Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лечение литием пациентов со спиноцеребеллярной атаксией I типа

14 декабря 2019 г. обновлено: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Пилотное исследование переносимости терапии литием у пациентов со спиноцеребеллярной атаксией I типа (SCA1)

В этом исследовании будут оцениваться побочные эффекты и переносимость препарата лития у пациентов со спиноцеребеллярной атаксией типа I (SCA1) — наследственным заболеванием, вызванным потерей нервных клеток в частях головного мозга. Симптомы включают атаксию (трудности при ходьбе) и потерю мышечной координации и силы. Недавние исследования показывают, что литий может быть полезен при лечении некоторых симптомов SCA1.

В этом исследовании могут участвовать люди в возрасте от 18 до 65 лет с SCA1, у которых есть только трудности при ходьбе или у которых есть трудности при ходьбе, а также тремор, нарушение координации рук или проблемы с речью. Для участия требуется три госпитализации в Клиническом центре NIH и одно амбулаторное посещение.

Участники проходят следующие тесты и процедуры:

Прием 1 (2-6 недель)

  • Сбор анамнеза, физикальное обследование, анализы крови и мочи, электрокардиограмма.
  • Оценка симптомов SCA1 (баланс, ходьба, ловкость, тремор, память, настроение и концентрация).
  • Мониторинг потребления и вывода жидкости (моча) и изменения веса.
  • Лечение литием Начать лечение и оставаться в больнице до стабилизации уровня препарата в крови; продолжить лечение дома после выписки из стационара.

2-й прием (2-4 дня, 4 недели после выписки из стационара).

  • Повторение некоторых или всех процедур, сделанных при первом поступлении.
  • Продолжайте принимать литий в больнице и дома после выписки, при этом местный врач должен проверять лабораторные показатели по мере необходимости.

3-й прием (2-4 дня, 8 недель после 2-го приема).

  • Повторение некоторых или всех процедур, выполненных при других госпитализациях.
  • Остановите литий.

Амбулаторный визит (через 4 недели после госпитализации 3)

  • Оценка симптомов SCA1.
  • Анализы крови и мочи.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Задача

Оценка переносимости и безопасности лития у пациентов с СЦА1.

Исследуемая популяция

В общей сложности 10 пациентов с молекулярно-диагностированным SCA1 были разделены на две группы. Одна группа будет состоять из 5 пациентов только с затруднениями при ходьбе и 5 пациентов с затруднениями при ходьбе и тремором, нарушением координации рук или затруднениями с речью.

Дизайн

Пациенты будут госпитализированы в Клинический центр NIH для начала и титрования лития до тех пор, пока не будут достигнуты высокие терапевтические уровни, принятые в настоящее время для лечения биполярного аффективного расстройства (1,0–1,2 ммоль/л), или максимально переносимая доза. Во время госпитализации они будут проходить неврологическую оценку, оценку атаксии и тремора, тестирование по расписанию, оценку качества жизни, опросники, оценивающие сон, уверенность в равновесии и депрессию, тестирование памяти, оценку бдительности и количественные оценки баланса/раскачивания. Параметры и профили побочных эффектов будут оцениваться на исходном уровне, через 1 месяц (плюс-минус 5 дней) и через 3 месяца (плюс-минус 5 дней) после достижения терапевтических уровней. У них также будет выходная оценка через месяц (плюс-минус 5 дней) после прекращения приема лития также в NIH. Для их исходной оценки и титрования пациенты будут госпитализированы в NIH на 4 недели плюс-минус 2 недели. Оценка через 1 месяц (плюс-минус 5 дней) и 3 месяца (плюс-минус 5 дней)

Критерии оценки

Основные результаты

  1. Частота побочных эффектов
  2. Профиль побочных эффектов

Вторичные результаты

  1. Тест на время
  2. ИКАРС оценка
  3. оценка САРА
  4. Модифицированная шкала эффективности Фоллса
  5. Количественная оценка влияния/баланса

  6. Шкала оценки тремора:

    • Часть A Оценка локализации/степени тяжести тремора
    • Часть B Почерк и рисунки
    • Часть C Функциональные нарушения в результате тремора
  7. Опросники, связанные со сном, депрессией (опросник депрессии Бека) (BDI), настороженностью (компьютеризированные задачи непрерывного выполнения) и памятью (краткое обследование психического состояния)
  8. Устройство для оценки ловкости в домашних условиях

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

13

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

  • КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:
  • 18-65 лет
  • Молекулярно диагностированный SCA1
  • Только нарушение походки или нарушение походки и тремор и/или нарушение координации рук и/или затруднение речи.
  • Женщины детородного возраста, согласившиеся использовать методы контрацепции на время исследования.

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

  • Дети
  • Беременные или кормящие женщины
  • Любой на диете с низким содержанием натрия
  • Люди с когнитивными нарушениями
  • шизофреники
  • Семейный анамнез заболеваний щитовидной железы
  • Пациенты с заболеваниями, на которые может воздействовать литий, такими как сахарный диабет, затрудненное мочеиспускание, инфекции (тяжелые, протекающие с лихорадкой, длительным потоотделением, диареей или рвотой), заболевания почек, эпилепсия, заболевания щитовидной железы, болезни сердца, заболевания легких, биполярное аффективное расстройство. расстройства, сердечная аритмия, несахарный диабет, болезнь Паркинсона, псориаз и лейкемия.
  • Любой, кто принимает следующие лекарства: диуретики, нестероидные противовоспалительные средства, метилдопу, тетрациклин, нейролептики, нейромышечные блокаторы, дигоксин, фенитоин, ацетазоламид, йодид кальция, йодированный глицерин, йодид калия, блокаторы кальциевых каналов и/или метронидазол. Пациенты, принимающие эти лекарства, могут быть зарегистрированы, и уровень их лития будет тщательно отслеживаться. Если уровни постоянно поддерживаются, субъект может оставаться в исследовании.
  • Возраст старше 65 лет

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Частота побочных эффектов, профиль побочных эффектов и количество падений.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Баллы ICARS, баллы SARA, количественная оценка влияния/баланса, баллы по шкале оценки тремора, оценка ловкости, опросник сна, оценка компьютеризированных задач непрерывного выполнения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

18 мая 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 февраля 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

25 февраля 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 мая 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 мая 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

26 мая 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 декабря 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 декабря 2019 г.

Последняя проверка

27 февраля 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 080134
  • 08-N-0134

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Спиноцеребеллярная атаксия I типа

Клинические исследования Карбонат лития

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Cambodia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться