Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie über Tyra-300 bei Kindern mit Achondroplasie: Beach301

29. September 2026 aktualisiert von: Tyra Biosciences, Inc

Eine multizentrische, Phase 2, Dosis-Eskalation/Dosis-Expansions-Studie von Tyra-300 bei Kindern mit Achondroplasie mit offenen Wachstumsplatten: Beach301

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and identify potentially effective dose(s) of TYRA-300 in children with achondroplasia with open growth plates.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

This is a Phase 2, multicenter, open-label, dose-escalation study to determine the safety, tolerability, and identify potentially effective dose(s) of TYRA-300, a fibroblast growth factor receptor (FGFR)-3 selective tyrosine kinase inhibitor, in children 3 to 10 years of age with achondroplasia with open growth plates that will examine three cohorts of children: the Sentinel Safety Cohort, Cohort 1, and Cohort 2.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

92

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Rekrutierung
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden
        • Rekrutierung
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • Kontakt:
  • Spanien
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, Spanien, 1008
        • Rekrutierung
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Kontakt:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28046
        • Rekrutierung
        • Hospital Univeristario La Paz
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90502
        • Rekrutierung
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Rekrutierung
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Telefonnummer: 410-614-0977
          • E-Mail: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65201
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63130
        • Rekrutierung
        • Washington University
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Rekrutierung
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53715
        • Rekrutierung
        • University of Wisconsin-Madison
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Rekrutierung
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • Kontakt:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Rekrutierung
        • Sheffield Children's Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 10 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Aged 3 to 10 years old (inclusive) at the time of consent.
  • Informed consent provided by parent(s) or legal guardian(s). As study participants are less than 18 years old, participants are willing and able to provide written assent (where applicable and required).
  • Molecular diagnosis of achondroplasia (FGFR3 G380R).
  • Radiographically confirmed open growth plates at Screening, as determined by bone age X-ray.
  • Able to stand and ambulate independently.
  • Able to take oral medication.
  • Sentinel Safety Cohort only: aged 5 to 10 years old (inclusive).
  • Cohort 1 only: aged 3 to 10 years old (inclusive) and are naive to prior growth accelerating therapy.
  • Cohort 2 only: aged 3 to 10 years old (inclusive) and have received prior growth accelerating therapy.

Exclusion Criteria:

  • Presence or history of any concurrent disease or condition that would interfere with study participation, safety evaluations, or any uncontrolled or untreated condition that could impact pediatric growth.
  • Diagnosis of endocrine condition that alters calcium/phosphate homeostasis.
  • Prior limb lengthening surgery or planned or expected to have limb lengthening surgery while enrolled in the study.
  • Taking medications that are strong inhibitors or inducers of cytochrome P450 (Cyp) 3A4.
  • History or current evidence of corneal or retinal disorder/keratopathy.
  • Presence of guided growth hardware/8 plates. Planned or anticipated orthopedic surgeries.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: TYRA-300 0.125 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Arzneimittel: TYRA-300 0.125 mg/kg

Initial dose level of TYRA-300 per protocol, subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Experimental: TYRA-300 0.25 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Arzneimittel: TYRA-300 0.25 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Experimental: TYRA-300 0.375 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Arzneimittel: TYRA-300 0.375 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Experimental: TYRA-300 0.50 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Arzneimittel: TYRA-300 0.50 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Experimental: TYRA-300 0.625 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Arzneimittel: TYRA-300 0.625 mg/kg

Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die von CTCAE v5.0 bewertet wurden
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Bis zu 12 Monate
Veränderung von Ausgangswert in der annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit (Kohorte 1)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung von Ausgangswert in der annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit (Kohorte 1)
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Wechseln Sie vom Ausgangswert in Höhe des Z-Score (Kohorte 1)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate
Pharmakokinetik: Maximale Plasmakonzentration (CMAX)
Zeitfenster: 15 Tage
15 Tage
Pharmakokinetik: Zeit, um die maximale Plasmakonzentration zu erreichen (TMAX)
Zeitfenster: 15 Tage
15 Tage
Pharmakokinetik: Fläche unter der Plasma-Konzentrationskurve (AUC)
Zeitfenster: 15 Tage
15 Tage
Pharmakokinetik: Halbwertszeit von Tyra-300 (T1/2)
Zeitfenster: 15 Tage
15 Tage
Pharmakokinetik: offensichtliche Gesamtfreiheit (CL/F)
Zeitfenster: 15 Tage
15 Tage
Pharmakokinetik: Scheinbares Verteilungsvolumen (VD/F)
Zeitfenster: 15 Tage
15 Tage
Veränderung von Ausgangswert in der annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit (Kohorte 2)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate
Wechseln Sie vom Ausgangswert in Höhe des Z-Score (Kohorte 2)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate
Wechseln Sie von der Grundlinie in der Stehhöhe (cm)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate
Wechseln Sie von der Grundlinie in Sitzhöhe (cm)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate
Wechseln Sie von der Grundlinie in der oberen und unteren Armlänge (cm)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate
Änderung von der Ausgangswert in Tibialänge (cm)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate
Wechseln Sie von der Femurlänge (CM) von der Ausgangswert.
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate
Veränderung von der Verhältnismäßigkeit des Basis in Armspannlichkeit (Armspannweite/Höhenverhältnis)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate
Änderung vom Ausgangswert im Verhältnis des oberen Segments/unteren Segments
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate
Wechseln Sie von der Basis in der Ellbogenerweiterung
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tyra Biosciences, Inc

Ermittler

  • Studienstuhl: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. März 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Januar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Februar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Februar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Oktober 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TYR300-201

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren