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Trattamento al litio per pazienti con atassia spinocerebellare di tipo I

14 dicembre 2019 aggiornato da: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Studio pilota sulla tollerabilità della terapia al litio in pazienti con atassia spinocerebellare di tipo I (SCA1)

Questo studio valuterà gli effetti collaterali e la tollerabilità del farmaco litio in pazienti con atassia spinocerebellare di tipo I (SCA1), una malattia ereditaria causata dalla perdita di cellule nervose in alcune parti del cervello. I sintomi includono atassia (difficoltà a camminare) e perdita di coordinazione e forza muscolare. Studi recenti suggeriscono che il litio può essere utile nel trattamento di alcuni sintomi di SCA1.

Le persone di età compresa tra 18 e 65 anni con SCA1 che hanno solo difficoltà a camminare o che hanno difficoltà a camminare così come tremore, incoordinazione della mano o problemi di linguaggio, possono essere ammissibili a questo studio. La partecipazione richiede tre ricoveri ospedalieri presso il Centro clinico NIH e una visita ambulatoriale.

I partecipanti sono sottoposti ai seguenti test e procedure:

Ingresso 1 (2-6 settimane)

  • Anamnesi, esame fisico, esami del sangue e delle urine, elettrocardiogramma.
  • Valutazione dei sintomi SCA1 (equilibrio, deambulazione, destrezza, tremore, memoria, umore e concentrazione).
  • Monitoraggio dell'assunzione e dell'uscita di liquidi (urina) e delle variazioni di peso.
  • Trattamento con litio Iniziare il trattamento e rimanere in ospedale fino a quando il livello ematico del farmaco non si è stabilizzato; continuare il trattamento a casa dopo la dimissione dall'ospedale.

Ricovero 2 (2-4 giorni, 4 settimane dopo la dimissione dall'ospedale).

  • Ripetizione di alcune o tutte le procedure eseguite al primo ricovero.
  • Continuare il litio in ospedale ea casa dopo la dimissione, con il medico locale che controlla i valori di laboratorio secondo necessità.

Ammissione 3 (2-4 giorni, 8 settimane dopo l'ammissione 2).

  • Ripetizione di alcune o tutte le procedure eseguite in altri ricoveri.
  • Stop al litio.

Visita ambulatoriale (4 settimane dopo il ricovero 3)

  • Valutazione dei sintomi di SCA1.
  • Esami del sangue e delle urine.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obbiettivo

Valutazione della tollerabilità e sicurezza del litio nei pazienti con SCA1.

Popolazione di studio

Un totale di 10 pazienti SCA1 con diagnosi molecolare divisi in due gruppi. Un gruppo sarebbe composto da 5 pazienti con solo difficoltà di deambulazione e 5 pazienti con difficoltà di deambulazione e tremore, incoordinazione della mano o difficoltà di parola.

Design

I pazienti saranno ammessi al Centro clinico NIH per l'inizio e la titolazione del litio fino al raggiungimento degli alti livelli terapeutici attualmente accettati per il trattamento del disturbo affettivo bipolare (1,0-1,2 mmol/L) o di una dose massima tollerata. Durante i loro ricoveri, avranno valutazioni neurologiche, valutazioni di atassia e tremore, test timed-up-and-go, valutazione della qualità della vita, questionari che valutano il sonno, equilibrio fiducia e depressione, test di memoria, valutazione della vigilanza e valutazioni quantitative di equilibrio/oscillazione. I parametri e i profili degli effetti collaterali saranno valutati al basale, 1 mese (più o meno 5 giorni) e 3 mesi (più o meno 5 giorni) dopo il raggiungimento dei livelli terapeutici. Avranno anche una valutazione di uscita un mese (più o meno 5 giorni) dopo l'interruzione del litio anche presso l'NIH. Per la loro valutazione e titolazione al basale, i pazienti saranno ammessi al NIH per 4 settimane più o meno 2 settimane. Valutazione a 1 mese (più o meno 5 giorni) e 3 mesi (più o meno 5 giorni)

Misure di risultato

Risultati primari

  1. Incidenza degli effetti collaterali
  2. Profilo effetto collaterale

Risultati secondari

  1. Test cronometrato
  2. Punteggio ICARS
  3. Punteggio SARA
  4. Scala di efficacia delle cadute modificata
  5. Valutazione quantitativa dell'oscillazione/equilibrio

  6. Scala di valutazione del tremore:

    • Parte A Posizione/gravità del tremore
    • Parte B Scrittura a mano e disegni
    • Parte C Disabilità funzionali derivanti da tremore
  7. Questionari relativi a sonno, depressione (Beck Depression Inventory) (BDI), vigilanza (Computerized Continuous Performing Tasks) e memoria (Mini Mental State Examination)
  8. Dispositivo per il programma di test a casa per la valutazione della destrezza

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:
  • 18-65 anni
  • SCA1 con diagnosi molecolare
  • Solo disturbi della deambulazione o disturbi della deambulazione e tremore e/o incoordinazione delle mani e/o difficoltà del linguaggio.
  • Donne in età fertile che accettano di utilizzare metodi contraccettivi per la durata dello studio.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  • Bambini
  • Donne incinte o che allattano
  • Chiunque segua una dieta a basso contenuto di sodio
  • Soggetti con deficit cognitivo
  • Schizofrenici
  • Storia familiare di malattie della tiroide
  • Pazienti con condizioni mediche che possono essere influenzate dal litio come diabete mellito, difficoltà a urinare, infezioni (gravi che si verificano con febbre, sudorazione prolungata, diarrea o vomito), malattie renali, epilessia, malattie della tiroide, malattie cardiache, malattie polmonari, disturbi affettivi bipolari cardiopatie, aritmie cardiache, diabete insipido, morbo di Parkinson, psoriasi e leucemia.
  • Chi assume i seguenti farmaci: diuretici, antinfiammatori non steroidei, metildopa, tetraciclina, antipsicotici, bloccanti neuromuscolari, digossina, fenitoina, acetazolamide, ioduro di calcio, glicerolo iodato, ioduro di potassio, calcio-antagonisti e/o metronidazolo. I pazienti che assumono questi farmaci possono essere arruolati e i loro livelli di litio saranno seguiti molto da vicino. Se i livelli vengono costantemente mantenuti, il soggetto può rimanere nello studio.
  • Età superiore a 65 anni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Incidenza degli effetti collaterali, profilo degli effetti collaterali e numero di cadute.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Punteggi ICARS, punteggi SARA, valutazione quantitativa dell'oscillazione/equilibrio, punteggi della scala di valutazione del tremore, valutazione della destrezza, questionario sul sonno, valutazione computerizzata delle attività di esecuzione continua

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

18 maggio 2008

Completamento primario (Effettivo)

25 febbraio 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

25 febbraio 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 maggio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 maggio 2008

Primo Inserito (Stima)

26 maggio 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 dicembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 dicembre 2019

Ultimo verificato

27 febbraio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 080134
  • 08-N-0134

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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