척수소뇌 운동실조 I형 환자를 위한 리튬 치료

객관적인

SCA1 환자에서 리튬의 내약성 및 안전성 평가.

연구 인구

총 10명의 분자 진단 SCA1 환자를 두 그룹으로 나누었습니다. 한 그룹은 보행 장애만 있는 5명의 환자와 보행 장애 및 떨림, 손 협응 장애 또는 언어 장애가 있는 5명의 환자로 구성됩니다.

설계

환자는 현재 양극성 정동 장애 치료에 허용되는 높은 치료 수준(1.0-1.2mmol/L) 또는 최대 허용 용량에 도달할 때까지 리튬의 시작 및 적정을 위해 NIH 임상 센터에 입원합니다. 입원 기간 동안 그들은 신경학적 평가, 운동 실조 및 떨림 평가, 시간 제한 테스트, 삶의 질 평가, 수면 평가 설문지, 균형 자신감 및 우울증, 기억력 테스트, 각성도 평가 및 정량적 균형/흔들림 평가를 받게 됩니다. 매개변수 및 부작용 프로필은 기준선, 치료 수준 달성 후 1개월(±5일) 및 3개월(±5일)에 평가됩니다. 그들은 또한 NIH에서도 리튬 중단 후 1개월(±5일) 종료 평가를 받게 됩니다. 기준선 평가 및 적정을 위해 환자는 4주 +/- 2주 동안 NIH에 입원하게 됩니다. 1개월(±5일) 및 3개월(±5일)에서의 평가

결과 측정

기본 결과

1. 부작용 발생
2. 부작용 프로필

이차 결과

1. 시간 초과 테스트
2. ICARS 점수
3. SARA 점수
4. 수정된 낙상 효능 척도
5. 정량적 동요/균형 평가

6. 떨림 등급 척도:

   • 파트 A 떨림 위치/심각도 등급
   • 파트 B 필기 및 그림
   • 파트 C 떨림으로 인한 기능 장애
7. 수면, 우울증(Beck Depression Inventory)(BDI), 각성도(Computerized Continuous Performing Tasks) 및 기억력(Mini Mental State Examination)과 관련된 설문지
8. 손재주 평가 재택 테스트 프로그램 장치