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tSCS und 5-Azacitidin für verbesserte motorische Ergebnisse bei Zerebralparese

3. November 2026 aktualisiert von: Arun Jayaraman, PT, PhD, Shirley Ryan AbilityLab

Fortschritte in der Neurorehabilitation: Bewertung transkutaner Rückenmarkstimulation und 5-Azacitidin zur Verbesserung motorischer Ergebnisse bei Zerebralparese

This is an intervention study to investigate the impact of spinal stimulation on mobility outcomes in children with Cerebral Palsy. Participants will complete a 16-week training program with weekly sessions of spinal stimulation and walking or activity-based training. Participants will also have the option to participate in a randomized control trial to investigate the impact of 5-Azacitidine combined with the spinal stimulation to further affect mobility outcomes.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

This project will investigate the impact of transcutaneous spinal cord stimulation (tSCS) on gait and activity-based training in children with Cerebral Palsy. Through a 1:1 randomization, a subset of participants will also receive a dose of 5-azacitidine (AZA), an FDA-approved drug for pediatric oncology, or a placebo. Research in muscle fibers as shown that AZA aids in muscle growth and regeneration. The use of AZA in this study is an off-label application, employed together with the tSCS intervention to investigate the impact of targeting both muscular and mechanical deficits related to CP. This project will also collect blood samples of participants to perform genetic and epigenetic profiling in order to test for correlation with the severity and trajectory of musculoskeletal impairments and with responses to the tSCS and AZA interventions.

The study team hypothesizes that personalized tSCS combined with targeted gait or activity based training will improve motor outcomes in children with spastic CP by reducing muscle tone, improving gait symmetry and neuromotor function, and increasing functional mobility. Furthermore, the addition of a repurposed anabolic agent (AZA) will augment these gains compared to tSCS and training alone.

Children with CP across GMFCS levels will participate in a three-phase protocol, including: (1) a two week baseline phase, (2) a sixteen week intervention phase during which participants will receive tSCS and training interventions, and (3) a four-week post-intervention phase to examine long term outcomes. At the midpoint, participants will receive a single dose of AZA or a single dose of a placebo through a 1:1 randomization. Participants will have a blood draw in phase 1 for genetic and pre-intervention epigenetic profiling and will have a second blood draw in phase 3 for post-intervention epigenetic profiling.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
80

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Shirley Ryan AbilityLab
        • Hauptermittler:
          • Arun Jayaraman, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of cerebral palsy (CP) classified as Gross Motor Function Classification System (GMFCS) Levels I-V.
  • Between 4 and 17 years old at the time of enrollment/consent.
  • Diagnosis of spastic CP hemiplegia, diplegia, or quadriplegia.
  • Stable medical condition as determined by the investigator.
  • Adequate caregiver support to be able to participate in training and assessment sessions for the duration of the study, at the discretion of the Investigator.
  • Capable of performing simple cued motor tasks and can follow 2-3 step commands.
  • Capable of communicating an accurate yes or no answer to questions according to parent or guardian.
  • Able to localize pain/ discomfort.
  • Physician approval for participation.
  • Parent/ guardian permission.

Exclusion Criteria:

  • Concurrent neurological disease affecting the central nervous system.
  • Cardiovascular or musculoskeletal disease or injury that would prevent full participation in physical therapy intervention
  • Orthopedic dysfunction, injury, or surgery that would impact an individual's ability to use the upper and/or lower extremity
  • Unhealed fracture or other musculoskeletal impairment that might interfere with upper or lower extremity rehabilitation or testing activities
  • Implanted stimulator (e.g., epidural stimulator, vagus nerve stimulator, pacemaker, cochlear implant) or drug delivery device (e.g., baclofen pump)
  • Dependence on an electro-magnetic medical implant (e.g., cardiac pacemaker, implanted drug pump), ventilation support, or another external device.
  • History of uncontrolled seizures
  • Unexplained presence of persistent complaints of pain of any kind
  • Unable to localize pain/discomfort
  • Severe cortico-visual impairment
  • Active pressure sores
  • Active cancer or cancer in remission less than 5 years
  • Clinically significant depression, psychiatric disorders, or ongoing drug abuse
  • Immunodeficiency or hematologic condition
  • Allergy to AZA or mannitol
  • Plans to receive a vaccine within 30 days of the planned AZA or placebo injection to take place at week 10
  • Pregnancy
  • Orthopedic surgery completed in the prior 12 months
  • Intrathecal medication titration that may affect muscle spasticity
  • Botulinum toxin treatment within 3 months preceding enrollment unless given approval by the treating physician
  • Current enrollment in a conflicting research study
  • Any other health condition or diagnosis not listed above that may put the participant at risk as determined by the investigator or treating physician

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Aktiver Komparator: tSCS + Functional Activity Training

Transcutaneous spinal cord stimulation will be paired with training based on Aim.

Participants in Aim 1(GMFCS levels 1-3) will engage in three sessions a week for 16 weeks of treadmill and overground gait training using tSCS.

Participants in Aim 2(GMFCS levels 4-5) will engage in three sessions a week for 16 weeks of functional activity based training as appropriate.
Sonstiges: tSCS

Participants will participate in three 45 minute sessions per week for a total of 16 weeks involving transcutaneous spinal stimulation and activity based training. Stimulation intensity will be based on involuntary motor threshold, determined during a MEPs assessment.

Andere Namen:
  • Transkutane Rückenmarksstimulation
Sonstiges: Functional Activity Training

All participants will engage in functional activity training based on Aim. Participants will participate in three 45 minute sessions per week for a total of 16 weeks involving transcutaneous spinal stimulation (tSCS) and activity based training.

Participants in Aim 1 will complete gait training. Participants in Aim 2 will complete activity-based training.
Experimental: tSCS + Functional Activity Training + 5-Azacitidine

Transcutaneous spinal cord stimulation will be paired with training based on Aim.

Participants in Aim 1(GMFCS levels 1-3) will engage in three sessions a week for 16 weeks of treadmill and overground gait training using tSCS.

Participants in Aim 2(GMFCS levels 4-5) will engage in three sessions a week for 16 weeks of functional activity based training as appropriate.

A subset of opt-in participants will also be randomized to receive either 5-Azacitidine (VIDAZA) or placebo (Mannitol) at midpoint. A registered nurse will deliver a single subcutaneous injection of either AZA or placebo at a dose of 75 mg/m² to the participants lower abdomen or medial thigh.
Sonstiges: tSCS

Participants will participate in three 45 minute sessions per week for a total of 16 weeks involving transcutaneous spinal stimulation and activity based training. Stimulation intensity will be based on involuntary motor threshold, determined during a MEPs assessment.

Andere Namen:
  • Transkutane Rückenmarksstimulation
Sonstiges: Functional Activity Training

All participants will engage in functional activity training based on Aim. Participants will participate in three 45 minute sessions per week for a total of 16 weeks involving transcutaneous spinal stimulation (tSCS) and activity based training.

Participants in Aim 1 will complete gait training. Participants in Aim 2 will complete activity-based training.

Arzneimittel: 5-Azacitidine

A subset of opt-in participants will receive a single subcutaneous injection of 5-Azacitidine at a dose of 75 mg/m²

Andere Namen:
  • VIDAZA
Aktiver Komparator: tSCS + Functional Activity Training + Mannitol (Placebo)

Transcutaneous spinal cord stimulation will be paired with training based on Aim.

Participants in Aim 1(GMFCS levels 1-3) will engage in three sessions a week for 16 weeks of treadmill and overground gait training using tSCS.

Participants in Aim 2(GMFCS levels 4-5) will engage in three sessions a week for 16 weeks of functional activity based training as appropriate.

A subset of opt-in participants will also be randomized to receive either 5-Azacitidine (VIDAZA) or placebo (Mannitol) at midpoint. A registered nurse will deliver a single subcutaneous injection of either AZA or placebo at a dose of 75 mg/m² to the participants lower abdomen or medial thigh.
Sonstiges: tSCS

Participants will participate in three 45 minute sessions per week for a total of 16 weeks involving transcutaneous spinal stimulation and activity based training. Stimulation intensity will be based on involuntary motor threshold, determined during a MEPs assessment.

Andere Namen:
  • Transkutane Rückenmarksstimulation
Sonstiges: Functional Activity Training

All participants will engage in functional activity training based on Aim. Participants will participate in three 45 minute sessions per week for a total of 16 weeks involving transcutaneous spinal stimulation (tSCS) and activity based training.

Participants in Aim 1 will complete gait training. Participants in Aim 2 will complete activity-based training.

Arzneimittel: Mannitol

A subset of opt-in participants will receive a single subcutaneous injection of Mannitol (placebo) at a dose of 75 mg/m².

Andere Namen:
  • Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Spatiotemporal Gait Symmetry via Instrumented Gait-Mat
Zeitfenster: Baseline to Follow-Up, approximately 22 weeks

For Aim 1 participants (GMFCS levels 1-3), an instrumented gait-mat will be used to assess spatiotemporal gait symmetry.
Baseline to Follow-Up, approximately 22 weeks
Modified Tardieu Scale
Zeitfenster: Baseline to Follow-Up, approximately 22 weeks

For Aim 2 participants (GMFCS levels 4-5), muscle spasticity will be assessed using the Modified Tardieu Scale.
Baseline to Follow-Up, approximately 22 weeks

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Shirley Ryan AbilityLab

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Arun Jayaraman, PhD, Shirley Ryan AbilityLab

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
28. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. August 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. August 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. November 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. November 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • STU00225218

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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