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Funktionelle Kapazität bei Patienten mit Anderson-Fabry-Krankheiten Patienten (OPTIMA-FD)

1. Juli 2026 aktualisiert von: Massimo Piepoli, IRCCS Policlinico S. Donato

Bewertung der Funktionskapazität unter Verwendung kardiopulmonaler Tests und Stress-Echokardiographie bei Patienten mit Anderson-Fabry-Krankheiten: Optima-FD-Studie

Das Ziel dieser Beobachtungsstudie ist es, die Beziehung zwischen Auslöserparametern - bewertet durch CPET - und hämodynamische Parameter von REST/Stress - zu beobachten, die durch Echokardiogramm und CMR - bei Patienten mit genetischer Diagnose von Anderson -Fabry -Erkrankungen bewertet wurden.

Die Teilnehmer werden unterziehen:

  • Basisbewertung: Klinische Bewertung, Krankheitsstaging mit Fastex und MSSI, KCCQ für die Bewertung der Lebensqualität, Ruhestand von 12-Leads-EKGs, 6 MWT, CPET-ESE und kontrastverstärktem CMR;
  • Vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert: Ruhestand von 12-Leads-EKG-, 2D-Ruhe- und Stress-Echokardiogram, CPET-ESE, kontrastverstärktem CMR, Krankheitsstaging mit Fastex und MSSI und KCCQ für die Bewertung der Lebensqualität;
  • Bis zu 7 Jahre von der Basislinie: Klinische Follow-up.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
100

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Italien
    • Brescia
      • Brescia, Brescia, Italien, 25123
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Spedali Civili Hospital
    • Milan
      • Milan, Milan, Italien, 20122
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • San Donato Milanese, Milan, Italien, 20097
        • Rekrutierung
        • IRCCS Policlinico San Donato
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Massimo Piepoli
    • Monza
      • Monza, Monza, Italien, 20900
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
    • Turin
      • Turin, Turin, Italien, 10124
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Regina Margherita Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patient mit AFD von italienischen Überweisungszentren.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit einer genetischen Diagnose von AFD nach aktuellen Richtlinien;
  • Informierte schriftliche Zustimmung mit dem Verständnis, dass die Zustimmung des Patienten jederzeit ohne Vorurteile für die künftige medizinische Versorgung zurückgezogen werden kann (für Patienten im Alter von 18 Jahren, die schriftliche Zustimmung einer Pflegekraft ist obligatorisch).

Ausschlusskriterien:

  • EGFR <30 ml/min und andere Kontraindikationen für CMR (relative Kontroindifizierung: Patienten mit implantierbarem Gerät);
  • Muskuloskelettaler Begrenzung für den Trainingstest auf dem Cyclo -Ergometer;
  • Schwangere oder stillende Frauen;
  • Jede schwerwiegende medizinische oder psychiatrische Erkrankung, die nach Meinung des Ermittlers möglicherweise ein vollständiges Verständnis des schriftlichen Einwilligungsformulars beeinträchtigen könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Normale Herzparameter und normaler T1
AFD -Patienten mit normalen Herzparametern und normalem T1.
Normale Herzparameter und reduzierte T1
AFD -Patienten ohne LVH und Myokard reduzierten T1.
Lvh ohne lge
Patienten mit LVH ohne LGE.
Fortgeschrittene Kardiomyopathie mit LVH und LGE
AFD -Patienten mit fortgeschrittener Kardiomyopathie mit LVH und LGE.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
CPET-Parameter- Peak Vo2
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
Peak Vo2 ml/kg/min
Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
CPET-Parameter- vorhergesagte Peak VO2
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
Vorhergesagte Peak VO2 (%).
Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
CPET-Parameter-VE/VCO2-Steigung
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
VE/VCO2 SOPE
Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
CPET-Parameter-Sauerstoffpuls
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
02 Puls (ML/Beat)
Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
CPET-Parameter- Herzfrequenz während des Trainings
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
Herzfrequenzreserve (Schläge/Minute) Herzfrequenzerholung (Beat/Minute) Herzfrequenzerholung in einer Minute (Beat/Minute)
Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
CPET-Parameter- Vorhandensein einer chronotropen Inkompetenz, Abflachung von O2-Impuls und Oszillationsbeatmung
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
Chronotrope Inkompetenz (Ja/Nein) 02 Impulsabflachung (Ja/Nein) Übung Oszillatorische Beatmung (Ja/Nein)
Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
CPET-Parameter- vo2/Arbeitssteigung
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
VO2/Arbeitsanfall (ml/min/watt)
Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
Echokardiogrammparameter- diastolische Funktion in Ruhe
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
Im Ruhezustand E/A -Verhältnis. In Ruhe Mittelwert E/E '. Im Ruhezustand links Vorhofreservoirfunktion (%). Am REST SPAP (MMHG).
Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
Echokardiogrammparameter-systolische Funktion des linken und rechten Ventrikels in Ruhe
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
Bei REST TAPSE (MM) Bei der REST -LV -Ejektionsfraktion (%) bei REST LV -Hubvolumen, die für die Körpermassenoberfläche (ml/mq) bei der rechten rechten ventrikulären freien Wanddehnung (%) indiziert ist (%)
Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
Echokardiogrammparameter- Rechte Ventrikel-Pulmonalarterie-Kopplung in Ruhe.
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
Bei REST TAPSE/SPAP (mm/mmHg)
Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
Echokardiogramm-Parameter- exertionale diastolische Funktion
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
Anstrengung E/A, Anstrengungsmittelwert E/E 'Anstrengungsband/Spap (mm/mmHg) MPAP/CO (mmHg/l/min)
Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
CMR -Parameter - LV -Masse und LV Max -Wandstärke
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
LV -Masse (Gr) und LV Max -Wandstärke (mm).
Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
CMR -Parameter - systolische Funktion
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
Das Hubvolumen, das auf die Körperoberfläche (ML/M2) und die linksventrikuläre Ejektionsfraktion (%) indiziert ist.
Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
CMR -Parameter - T1- und T2 -Zuordnung
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
T1- und T2 -Mapping (MSEC).
Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
CMR -Parameter - Vorhandensein einer verstärkten Gadoliniumverstärkung
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
Verstärkung der späten Gadolinium (Ja/Nein)
Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
CMR -Parameter - ECV
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.
Extrazelluläres Volumen (%)
Zu Studienbeginn und vor 36 Monaten vor dem Ausgangswert.

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von kardiovaskulären Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre Follow-up.
Absolute Anzahl der Gesamtmortalität, CV-Tod, ventrikuläre Arrhytmias (anhaltende und nicht anhaltende VT und VF), Bradyarrhytmias, die ein dauerhaftes Tempo, ein neu auftretender Vorhofflimmern/Vorhoffländern, Myokardinfarkt und einen Schlaganfall erfordern.
Bis zu 7 Jahre Follow-up.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
IRCCS Policlinico S. Donato

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
13. November 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. November 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Januar 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Januar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
2. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • OPTIMA-FD

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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