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Eine Studie über Tyra-300 bei Kindern mit Achondroplasie: Beach301

5. Juni 2026 aktualisiert von: Tyra Biosciences, Inc

Eine multizentrische, Phase 2, Dosis-Eskalation/Dosis-Expansions-Studie von Tyra-300 bei Kindern mit Achondroplasie mit offenen Wachstumsplatten: Beach301

Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit zu bewerten und potenziell wirksame Dosis von TYRA-300 bei Kindern mit Achondroplasie mit offenen Wachstumsplatten zu identifizieren.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies handelt , bei Kindern im Alter von 3 bis 10 Jahren mit Achondroplasie mit offenen Wachstumsplatten, die drei Kohorten von Kindern untersuchen: The Sentinel Sicherheitskohorte, Kohorte 1 und Kohorte 2.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

92

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Suzanne Lopez
  • Telefonnummer: (619) 728-4805
  • E-Mail: ACH@tyra.bio

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Rekrutierung
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
  • Spanien
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, Spanien, 1008
        • Rekrutierung
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90502
        • Rekrutierung
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Rekrutierung
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Telefonnummer: 410-614-0977
          • E-Mail: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65201
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63130
        • Rekrutierung
        • Washington University
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Rekrutierung
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53715
        • Rekrutierung
        • University of Wisconsin-Madison
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 3 bis 10 Jahre alt (inklusiv) zum Zeitpunkt der Zustimmung.
  • Einverständliche Einverständniserklärung, die von den Eltern oder Erziehungsberechtigten (en) eingereicht wird. Da die Studienteilnehmer weniger als 18 Jahre alt sind, sind die Teilnehmer bereit und in der Lage, eine schriftliche Zustimmung zu gewährleisten (falls zutreffend und erforderlich).
  • Molekulare Diagnose einer Achondroplasie (FGFR3 G380R).
  • Röntisch bestätigte offene Wachstumsplatten beim Screening, bestimmt durch Röntgenaufnahme des Knochenalters.
  • In der Lage zu stehen und unabhängig zu ambulieren.
  • In der Lage, orale Medikamente einnehmen.
  • Sentinel -Sicherheitskohorte nur: 5 bis 10 Jahre alt (inklusiv).
  • Nur Kohorte 1: 3 bis 10 Jahre alt (inklusive) und sind naiv für die frühere Wachstumsbeschleunigungstherapie.
  • Nur Kohorte 2: 3 bis 10 Jahre alt (inklusive) und haben eine vorherige Wachstumsbeschleunigungstherapie erhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein oder Vorgeschichte einer gleichzeitigen Erkrankung oder einer gleichzeitigen Erkrankung, die die Teilnahme von Studien, Sicherheitsbewertungen oder unkontrollierte oder unbehandelte Erkrankungen beeinträchtigen, die sich auf das pädiatrische Wachstum auswirken könnten.
  • Diagnose einer endokrinen Erkrankung, die die Calcium/Phosphat -Homöostase verändert.
  • Vorherige Gliedmaßenverlängerung der Operation oder geplant oder erwartet von einer Gliedmaßenverlängerung einer Operation, während sie in die Studie eingeschrieben sind.
  • Einnahme von Medikamenten, die starke Inhibitoren oder Induktoren von Cytochrom P450 (CYP) 3A4 sind.
  • Anamnese oder aktuelle Beweise für Hornhaut oder Netzhautstörung/Keratopathie.
  • Vorhandensein von geführter Wachstumshardware/8 Teller. Geplante oder erwartete orthopädische Operationen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tyra-300 0,125 mg/kg
TYRA-300 wird als Streuerkapseln/Mini-Tablets bereitgestellt. Die Gesamtdosis wird basierend auf dem Gewicht des Teilnehmers berechnet. Alle 3 Monate werden Gewichtsanpassungen vorgenommen.
Arzneimittel: Tyra-300 0,125 mg/kg
Das anfängliche Dosis von TYRA-300 pro Protokoll, nachfolgender Eskalationen der Dosisspiegel werden auf der Grundlage der im Protokoll beschriebenen Kriterien auftreten.
Experimental: Tyra-300 0,25 mg/kg
TYRA-300 wird als Streuerkapseln/Mini-Tablets bereitgestellt. Die Gesamtdosis wird basierend auf dem Gewicht des Teilnehmers berechnet. Alle 3 Monate werden Gewichtsanpassungen vorgenommen.
Arzneimittel: Tyra-300 0,25 mg/kg
Nachfolgende Eskalationen auf Dosisebene treten auf der Grundlage der im Protokoll beschriebenen Kriterien auf.
Experimental: Tyra-300 0,375 mg/kg
TYRA-300 wird als Streuerkapseln/Mini-Tablets bereitgestellt. Die Gesamtdosis wird basierend auf dem Gewicht des Teilnehmers berechnet. Alle 3 Monate werden Gewichtsanpassungen vorgenommen.
Arzneimittel: Tyra-300 0,375 mg/kg
Nachfolgende Eskalationen auf Dosisebene treten auf der Grundlage der im Protokoll beschriebenen Kriterien auf.
Experimental: Tyra-300 0,50 mg/kg
TYRA-300 wird als Streuerkapseln/Mini-Tablets bereitgestellt. Die Gesamtdosis wird basierend auf dem Gewicht des Teilnehmers berechnet. Alle 3 Monate werden Gewichtsanpassungen vorgenommen.
Arzneimittel: Tyra-300 0,50 mg/kg
Nachfolgende Eskalationen auf Dosisebene treten auf der Grundlage der im Protokoll beschriebenen Kriterien auf.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die von CTCAE v5.0 bewertet wurden
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Bis zu 12 Monate
Veränderung von Ausgangswert in der annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit (Kohorte 1)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung von Ausgangswert in der annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit (Kohorte 1)
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Wechseln Sie vom Ausgangswert in Höhe des Z-Score (Kohorte 1)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate
Pharmakokinetik: Maximale Plasmakonzentration (CMAX)
Zeitfenster: 15 Tage
15 Tage
Pharmakokinetik: Zeit, um die maximale Plasmakonzentration zu erreichen (TMAX)
Zeitfenster: 15 Tage
15 Tage
Pharmakokinetik: Fläche unter der Plasma-Konzentrationskurve (AUC)
Zeitfenster: 15 Tage
15 Tage
Pharmakokinetik: Halbwertszeit von Tyra-300 (T1/2)
Zeitfenster: 15 Tage
15 Tage
Pharmakokinetik: offensichtliche Gesamtfreiheit (CL/F)
Zeitfenster: 15 Tage
15 Tage
Pharmakokinetik: Scheinbares Verteilungsvolumen (VD/F)
Zeitfenster: 15 Tage
15 Tage
Veränderung von Ausgangswert in der annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit (Kohorte 2)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate
Wechseln Sie vom Ausgangswert in Höhe des Z-Score (Kohorte 2)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate
Wechseln Sie von der Grundlinie in der Stehhöhe (cm)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate
Wechseln Sie von der Grundlinie in Sitzhöhe (cm)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate
Wechseln Sie von der Grundlinie in der oberen und unteren Armlänge (cm)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate
Änderung von der Ausgangswert in Tibialänge (cm)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate
Wechseln Sie von der Femurlänge (CM) von der Ausgangswert.
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate
Veränderung von der Verhältnismäßigkeit des Basis in Armspannlichkeit (Armspannweite/Höhenverhältnis)
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate
Änderung vom Ausgangswert im Verhältnis des oberen Segments/unteren Segments
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate
Wechseln Sie von der Basis in der Ellbogenerweiterung
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
6 und 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tyra Biosciences, Inc

Ermittler

  • Studienstuhl: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. März 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Januar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Februar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Februar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TYR300-201

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Tyra-300 0,125 mg/kg

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