Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Lithiumbehandlung für Patienten mit spinozerebellärer Ataxie Typ I

14. Dezember 2019 aktualisiert von: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Pilotstudie zur Verträglichkeit der Lithiumtherapie bei Patienten mit spinozerebellärer Ataxie Typ I (SCA1)

Diese Studie wird die Nebenwirkungen und Verträglichkeit des Medikaments Lithium bei Patienten mit spinozerebellärer Ataxie Typ I (SCA1) bewerten, einer Erbkrankheit, die durch den Verlust von Nervenzellen in Teilen des Gehirns verursacht wird. Zu den Symptomen gehören Ataxie (Schwierigkeiten beim Gehen) und Verlust der Muskelkoordination und -kraft. Jüngste Studien deuten darauf hin, dass Lithium bei der Behandlung einiger SCA1-Symptome hilfreich sein kann.

Personen zwischen 18 und 65 Jahren mit SCA1, die nur Schwierigkeiten beim Gehen haben oder die Schwierigkeiten beim Gehen sowie Zittern, Koordinationsstörungen der Hände oder Sprachprobleme haben, können für diese Studie in Frage kommen. Die Teilnahme erfordert drei Krankenhauseinweisungen im NIH Clinical Center und einen ambulanten Besuch.

Die Teilnehmer durchlaufen die folgenden Tests und Verfahren:

Aufnahme 1 (2-6 Wochen)

  • Anamnese, körperliche Untersuchung, Blut- und Urintests, Elektrokardiogramm.
  • Bewertung der SCA1-Symptome (Gleichgewicht, Gehen, Geschicklichkeit, Zittern, Gedächtnis, Stimmung und Konzentration).
  • Überwachung der Flüssigkeitsaufnahme und -abgabe (Urin) und Gewichtsveränderungen.
  • Behandlung mit Lithium Beginnen Sie mit der Behandlung und bleiben Sie im Krankenhaus, bis sich der Blutspiegel des Medikaments stabilisiert hat; Fortsetzung der Behandlung zu Hause nach der Entlassung aus dem Krankenhaus.

Aufnahme 2 (2-4 Tage, 4 Wochen nach Krankenhausentlassung).

  • Wiederholung einiger oder aller Verfahren, die bei der ersten Aufnahme durchgeführt wurden.
  • Fahren Sie nach der Entlassung mit Lithium im Krankenhaus und zu Hause fort, wobei der örtliche Arzt die Laborwerte nach Bedarf überprüft.

Aufnahme 3 (2-4 Tage, 8 Wochen nach Aufnahme 2).

  • Wiederholung einiger oder aller Verfahren, die bei anderen Aufnahmen durchgeführt wurden.
  • Stoppen Sie Lithium.

Ambulanter Besuch (4 Wochen nach Aufnahme 3)

  • Bewertung der SCA1-Symptome.
  • Blut- und Urintests.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Zielsetzung

Bewertung der Verträglichkeit und Sicherheit von Lithium bei SCA1-Patienten.

Studienpopulation

Insgesamt 10 molekular diagnostizierte SCA1-Patienten wurden in zwei Gruppen eingeteilt. Eine Gruppe würde sich aus 5 Patienten mit nur Gangschwierigkeiten und 5 Patienten mit Gangschwierigkeiten und Tremor, Hand-Koordinationsstörungen oder Sprachschwierigkeiten zusammensetzen.

Design

Die Patienten werden zur Initiierung und Titration von Lithium in das NIH Clinical Center aufgenommen, bis hohe therapeutische Spiegel erreicht sind, die derzeit für die Behandlung von bipolaren affektiven Störungen akzeptiert werden (1,0-1,2 mmol/l) oder eine maximal tolerierte Dosis. Während ihrer Aufnahme werden sie neurologischen Bewertungen, Ataxie- und Tremorbewertungen, Timed-up-and-Go-Tests, Lebensqualitätsbewertung, Fragebögen zur Bewertung von Schlaf, Gleichgewichtsvertrauen und Depression, Gedächtnistests, Wachsamkeitsbewertung und quantitativen Gleichgewichts- / Schwankungsbewertungen unterzogen. Parameter und Nebenwirkungsprofile werden zu Studienbeginn, 1 Monat (plus oder minus 5 Tage) und 3 Monate (plus oder minus 5 Tage) nach Erreichen der therapeutischen Werte bewertet. Sie werden auch einen Monat (plus oder minus 5 Tage) nach Absetzen von Lithium ebenfalls beim NIH eine Ausgangsbewertung haben. Für ihre Grundlinienbewertung und Titration werden die Patienten für 4 Wochen plus oder minus 2 Wochen in das NIH aufgenommen. Auswertung nach 1 Monat (plus oder minus 5 Tage) und 3 Monate (plus oder minus 5 Tage)

Zielparameter

Primäre Ergebnisse

  1. Auftreten von Nebenwirkungen
  2. Nebenwirkungsprofil

Sekundäre Ergebnisse

  1. Timed-up-and-go-Test
  2. ICARS-Score
  3. SARA-Punktzahl
  4. Modifizierte Falls-Wirksamkeitsskala
  5. Quantitative Sway/Balance-Bewertung

  6. Tremor-Bewertungsskala:

    • Teil A Tremor-Orts-/Schwerebewertung
    • Teil B Handschrift und Zeichnungen
    • Teil C Funktionelle Behinderungen durch Tremor
  7. Fragebögen zu Schlaf, Depression (Beck Depression Inventory) (BDI), Aufmerksamkeit (Computerized Continuous Performing Tasks) und Gedächtnis (Mini Mental State Examination)
  8. Geschicklichkeitsbewertung At-Home Testing Program Gerät

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN:
  • 18-65 Jahre
  • Molekular diagnostizierter SCA1
  • Nur Gangstörung oder Gangstörung und Zittern und/oder Koordinationsstörungen der Hand und/oder Sprachschwierigkeiten.
  • Frauen im gebärfähigen Alter, die sich bereit erklären, für die Dauer der Studie Verhütungsmethoden anzuwenden.

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

  • Kinder
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Jeder, der sich natriumarm ernährt
  • Kognitiv beeinträchtigte Personen
  • Schizophrene
  • Familiengeschichte von Schilddrüsenerkrankungen
  • Patienten mit Erkrankungen, die durch Lithium beeinflusst werden können, wie z. B. Diabetes mellitus, Schwierigkeiten beim Wasserlassen, Infektionen (schwerwiegend mit Fieber, anhaltendem Schwitzen, Durchfall oder Erbrechen), Nierenerkrankungen, Epilepsie, Schilddrüsenerkrankungen, Herzerkrankungen, Lungenerkrankungen, bipolare Störung Herzrhythmusstörungen, Diabetes insipidus, Parkinson-Krankheit, Psoriasis und Leukämie.
  • Jeder, der die folgenden Medikamente einnimmt: Diuretika, nichtsteroidale entzündungshemmende Mittel, Methyldopa, Tetracyclin, Antipsychotika, neuromuskuläre Blocker, Digoxin, Phenytoin, Acetazolamid, Calciumjodid, jodiertes Glycerin, Kaliumjodid, Calciumkanalblocker und/oder Metronidazol. Patienten, die diese Medikamente einnehmen, können aufgenommen werden, und ihre Lithiumspiegel werden sehr genau überwacht. Wenn die Werte konstant gehalten werden, kann der Proband in der Studie verbleiben.
  • Alter über 65 Jahre

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Auftreten von Nebenwirkungen, Nebenwirkungsprofil und Anzahl der Stürze.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
ICARS-Scores, SARA-Scores, Quantitative Sway/Balance-Bewertung, Tremor Rating Scale-Scores, Geschicklichkeitsbewertung, Schlaffragebogen, Computerized Continuous Performing Tasks-Bewertung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

18. Mai 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. Februar 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. Februar 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Mai 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Mai 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

26. Mai 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Dezember 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Dezember 2019

Zuletzt verifiziert

27. Februar 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 080134
  • 08-N-0134

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Spinozerebelläre Ataxie Typ I

Klinische Studien zur Lithiumcarbonat

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Estonia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren