bis Woche 18 Vordosierung
Serumfreie Komplementkomponente 5 (C5)-Konzentration
Zeitfenster: Tag 1 Vordosierung bis Woche 18 Vordosierung
Tag 1 Vordosierung bis Woche 18 Vordosierung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 134
Tag 1 bis Woche 134
Änderung des quantitativen Myasthenia Gravis-Scores für den Krankheitsschweregrad (QMG)-Gesamtscore vom Ausgangswert bis Woche 18
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 18
Ausgangswert bis Woche 18
Anzahl der Teilnehmer mit einer Reduzierung des QMG-Gesamtscores um ≥ 5 Punkte gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 18
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 18
Ausgangswert bis Woche 18
Veränderung des Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Profile (MG-ADL)-Gesamtscores vom Ausgangswert bis Woche 18
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 18
Ausgangswert bis Woche 18
Anzahl der Teilnehmer mit einer Reduzierung des MG-ADL-Gesamtscores um ≥ 3 Punkte gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 18
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 18
Ausgangswert bis Woche 18
Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Drug-Antikörpern (ADAs)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 134
Ausgangswert bis Woche 134
Anzahl der ADA-positiven Teilnehmer mit bereits bestehender Immunreaktivität, behandlungsbedingter oder behandlungsverstärkter ADA-Reaktion
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 134
Ausgangswert bis Woche 134
Anzahl der ADA-positiven Teilnehmer mit positivem oder negativem Status des neutralisierenden Antikörpers (NAb).
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 134
Ausgangswert bis Woche 134

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. November 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

15. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

23. Januar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. September 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. September 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. September 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • D6780C00004
  • 2024-515157-17-00 (Andere Kennung: EUCT)
  • ALXN1720-MG-302 (Andere Kennung: Alexion)
  • U1111-1327-6615 (Andere Kennung: WHO)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anträge auf Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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