Prospektive klinische Studie zu menschlichen Nabelschnur-Mesenchymstammzell-Exosomen zur Behandlung von kindlichem Autismus (EXO-ASD)
Prospektive klinische Studie zu humanen Nabelschnur-Mesenchymstammzell-abgeleiteten Exosomen zur Behandlung von Kinderautismus
This clinical study aims to evaluate whether a nasal spray containing exosomes derived from human umbilical cord mesenchymal stem cells (hUC-MSC-EXOs) can safely and effectively improve core symptoms in children aged 3-7 years with autism spectrum disorder (ASD). It is a 24-week, non-randomized, controlled, open-label trial. Sixty pediatric patients with ASD will be non-randomly assigned at a 1:2 ratio to two groups: a no-intervention control group and an active exosome nasal spray treatment group. The treatment group will receive the nasal spray every other day, totaling 10 administrations throughout the study. The no-intervention control group will receive no experimental treatment but will undergo the same assessments and safety checks with the treatment group. This design aims to monitor the safety and efficacy of the hUC-MSC-EXOs nasal spray.
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Einschreibung
Phase
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
Studienkontakt
- Name: Zhongmin Liu
- Telefonnummer: +86-0898-38932608
- E-Mail: dfsrmyykjk@126.com
Studienorte
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Hainan
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Dongfang, Hainan, China
- Rekrutierung
- Dongfang People's Hospital
-
Kontakt:
- Zhongmin Liu
- Telefonnummer: +86-0898-25522727
- E-Mail: wujunCh4773@163.com
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Inclusion Criteria:
- Diagnosis meets the ICD-11 ASD criteria or DSM-5 ASD clinical diagnostic standards.
- No significant improvement in core symptoms was observed after ≥3 months of standardized behavioral intervention.
- Score ≥30 on the CARS2, indicating mild-to-moderate or more severe autism.
- Aged 3 (inclusive) to 7 (inclusive) years, regardless of gender
- Voluntary participation in this clinical study, with written informed consent provided by the patient's legal guardian, and willingness to undergo examinations, treatment, and cooperate with follow-up visits.
- In the investigator's judgment, the patient is capable of understanding and complying with study requirements.
Exclusion Criteria:
- History of severe allergic reactions.
- Any severe mental disorder or other types of autism spectrum disorders.
- History of epileptic seizures within the past six months.
- Autism secondary to epilepsy, cerebrovascular disease, or traumatic brain injury.
- Disease severity rated as normal, borderline mental disorder, or mild mental disorder on the Clinical Global Impression scale.
- Moderate or severe extrapyramidal symptoms or tardive dyskinesia.
- Severe self-injurious behavior.
- Active systemic or severe localized infections, including human immunodeficiency virus, syphilis, and hepatitis.
- Autoimmune diseases.
- Major organ impairment.
- Severe pulmonary or hematological diseases, malignancies, or immunodeficiency.
- Concurrent treatments that may interfere with the safety and efficacy evaluation of stem cell therapy.
- Participation in other clinical trials within the past three months.
- Other clinical conditions deemed by investigators as unsuitable for study inclusion.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: hUC-MSC-EXOs Nasalspray-Gruppe
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The total therapeutic dosage is set at 400 billion hUC-MSC-EXOs particles. Each nasal administration delivers 40 billion particles, with a total of 10 administrations completing the full course. The treatment is administered on an alternate-day schedule. |
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Kein Eingriff: Kontrollgruppe ohne Intervention
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Number of Participants with Treatment-Related Adverse Events
Zeitfenster: Week 2, Week 6, Week 24
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The incidence of treatment-related adverse events will be assessed and graded according to the Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0. The number of participants experiencing any treatment-related adverse event will be recorded and reported. |
Week 2, Week 6, Week 24
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Childhood Autism Rating Scale, Second Edition (CARS-2) Score
Zeitfenster: Week 6, Week 24
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Scale Description: The CARS-2 is a 15-item behavior rating scale used to diagnose and assess the severity of ASD. Range of Scores: 15 to 60. Interpretation: A higher score indicates a worse outcome. |
Week 6, Week 24
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Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Autism Behavior Checklist (ABC)
Zeitfenster: Week 6, Week 24
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Scale Description: The ABC is a 57-item checklist used to screen for and assess behaviors associated with ASD. Range of Scores: 0 to 158. Interpretation: A higher score indicates a worse outcome. |
Week 6, Week 24
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Serum Level of Tumor Necrosis Factor-Alpha (TNF-α)
Zeitfenster: Week 6, Week 24
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Serum concentration of the inflammatory cytokine TNF-α. The unit of measure is pg/mL. |
Week 6, Week 24
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Mitarbeiter
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
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Andere Studien-ID-Nummern
Andere Studien-ID-Nummern
- 2025-DFKYLL-002
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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