Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Lítiumkezelés I. típusú spinocerebellaris ataxiában szenvedő betegek számára

2019. december 14. frissítette: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Kísérleti tanulmány a lítiumterápia tolerálhatóságáról I-es típusú spinocerebellaris ataxiában (SCA1) szenvedő betegeknél

Ez a tanulmány értékelni fogja a lítium gyógyszer mellékhatásait és tolerálhatóságát I-es típusú spinocerebelláris ataxiában (SCA1) szenvedő betegeknél, amely örökletes rendellenesség, amelyet az agy egyes részein az idegsejtek elvesztése okoz. A tünetek közé tartozik az ataxia (nehéz járás) és az izomkoordináció és -erő elvesztése. A legújabb tanulmányok szerint a lítium hasznos lehet egyes SCA1-tünetek kezelésében.

Azok a 18 és 65 év közötti, SCA1-ben szenvedő emberek, akiknek csak járási nehézségeik vannak, vagy járási nehézségeik, valamint remegés, kézkoordinációs vagy beszédproblémák jelentkeznek, részt vehetnek ebben a vizsgálatban. A részvételhez három kórházi felvétel szükséges az NIH Klinikai Központba és egy járóbeteg-látogatás.

A résztvevők a következő teszteken és eljárásokon esnek át:

Belépő 1 (2-6 hét)

  • Anamnézis, fizikális vizsgálat, vér- és vizeletvizsgálat, elektrokardiogram.
  • Az SCA1 tünetek (egyensúly, járás, ügyesség, remegés, memória, hangulat és koncentráció) értékelése.
  • A folyadékbevitel és -kibocsátás (vizelet) és a súlyváltozások monitorozása.
  • Lítium-kezelés Kezdje el a kezelést, és maradjon kórházban, amíg a gyógyszer vérszintje stabilizálódik; a kórházi kibocsátás után otthon folytassa a kezelést.

2. felvétel (2-4 nappal, 4 héttel a kórházi elbocsátás után).

  • Az első felvételkor elvégzett eljárások egy részének vagy mindegyikének megismétlése.
  • Az elbocsátás után folytassa a lítium-kezelést a kórházban és otthon, a helyi orvossal, ha szükséges, ellenőrizze a laboratóriumi értékeket.

3. felvétel (2-4 nap, 2. felvétel után 8 hét).

  • A többi felvételi alkalmával végzett eljárások egy részének vagy mindegyikének megismétlése.
  • Hagyd abba a lítiumot.

Ambuláns vizit (4 héttel a 3. felvétel után)

  • Az SCA1 tünetek értékelése.
  • Vér- és vizeletvizsgálatok.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Célkitűzés

A lítium tolerálhatóságának és biztonságosságának értékelése SCA1 betegeknél.

Tanulmányi populáció

Összesen 10 molekulárisan diagnosztizált SCA1 beteg két csoportra osztva. Az egyik csoport 5 járási nehézséggel küzdő betegből és 5 járási nehézséggel és remegéssel, kézkoordinációs vagy beszédproblémákkal küzdő betegből állna.

Tervezés

A betegeket az NIH Klinikai Központjába fogadják lítium-kezelés megkezdésére és titrálására mindaddig, amíg el nem érik a bipoláris affektív zavar kezelésére jelenleg elfogadott magas terápiás szintet (1,0-1,2 mmol/l) vagy a maximális tolerálható dózist. Felvételük során neurológiai kivizsgáláson, ataxia és remegés értékelésen, időzített vizsgálaton, életminőség felmérésen, alvást, egyensúlyi önbizalmat és depressziót értékelő kérdőíveken, memóriateszteken, éberségi felméréseken és mennyiségi egyensúlyi/lengési értékeléseken vesznek részt. A paramétereket és a mellékhatásprofilokat kiinduláskor, 1 hónappal (plusz-mínusz 5 nap) és 3 hónappal (plusz-mínusz 5 nappal) a terápiás szintek elérése után értékelik. Kilépési értékelést is végeznek egy hónappal (plusz-mínusz 5 nappal) a lítium-kezelés abbahagyása után szintén az NIH-nál. A kiindulási állapot kiértékeléséhez és titrálásához a betegeket 4 hét plusz-mínusz 2 hétre felveszik az NIH-ba. Értékelés 1 hónapra (plusz-mínusz 5 nap) és 3 hónapra (plusz-mínusz 5 nap)

Eredményintézkedések

Elsődleges eredmények

  1. Mellékhatások előfordulása
  2. Mellékhatás profil

Másodlagos eredmények

  1. Időzített fel- és indulási teszt
  2. ICARS pontszám
  3. SARA pontszám
  4. Módosított Falls hatékonysági skála
  5. Kvantitatív Sway/Balance értékelés

  6. Tremor értékelési skála:

    • A. rész Remegés helye/súlya
    • B rész Kézírás és rajzok
    • C. rész Tremorból eredő funkcionális fogyatékosság
  7. Alváshoz, depresszióhoz (Beck Depression Inventory) (BDI), éberséggel (Computerized Continuous Performing Tasks) és memóriához (Mini Mental State Examination) kapcsolatos kérdőívek
  8. Kézügyesség értékelése Otthoni Tesztprogram készülék

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

13

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

  • BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:
  • 18-65 éves korig
  • Molekulárisan diagnosztizált SCA1
  • Csak járászavar vagy járászavar és remegés és/vagy kézkoordináció és/vagy beszédzavar.
  • Fogamzóképes korú nők, akik vállalják, hogy fogamzásgátló módszereket alkalmaznak a vizsgálat időtartama alatt.

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:

  • Gyermekek
  • Terhes vagy szoptató nők
  • Bárki, aki alacsony nátriumtartalmú diétát tart
  • Kognitívan sérült személyek
  • Skizofréniások
  • Pajzsmirigybetegségek a családban
  • A lítium által befolyásolható betegségekben szenvedő betegek, például cukorbetegség, vizelési nehézség, fertőzések (súlyos, lázzal, hosszan tartó izzadás, hasmenés vagy hányás), vesebetegség, epilepszia, pajzsmirigybetegség, szívbetegség, tüdőbetegség, bipoláris affektív rendellenesség, szívritmuszavar, diabetes insipidus, Parkinson-kór, pikkelysömör és leukémia.
  • Bárki, aki a következő gyógyszereket szedi: diuretikumok, nem szteroid gyulladáscsökkentők, metildopa, tetraciklin, antipszichotikumok, neuromuszkuláris blokkoló szerek, digoxin, fenitoin, acetazolamid, kalcium-jodid, jódozott glicerin, kálium-jodid, kalciumcsatorna-blokkolók és/vagy metronidazol Ezeket a gyógyszereket szedő betegeket be lehet vonni, és lítiumszintjüket nagyon szorosan követni fogják. Ha a szintet folyamatosan fenntartjuk, az alany a vizsgálatban maradhat.
  • 65 év feletti életkor

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
A mellékhatások előfordulása, a mellékhatások profilja és az esések száma.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
ICARS-pontszámok, SARA-pontszámok, kvantitatív kilengés/egyensúly felmérés, remegést értékelő skála pontszámok, ügyességi értékelés, alvási kérdőív, számítógépes folyamatos feladatok elvégzése

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2008. május 18.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2010. február 25.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2010. február 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. május 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. május 22.

Első közzététel (Becslés)

2008. május 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. december 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. december 14.

Utolsó ellenőrzés

2014. február 27.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 080134
  • 08-N-0134

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Spinocerebelláris ataxia I. típusú

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Italy

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel